中美轉化醫學發展比較研究

張建

南京醫科大學轉化醫學研究院，江蘇 南京 210029

“Translational medicine（轉化醫學）”一詞由Geraghty J.于1996 年在《The Lancet》上首次提出［1］，其后受到包括研究者和管理者在內眾多人士的廣泛關注與討論。基礎研究與臨床實踐間的隔閡使得投入巨大的醫學科研經費未能很好地降低醫療成本和提高臨床診療效果，為此各國紛紛開始發展起著“橋梁”作用的轉化醫學研究來彌合兩者間的障礙，以期盡快將基礎研究的成果轉化為服務于臨床診療和公共衛生健康的技術或產品。由于中國和美國醫學發展上的差異，兩國在轉化醫學的發展過程中有著不同的歷程和特點，為此分別進行梳理分析，進而對中國轉化醫學的發展提出建議。

1 中美轉化醫學發展的歷程及現狀

1.1 轉化醫學在美國的發展

2005 年，美國國立衛生研究院（National Institutes of Health,NIH）發布新的醫學研究路線圖，率先倡導臨床與轉化醫學研究實踐。NIH 將自1960 年開始資助實施的臨床研究中心計劃（General Clinical Research Center,GCRC）終止，重新規劃了GCRC 項目資金，將其與NIH 其他資源合并（例如，T 和K 培訓基金項目和研究專業化發展基金等）并同NIH 共同基金整合為一體，設立了臨床與轉化科學基金（Clinical and Translational Science Awards,CTSA）項目。以基金形式資助建立臨床與轉化科學中心，引導和推動轉化醫學發展。項目基金采用合作協議模式，5 年為一個周期。該協議模式使資助大學院校的醫學研究中心項目能夠共同管理、共同合作和共享資源［2］。

2012 年初，NIH 創建了國家促進轉化科學中心（The National Center for Advancing Translational Sciences,NCATS），同 時 將CSTA 項 目 并 入。NCATS 作為NIH 下屬27 個機構和中心中的一個，致力于開發創新方法，以減少、消除或繞過轉化研究進程中昂貴且耗時的瓶頸問題，進而加快向患者提供新藥、診斷技術及醫療設備的速度［3］。截至目前，NCATS 在全美依托設立的轉化醫學中心達66所（見表1），并根據申請和評估情況進行滾動資助，每年投入總經費5 億美元左右。

表1 美國66家轉化醫學中心依托機構及設立時間地點

表1 （續）

同時，NCATS 還建立了以人為中心涵蓋基礎研究、臨床前研究、臨床研究、臨床實施以及公眾健康等階段在內的覆蓋轉化醫學整個周期的項目及方案（見表2）。如此，以轉化醫學研究中心為“點”，轉化項目研究為“線”，構建成轉化醫學“點線”結合的研究網絡體系，系統化地推進轉化醫學研究。

表2 NCATS項目和方案

1.2 轉化醫學在中國的發展

2006 年5 月，阿斯利康宣布建立阿斯利康中國創新中心，開展針對中國人基因的轉化醫學研究，成為國內轉化醫學的開端。隨后，與轉化醫學相關的會議迅速召開，國內開啟了轉化醫學領域探討和建設的熱潮［4］。

1.2.1國家大力推動臨床醫學研究中心建設2012 年7 月，為加強醫學科技創新體系建設、打造臨床醫學和轉化研究高地，科技部、衛生部、總后衛生部等部門正式啟動國家臨床醫學研究中心申報工作，并于2013 年8 月最終確定首批13 家國家臨床醫學研究中心［5］。國家臨床醫學研究中心的任務涵蓋搭建專業化的臨床研究公共服務平臺、培育臨床研究人才、搭建協同研究網絡和開展基礎與臨床緊密結合的轉化醫學研究等［6］。截至目前，以病種為分類已建立四批50 家國家臨床醫學研究中心，見表3。在國家層面的支持和引導下，國內各地方也隨之開展省級或市級臨床醫學研究中心的建設布局。

表3 國家臨床醫學研究中心

表3 （續）

1.2.2國家啟動轉化醫學國家重大基礎設施建設國務院《國家重大科技基礎設施建設中長期規劃（2012～2030 年）》將轉化研究設施列入“十二五”

優先建設的重大科學基礎設施。根據申請，分批次建設5 個國家級轉化醫學研究重大科技基礎設施，俗稱“1+4”項目。其中轉化醫學國家重大科技基礎設施（上海）上海交通大學，作為綜合性轉化醫學中心；轉化醫學國家重大科技基礎設施（北京）北京協和醫院，為疑難病研究中心；解放軍總醫院/清華大學，為老年病研究中心；轉化醫學國家重大科技基礎設施（成都）四川大學華西醫院和轉化醫學國家重大科技基礎設施（西安）第四軍醫大學，為再生醫學中心。其中，上海中心已經建成并投入運行使用，包括閔行基地和瑞金基地，其以腫瘤、代謝性疾病、心腦血管疾病等三類重大疾病轉化研究，藥物、試劑、材料有效性驗證，大型高端醫療裝備關鍵共性技術轉化應用為目標進行設計建設［7］。

1.2.3各企事業單位自主探索建設轉化醫學研究機構自轉化醫學新興理念傳入國內，眾多高校院所及醫院紛紛成立轉化醫學機構，探索轉化醫學領域新的突破點。2007 年11 月，上海交通大學在國內率先建立轉化醫學研究中心，2009 年中南大學湘雅醫學院成立湘雅轉化醫學研究中心。之后，國內醫藥企業也開始成立轉化醫學研究機構［8］。到2013年4 月底，國內建立的各類臨床和轉化醫學研究中心及平臺機構近130 家［9］。

2 美國轉化醫學發展的特點

2.1 脫胎于臨床醫學研究中心，具備系統性發展的承繼

美國臨床與轉化科學中心建立在此前NIH 實施的臨床研究中心計劃（GCRC）基礎之上。近半個世紀的建設和發展，原有的臨床研究中心已經培養和匯聚了較多臨床試驗的專業人才、專用病床、門診室、核心臨床檢驗室以及輔助研究人員（例如，臨床型專業護士、臨床實驗室技術員和生物統計學家）［2］。在基礎設施和專業人員初步具備的前提下，由臨床醫學研究向多學科領域的轉化醫學研究過渡，以項目基金的形式引導建設，除項目的研究基金外也還包括人員培訓經費等的捆綁下發，助力臨床與轉化科學中心的建設。除此之外，對于一些重要平臺資源類項目予以專項建設。

2.2 針對轉化醫學新興領域從國家層面進行引領和指導

“轉化醫學”理念萌生后即在不斷地探討中發展和完善。由于不同行業專業人士對“轉化醫學”概念的理解和認識存在差異，這無疑會影響轉化醫學機構未來的發展方向。轉化醫學機構建設起初，美國即在國家層面上設立引領性機構，樹立廣泛認同的轉化醫學理念，并加大理念的傳播與實踐。從頂層提出轉化醫學具體概念，將轉化和轉化科學定義明確化，探索形成自身的發展理念，并逐步完善轉化醫學發展的系統化規劃。與此同時，對轉化醫學研究的各個階段進行細化，明確各個階段所要達到的目標，創新實施技術和方法，推動轉化研究各階段間的銜接互聯。最終自上而下，推動和構建了轉化醫學系統化的研究網絡及階段化的項目實施方案。

2.3 關注轉化醫學通用平臺及聯系協調網的建設

臨床試驗無論是對醫學新技術還是對藥物研發而言都十分重要，通過通用平臺的集中建設，并借助現代信息技術等輔助手段加快臨床前及臨床階段的驗證，從而為醫學新技術或新產品盡快走向患者提供捷徑。

轉化醫學作為鏈接基礎、臨床并貢獻公共衛生健康的綜合性學科領域，其建設涵蓋眾多臨床與轉化研究中心、平臺項目，在形成縱向管理機制和多層次多專業方向委員會的基礎上，還專項資助建立了CTSA 聯盟總協調中心，負責組織、整合CTSA 網絡資源以及開發并推廣應用轉化研究工具和資源等［9］。

2.4 緊密連接社區人群，服務公共衛生健康

轉化醫學最終的目的是要使基礎研究、應用研究的成果能夠迅速地轉化應用到醫療衛生事業中去，為改善人民的健康服務。在轉化醫學研究的過程中，患者和健康人群的參與也是不可或缺的。通過建設為社區醫療人員提供轉化醫學研究培訓等核心設施，鼓勵社區參與臨床與轉化醫學研究合作，形成與社區人群的密切交流與溝通，進而拓寬合作資源，為較快開展臨床及公共衛生項目研究提供人群基礎。

3 中國轉化醫學發展的特點

3.1 轉化醫學理念迅速引入，各機構獨立探索實踐

轉化醫學理念傳入中國后，迅速引起廣大研究者及各方面的人士的關注與推崇。不久，國內眾多機構便相繼成立轉化醫學機構探索開展轉化研究工作。大致可分為以下幾種類型：（1）基礎研究型，主要由學校及其附屬醫院、科研院所獨立或聯合成立轉化醫學機構開展疾病致病機理的基礎及轉化研究工作；（2）平臺資源型，主要依托高校及附屬醫院或醫院單獨成立，打造臨床樣本庫、醫療大數據、公共試驗平臺等轉化研究資源平臺；（3）交叉融合型，該類轉化醫學機構將疾病研究同工程技術結合，側重于應用型研究以開發新式醫療器械和創新診療技術。基礎研究型、平臺資源型、交叉融合型等三類轉化醫學機構結合自身優勢特色，獨立探索轉化醫學研究發展之路。

3.2 臨床醫學中心與轉化醫學基礎設施同步建設

由于現代醫學起步較晚，中國與美國在臨床醫學研究布局尚存在一些差距，在臨床研究技術設施、人才資源等方面有所欠缺，國家在不斷加大推進臨床醫學中心建設的同時，同步融入轉化醫學的理念與規劃，致力于協同推進轉化醫學在我國的建設與發展。與此同時，在國家層面上推動建設轉化醫學國家重大基礎設施，以轉化醫學研究設施平臺建設為抓手，為眾多研究團隊提供開展轉化研究和試驗驗證的基礎性平臺。

4 對我國轉化醫學發展的建議

4.1 加快臨床醫學研究中心建設，同步謀劃轉化醫學前瞻布局

臨床研究作為轉化醫學研究中的重要一環，其建設發展將直接影響轉化醫學的進程。通過大力實施臨床醫學研究中心的建設，推進臨床研究與試驗驗證，不斷完善臨床研究的資源建設、人才建設以及工作流程實踐，進而為整體過渡到轉化研究奠定良好基礎。在此過程中，也需要進一步增強與高校院所、企業、社區等在基礎研究、臨床試驗等方面的交流協作，形成交流溝通機制，搭建暢通的資源共享平臺。

4.2 加強轉化醫學發展頂層設計，探索設立轉化醫學發展專項

逐步完善轉化醫學發展頂層設計，建立國家層面的轉化醫學研究與發展領導機構，引領轉化醫學理念傳播及明確轉化醫學各階段的工作。探索設立國家層面的轉化醫學發展引導專項，通過專項指導和聯結國內已經成立的轉化醫學機構，將其資源進行匯聚整合并搭建成平臺，同時引導各轉化醫學機構結合自身優勢差異化發展，以達到高效協作，一體化網絡化推進轉化醫學進程。

4.3 齊抓轉化醫學硬軟件建設，奠定平臺資源高效利用基礎

轉化醫學研究在依靠基礎實驗平臺、臨床研究試驗平臺等硬件設施的基礎上，還需要來自現代信息技術的支撐，將各種平臺數據資源進行匯集處理，為資源對接、數據分析交流、模型預測等提供助力。梳理并打造服務于國內轉化醫學發展的軟件輔助平臺，為轉化醫學研究人員開展研究和試驗提供方便，有效縮短轉化研究的時間，盡快推向應用。

4.4 增進社區人群參與轉化醫學研究，推動公共衛生健康發展

通過增進與社區的聯系，培訓和協助社區衛生機構針對性地提升社區衛生健康服務水平，促進公共衛生健康發展。與此同時，促進社區人群對轉化醫學研究的了解和參與。緊密的社區聯系使得醫學開發試驗有較好的群眾基礎，有助于后續更高效地開展各項轉化醫學研究工作。