藥品臨床綜合評價主題選指南

《藥品臨床綜合評價主題選指南》項目組

中圖分類號R95 文獻標志碼A 文章編號 1001-0408（2025）08-0897-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.08.01

Guidelines for topic selection for comprehensive clinical evaluation of drugs Project Team of Guidelines for Topic Selection for Comprehensive Clinical Evaluation of Drugs

ABSTRACTOBJECTIVETo promote thestandardizedandhigh-qualitydevelopmentofcomprehensiveclinicaldrug evaluation， and enhace thequalityofcomprehensiveevaluationevidenceanditsapplicationtransformationvalueMETHODSThe guidelines werforulatedinaccrdancewiththelatestdefinitionofguidelinesprovidedbytheInsttuteofMedicineoftheNationalAcademy ofSciencesandbasedonthemethodologyestablishedbytheWorldHealthOrganizationstandardguidelinesAnindexsystemfor topicselectionwasconstructedusingtheDelphimethod，andweightsforeachindexwereasignedthroughtheanalytic hierarchy process.Researchevidencewasestablishedfollwing the principlesofevidence-basedmedicineTheevidencegrading evaluation wasconductedusing theevidence grading systemof the ChinaEvidence-BasedMedicine Center，andrecommendationopinions wereformed viaexpertconsensus.RESULTSGuidelines forTopic Selection forComprehensive ClinicalEvaluationof Drugs （hereinafterreferredtoas“theuidelines\"）were sucessullydeveloped，encompassingtheorganizationandmanagementoftoic selectioneviewprocesesandealuatinmethodsTheevaluatinindexsstemforopicelectionwasestablished，mprising primary indexes，9secondary indexes，and17tertiary indexes.CONCLUSIONSThedevelopment of the Guidelines providesa standardizedtopicelectionolfortheproposedresearchworkofclinicalcomprehensiveevaluationofdrugsenhancesthequality of evaluations， facilitates result transformation， and supports scientific health decision-making.

KEYWORDSclinical comprehensive evaluation of drugs；topic selection； guideline； evaluation index system

藥品臨床綜合評價是藥品供應保障決策的重要技術工具。近年來，國家陸續發布了《國家衛生健康委關于開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作的通知》、《關于印發加強醫療機構藥事管理促進合理用藥的意見的通知》、《國家衛生健康委辦公廳關于規范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》等多項規范性文件，明確了藥品臨床綜合評價證據在行政決策和臨床合理用藥等方面的重要作用和指導價值。

藥品臨床綜合評價工作需要投入大量的人力、時間、資源成本，而由于研究資源的相對有限性，函待科學規范的主題選評估流程和方法來指導如何有效選取臨床用藥實踐中迫切需要評估、解決的關鍵問題，從而進行高效、規范的評價工作。主題選是規范開展藥品臨床綜合評價工作的基礎，更是前提和保障，對提升綜合評價證據質量和評價結果的轉化應用具有重要意義。針對藥品臨床綜合評價主題選工作，目前尚未形成標準化、規范化、科學化、同質化的主題選指標體系，且無相關標準化指南發布。為此，《藥品臨床綜合評價主題選指南》（以下簡稱“本指南”）項目組開展了本指南的制定工作。

1指南制定目的

本指南旨在規范藥品臨床綜合評價主題選的流程和實施細則，完善主題選評估體系，以推進該項工作的高質高效開展，提升綜合評價證據質量，促進評價結果的應用轉化。

2 指南適用范圍

本指南適用于開展藥品臨床綜合評價工作的各類人員，包括但不限于政策決策人員和管理執行人員、醫療機構專業技術人員、大專院校科研人員、企事業單位相關從業人員等。

3指南制定單位

本指南于2024年5月由中國藥師協會藥品臨床評價工作委員會、中國藥學會循證藥學專業委員會和天津市藥品使用監測和臨床綜合評價中心共同發起，并在國際實踐指南注冊與透明化平臺（http：//www.guidelines-registry.cn/）進行注冊（注冊號PREPARE-2024CN637），注冊分類為“標準指南”。本指南由蘭州大學基礎醫學院循證醫學研究所給予方法學支持，匯聚了25個?。ㄗ灾螀^、直轄市）44家單位（醫療機構、大專院校及研究所、行政管理部門）的47名專家共同參與制定。

4指南制定方法

本指南的制定遵循美國國家科學院醫學研究所（InstituteofMedicine，IOM）關于指南的最新定義，以世界衛生組織（WorldHealthOrganization，WHO）標準指南制定的方法學為依據，并符合指南研究與評價工具Ⅱ（Appraisal of Guidelines for Research and Evalua-tion，AGREEⅡ）的六大評價領域。本指南制定過程中的專家組組建、利益沖突聲明、研究問題和評估指標體系構建、證據檢索和篩選、證據質量分級、推薦意見形成方法、指南外審及報告撰寫等技術流程均嚴格遵循標準指南制定方法進行[8-9]

4.1證據檢索方法

基于德爾菲法構建的研究問題，參照PICO（popula-tion，interventions，comparisons，outcomes）原則將問題分解為主題詞和自由詞，并制定相應的檢索策略，檢索詞包括“藥品臨床綜合評價”“衛生技術評估”“主題選”“clinical comprehensive evaluation of drugs\"\"health tech-nologyassessment”“topicselection”等；限定語種為中文和英文，檢索時限自建庫起至2024年9月。

檢索工作由指南秘書組研究人員在指南制定組專家的指導下統一進行，檢索過程由至少兩名研究人員同時獨立進行，存在爭議時征求第三位研究人員的意見或通過召開指南制定組專家工作會議協商解決。

4.2 證據來源

證據來源包括—（1）指南數據庫：美國國立實踐技術指南庫（NationalGuidelineClearinghouse，NGC）、國際指南協作網（GuidelinesInternationalNetwork，GIN）、Trip循證醫學數據庫（TripMedicalDatabase，TRIP）、英國國家衛生與臨床優化研究所（theNationalInstituteforHealthandCareExcellence，NICE）等；（2）系統評價、衛生技術評估（health technology assessment，HTA）衛生經濟學評價研究數據庫：NHSEconomicEvaluationData-base（NHSEED）、CochraneLibrary、HTA數據庫等；（3）文獻數據庫：PubMed、Embase、中國生物醫學文獻數據庫（CBM）萬方數據、中國知網（CNKI）和維普網；（4）官方網站：國際組織和各國衛生行政主管部門、藥監部門、醫療保障部門或相關行業協會的官方網站；（5）通過百度等公共搜索引擎進行補充檢索。

4.3 證據納入與排除標準

證據的納入標準包括：（1）內容涵蓋HTA/藥品臨床綜合評價主題選相關內容的研究文獻；（2）指南、規范性文件及理論框架等研究性文獻。

證據的排除標準包括：（1）摘要、講座、評論、新聞、資訊等類型的文獻；（2）研究內容為具體藥品或醫療器械的HTA/臨床綜合評價報告/臨床研究；（3）其他內容不相關的文獻或報告；（4）重復文獻；（5）非中英文文獻。

4.4 證據篩選流程

證據篩選由兩名研究人員獨立進行，存在爭議時征求第三位研究人員的意見或通過召開指南制定工作組會議協商解決。經過篩選，本指南共納人28項證據[37]，證據篩選流程及結果采用篩選流程圖進行呈現，見圖1。

在證據篩選過程中，需建立嚴格的質控方法以保障證據篩選過程的標準、統一。本指南證據篩選質控方法包括指南秘書組抽取文獻進行文獻納入同質化篩選比對，以及指南制定工作組中期核對確認等。

4.5證據分級及推薦強度分級方法

本指南為管理型指南，采用中國循證醫學中心的證據分級體系，將證據分為5級；采用牛津大學循證醫學中心的推薦強度分級標準，將推薦強度分為4級，詳見表1、表2。

5指南研究內容

本指南通過德爾菲法構建研究問題，主要包括主題避選組織管理、主題選評審流程、主題選評估方法3個方面。

5.1主題選組織管理

為保障藥品臨床綜合評價主題選工作的高質量開展，需組建具有代表性強、權威度高、專業覆蓋面全的主題選專家委員會。合理組建專家委員會有利于提高主題選的科學性、規范性和透明度，同時有利于減少因專業角度差異導致的評估偏倚以及專業知識能力不匹配的情況。

5.1.1 主題選專家委員會的組成

藥品臨床綜合評價主題選專家委員會建議由6個部分的人員組成（表3），在特定情況下，衛生行政管理決策部門代表和企業方及商業團體代表因存在利益沖突，不推薦參加主題選專家委員會（證據等級：Ⅱ；推薦強度：C）。

5.1.2 主題選專家委員會的工作職責

主題選專家委員會的工作職責包括：（1）主題選評估指標的建立與確認1-14.16.8.20.24（證據等級：II；推薦強度：B）；（2）臨床綜合評價研究主題技術審查[0-16.18.0.24-37（證據等級：I；推薦強度：A）；（3）待選主題的評估及排序 （證據等級：I；推薦強度：A）；（4）對主題清單選結果進行專家論證 （證據等級：I；推薦強度：A）。

5.2主題選評審流程

藥品臨床綜合評價主題選評審流程可分為4個步驟：主題征集、組建主題選專家委員會、確定主題選評估指標體系、主題排序與決策。具體流程見圖2。

5.3 主題選評估方法

5.3.1 主題選評估指標體系

本指南基于德爾菲法，構建了包括5個一級指標、9個二級指標、17個三級指標的藥品臨床綜合評價主題選評估指標體系，并采用循證醫學方法，明確了各指標的評估內容，詳見表4。

5.3.2 主題選評估指標權重賦值

藥品臨床綜合評價主題選指標體系權重賦值方 法推薦如下：（1）層次分析法19.24.31（（證據等級：ⅡI；推薦 強度：B）；（2）多屬性決策法[12.16.18]（證據等級：ⅡI；推薦強 度：B）；（3）德爾菲法[15.23]（證據等級：ⅡI；推薦強度：B）； （4）專家研討會/小組討論3.24]（證據等級：ⅡI；推薦強度： B）；（5）配對比較法（證據等級：Ⅲ；推薦強度：C）；（6） 簡單加性加權法2（證據等級：Ⅱ；推薦強度：C）；（7）等 權重算法（證據等級：Ⅱ；推薦強度：C）。

本指南采用證據等級最高、推薦強度最強的層次分析法，對藥品臨床綜合評價主題選評估指標體系進行了權重賦值（表4）。指南使用者可根據自身工作需求，靈活選擇指標權重賦值方式。

5.4利益沖突

本指南項目組所有成員均聲明無利益沖突。

5.5 指南更新

本指南將根據政策管理需求和證據更新情況進行定期更新，并優先處理有爭議的領域或出現新證據的領域。

6結語

隨著醫藥政策動態調整與科學技術的快速發展，新型藥物與療法的涌現對臨床用藥實踐提出了更高要求，而現有藥物的上市后臨床價值與安全性仍需持續研究確證。在此背景下，科學規范的主題選成為高效開展藥品臨床綜合評價的關鍵前置環節。本指南嚴格遵循國際標準指南制定方法，整合德爾菲法、層次分析法及循證醫學中心的證據分級體系，構建了多維度的主題選指標與規范化流程，填補了該領域標準化工具的空白。本指南的發布將為政策決策人員、醫療機構專業技術人員、科研人員及相關從業者提供技術支撐，助力提升評價效率、證據質量及評價結果轉化效能，推動藥品臨床綜合評價工作邁向科學化、同質化與規范化。未來，本指南將在實踐中持續優化，為完善藥品供應保障體系、服務衛生決策科學化貢獻長效價值。

《藥品臨床綜合評價主題選指南》項目組

指南發起人

李正翔 天津醫科大學總醫院張伶俐 四川大學華西第二醫院

指南撰稿人段蓉天津醫科大學總醫院

指南指導組專家（以姓氏筆畫排序）

田金徽 蘭州大學基礎醫學院循證醫學研究所

左笑叢 中南大學湘雅三醫院

翟所迪 北京大學第三醫院

指南制定組專家（以姓氏筆畫排序）

王婧雯 空軍軍醫大學西京醫院王舒中國醫科大學附屬盛京醫院

盧曉陽浙江大學醫學院附屬第一醫院

盧海儒青海省人民醫院

史琛華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院

朱建國 蘇州大學附屬第一醫院

劉玉國 山東第一醫科大學附屬腫瘤醫院

劉茂柏 福建醫科大學附屬協和醫院

劉國強 河北醫科大學第三醫院

伍俊妍 中山大學孫逸仙紀念醫院

張四喜 吉林大學第一醫院

陳孝中山大學附屬第一醫院

陳琦貴州省人民醫院

何金汗 四川大學華西藥學院/華西醫院

楊建華 新疆醫科大學第一附屬醫院

李正翔 天津醫科大學總醫院

李莎 內蒙古醫科大學附屬醫院

李曉宇 復旦大學附屬中山醫院

李晉奇 四川省人民醫院

邱峰 重慶醫科大學附屬第一醫院

沈愛宗 中國科學技術大學附屬第一醫院

吳晶 天津大學

吳蟠 天津市衛生健康委員會

金鵬飛 北京醫院

封衛毅 西安交通大學第一附屬醫院

胡建新 江西省人民醫院

侯銳鋼 山西醫科大學第二醫院

段蓉天津醫科大學總醫院

郭澄上海交通大學醫學院附屬第六人民醫院

海鑫哈爾濱醫科大學附屬第一醫院

崔林江蘇省衛生健康發展研究中心

管凌燕 中國醫科大學附屬盛京醫院

董占軍河北省人民醫院

韓晟北京大學醫藥管理國際研究中心

蔣艷秋黑龍江省衛生健康委員會

指南外審組專家（以姓氏筆畫排序）

劉耀 陸軍特色醫學中心

楊宏昕 內蒙古自治區人民醫院

張志清 河北醫科大學第二醫院

宋燕青 吉林大學白求恩第一醫院

鄭曉俊 山西醫科大學第一醫院

趙青威 浙江大學醫學院附屬第一醫院

趙泉 煙臺毓璜頂醫院

趙冠人 北京解放軍總醫院

指南秘書組成員

孫蕾 天津醫科大學總醫院

吳佳瑤 天津醫科大學總醫院

張銘慧 天津醫科大學總醫院

張子健 天津醫科大學總醫院

參考文獻

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