患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗與啟示

中圖分類號R95 文獻(xiàn)標(biāo)志碼A 文章編號 1001-0408（2025）08-0908-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.08.03

International experience and enlightenment of patient engagement in drug regulation

WU Jingjing'2， ZENG Kaixin'2，YANG Yufeil2， TIAN Mengyan'， DONG Fangzheng'， ZHANG Yimeng'，LI ， MAO Ningying'2（1. School of International Medicine Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 2ll98， China； 2. Research Center of National Drug Policy amp; Ecosystem， China Pharmaceutical University，Nanjing ，China）

ABSTRACTOBJECTIVEToprovide suggestions forimproving the path andsystemconstructionofpatientengagement indrug regulation in China.METHODS Byreviewinginitiatives andexperiences from theUnitedStates（U.S.），EuropeanUnion（EU）， and Japaninpromoting patientengagement，this studysummarizestherolesandcontributions of patientsintheentiredrug regulatory processintermationallyCombining China'scurrent progressandchallengesinpatientengagementspecificproposalsare formulated to refine regulatory pathways andinstitutional systems.RESULTSamp;CONCLUSIONS Withgrowing global emphasis on patientengagement asaregulatorystrategy，countriesorregions suchastheU.S，EU，andJapanhaveestablishedclear policies，designatedoversightagencies，anddevelopeddiversifiedpathwaysforpatientengagementPatientscontributeto regulatoryprocessesthroughadvisorymeetings，directdecision-makingrolesandleveraginglivedexperiencesandexpertiseto optimize drugevaluationandmonitoringIncontrast，China's patientengagementremainsprimarilylimitedtoclinicalvalueorienteddrug development，lackingformalpolicyguidance.ItisrecommendedthatChina，basedonitsexisting policysystem， furtherstrengthentheconstructionofasafeguardsystemforpatientengagementimprovethecapacitybuildingandpathwaymodels for patient participationin pharmaceuticalregulation，and promotethecontinuous developmentof patient engagementin pharmaceutical regulation in our country.

KEYWORDS patient engagement； drug regulation； international experience； pathway； enlightenment

隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)對個性化醫(yī)療和全流程人文關(guān)懷的逐漸重視，在疾病的臨床診斷與治療過程中，患者群體的真實感受愈發(fā)重要，“患者參與”的理念也被提出并受到重視，患者在藥物監(jiān)管中的參與作用逐漸被認(rèn)可。

“患者參與藥物監(jiān)管”通常是指讓患者參與有關(guān)其治療方案、藥物管理和整個醫(yī)療保健系統(tǒng)的決策過程，這不僅有助于發(fā)現(xiàn)藥物的潛在風(fēng)險，改善患者的用藥體驗，還可以提高藥物監(jiān)管的透明度。美國、歐盟和日本等國家或地區(qū)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)發(fā)布了諸多患者參與藥物監(jiān)管的相關(guān)政策法規(guī)和指導(dǎo)原則，建立了較為完善的患者參與路徑和模式，“患者參與”已成為世界主流國家和地區(qū)最重視的藥物監(jiān)管策略之一[3]。

自2021年以來，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心已陸續(xù)出臺了《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（試行）》《以患者為中心的藥物臨床試驗設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》和《以患者為中心的藥物臨床試驗實施技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等一系列“以患者為中心”的指南文件，開啟了“以患者為中心”的新藥研發(fā)時代。但相較于美國、歐盟和日本等國家或地區(qū)的患者參與藥物監(jiān)管工作發(fā)展進(jìn)程，我國的“患者參與”尚未從藥品研發(fā)階段深入到藥品監(jiān)管階段，患者參與藥物監(jiān)管的路徑和機(jī)制仍需進(jìn)一步探索。因此，本研究通過梳理和總結(jié)國際上患者參與藥物監(jiān)管的實踐經(jīng)驗，再結(jié)合我國在這一領(lǐng)域的發(fā)展現(xiàn)狀和現(xiàn)存挑戰(zhàn)，提出完善我國患者參與藥物監(jiān)管路徑和體系建設(shè)的具體建議，從而為推動我國患者參與藥物監(jiān)管事業(yè)的發(fā)展提供參考。

1患者參與藥物監(jiān)管的內(nèi)涵及重要性

1.1“患者參與”的理念及其發(fā)展歷程

自18世紀(jì)開始，國際上已經(jīng)開始在醫(yī)療決策中納人患者參與行為，并逐步重視患者在健康決策及就醫(yī)過程中的感知。“患者參與”理念的建立過程是不斷滿足患者在醫(yī)療服務(wù)過程中產(chǎn)生的訴求的過程。隨著科技的進(jìn)步和時代的發(fā)展，“患者參與”也逐步由醫(yī)療過程拓展到更深層次的藥物開發(fā)和藥物監(jiān)管流程中（圖1）。

1.2患者參與藥物監(jiān)管的概念界定

“患者參與”是一個寬泛的術(shù)語，目前尚未在全球范圍內(nèi)形成統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。不同國家可能會用“participant”“engagement”“involvement”等不同術(shù)語來表示患者參與藥物監(jiān)管的層次和程度。以英國和日本為例，最初級層次的“participant”是指患者作為受試者參與臨床試驗；第二層次的“engagement\"是指患者在研究完成后可以獲取相關(guān)研究信息與知識，屬于一種事后參與模式；最高層次的“involvement”則是指患者可作為“研究伙伴”參與研究的規(guī)劃、設(shè)計、管理、評估，并且能夠參與審查醫(yī)學(xué)實踐的解決方案以及醫(yī)療保健相關(guān)政策的規(guī)劃、檢測和評估等。在美國和加拿大，“involvement”也屬于“engagement”的一部分。

藥物監(jiān)管領(lǐng)域的患者參與是“患者參與”理念的進(jìn)一步擴(kuò)展和延伸，是患者運(yùn)用自己的專業(yè)知識和能力參與到藥物開發(fā)和監(jiān)管決策的過程。這里所說的患者可以是個體患者或護(hù)理人員，也可以是具有相關(guān)專業(yè)知識的患者組織的代表，他們以疾病親歷者或護(hù)理者的獨(dú)特身份，根據(jù)自身專業(yè)知識和能力的不同水平，參與到藥物監(jiān)管全生命周期的不同流程和環(huán)節(jié)中-（圖2）。如在藥物研發(fā)前期立項準(zhǔn)備中，其可以敏銳識別并提供未滿足的健康需求，確定“以患者為中心”的研究重點(diǎn)等；

在藥物研發(fā)過程中，其可以“患者專家\"的身份參與臨床研究設(shè)計等；其還可以利用自身專業(yè)能力素質(zhì)，以患者代表或監(jiān)管人員的身份參與到藥物評估和監(jiān)管事務(wù)中。

1.3患者參與藥物監(jiān)管的重要性

近年來，各國藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，如美國FDA和歐洲藥品監(jiān)督管理局（EuropeanMedicinesAgency，EMA）正式提出了“以患者為中心\"的概念。FDA發(fā)布的《“以患者為中心”的藥物開發(fā)》（“Patient-Focused”DrugDevelop-ment，PFDD）強(qiáng)調(diào)了通過收集患者反饋來指導(dǎo)藥物開發(fā)的重要性，這一政策也推動了全球范圍內(nèi)藥品監(jiān)管部門對患者參與藥物監(jiān)管的重視。

患者作為藥物的直接使用者，能夠真實反饋用藥過程中的體驗，其參與藥物監(jiān)管可以將“以患者為中心”的理念具體化。通過讓患者在藥物研發(fā)和監(jiān)管過程中發(fā)聲，可以補(bǔ)充藥物監(jiān)管時所使用的醫(yī)學(xué)和科學(xué)信息，促進(jìn)以患者為中心的醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)，從而形成全生命周期反饋機(jī)制，讓藥物開發(fā)和監(jiān)管決策更加適應(yīng)和貼合患者的實際需求[]。

總體而言，患者參與藥物監(jiān)管改善了傳統(tǒng)藥物監(jiān)管模式中患者主體缺位的情況，患者由被動參與轉(zhuǎn)化為主動參與藥物監(jiān)管體系建設(shè)，增強(qiáng)了患者的知情決策能力，提升了監(jiān)管系統(tǒng)的透明度和患者對其的信任度，進(jìn)而促進(jìn)了政府部門監(jiān)管能力的提升[-12]

2患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗介紹

為促進(jìn)患者深人參與到藥物監(jiān)管環(huán)節(jié)，許多國家不斷探索并建立了較為完善的患者參與政策制度體系，設(shè)計并實施了多種患者參與的路徑與模式，取得了良好的成效。

2.1較為完善的頂層規(guī)劃和監(jiān)管體系建設(shè)

2.1.1提供患者參與的保障政策和指南支持

完善的政策保障體系是開展患者參與工作的必要基礎(chǔ)。為構(gòu)建堅實的法律框架并提供明確的操作指導(dǎo)以促進(jìn)患者參與藥物監(jiān)管，各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)頒布了一系列法律法規(guī)和政策指導(dǎo)文件（表1），不僅確立了患者參與的法律地位，還明確了患者參與藥物監(jiān)管過程的互動機(jī)制。例如，美國于2012年開啟了PFDD計劃，以更系統(tǒng)地了解患者觀點(diǎn)；同時，通過《FDA安全創(chuàng)新法案》（Food and Drug Administration Safety and InnovationAct，F(xiàn)DASIA）和《21世紀(jì)治愈法案》等政策明確強(qiáng)調(diào)了患者在藥物研發(fā)和審評過程中的關(guān)鍵作用，并完善了患者參與的保障及指南政策。歐盟的ECNo726/2004號法規(guī)和日本的《患者參與指南》等，也為患者參與提供了指導(dǎo)和支持。這些政策文件不僅界定了患者參與的目標(biāo)、原則和執(zhí)行路徑，也反映了監(jiān)管機(jī)構(gòu)對患者權(quán)益的尊重與維護(hù)。

2.1.2 設(shè)置促進(jìn)患者參與藥物監(jiān)管事務(wù)的專門機(jī)構(gòu)或平臺

為進(jìn)一步落實患者參與藥物監(jiān)管工作，許多國家成立了專門負(fù)責(zé)患者參與的部門，以協(xié)調(diào)與患者組織之間的合作、招募和培訓(xùn)活動，確保患者的聲音能夠被納入藥物監(jiān)管的決策過程。例如，美國FDA設(shè)立了衛(wèi)生與組織事務(wù)辦公室來開展患者代表培訓(xùn)會等系列活動，讓患者更好地理解藥事相關(guān)法律法規(guī)，從而更好地掌握與監(jiān)管方互動的有效溝通策略；EMA成立的患者和消費(fèi)者工作組（Patients’ and Consumers’Working Party，PCWP）發(fā)揮了信息交流論壇的作用，EMA可以通過PCWP向患者和消費(fèi)者匯報其開展的各種活動并交換意見和反饋，如藥物臨床試驗、藥物警戒和醫(yī)療器械監(jiān)管等方面的活動信息；日本藥品和醫(yī)療器械管理局成立患者參與工作小組，通過收集患者意見來促進(jìn)患者參與，提升藥物監(jiān)管質(zhì)量與效率；加拿大衛(wèi)生部健康產(chǎn)品和食品處成立了消費(fèi)者和公眾參與辦公室，幫助患者了解藥物監(jiān)管決策，并確保在決策中考慮患者和消費(fèi)者的觀點(diǎn)。

2.2多樣化的患者參與藥物監(jiān)管路徑和模式

2.2.1提供與患者進(jìn)行信息傳遞與溝通交流的渠道

患者作為與病情共存的“專家”，其意見通常能夠反映出他們最迫切的健康需求，因此各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)非常重視與患者之間的溝通交流。例如，美國FDA會通過開展不同疾病領(lǐng)域的“以患者為中心”的會議，搭建患者與其他利益相關(guān)者之間溝通交流的平臺，為監(jiān)管部門提供患者在醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)、臨床試驗設(shè)計、患者偏好等方面的見解，確保患者的經(jīng)驗、觀點(diǎn)、需求和優(yōu)先事項被獲知并納入藥物開發(fā)和評估過程中。自2012年以來，美國FDA已經(jīng)舉辦了211場特定疾病領(lǐng)域的會議，涉及遺傳性血管水腫、亨廷頓舞蹈癥和法布雷病等疾病類型，形成了納入患者意見的會議摘要并公布在官方網(wǎng)頁上，供患者、研究人員和制藥企業(yè)等相關(guān)方參考。此外，歐盟將患者在整個藥物監(jiān)管生命周期中的觀點(diǎn)納入到科學(xué)建議中，其向藥品開發(fā)人員提供的科學(xué)建議中有 20% 是根據(jù)患者的意見制定的[8]。還有日本設(shè)置的患者和公眾參與聯(lián)盟（PatientandPublicInvolvementConsor-tiuminJapan，PPIJAPAN）和加拿大設(shè)置的專家咨詢委員會等，都是確保患者能夠直接與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通交流的重要渠道。

這些舉措不僅為患者提供了表達(dá)自己觀點(diǎn)的渠道，也為監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供了寶貴的第一手資料，幫助監(jiān)管機(jī)構(gòu)更好地理解患者的實際需求。

2.2.2建設(shè)患者參與藥物監(jiān)管的多樣化路徑

各國通過建立多種患者參與藥物監(jiān)管路徑，鼓勵患者更加深人和有效地參與到藥物監(jiān)管決策中。

患者可以通過多種渠道參與到藥物監(jiān)管流程中，提供與監(jiān)管決策相關(guān)的體驗數(shù)據(jù)或?qū)I(yè)建議，以優(yōu)化藥物監(jiān)管體系建設(shè)。如美國FDA通過患者參與協(xié)作組織將患者體驗納人到監(jiān)管過程中，該組織自2018年成立以來已經(jīng)開展了19次主題研討，以促進(jìn)與醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管相關(guān)的溝通和提高患者參與活動的質(zhì)量；還通過患者代表計劃選出可以在政府任職或直接與審查部門人員接觸的患者代表，作為特殊政府雇員在FDA監(jiān)管醫(yī)療產(chǎn)品時提供關(guān)鍵建議；并設(shè)置患者參與咨詢委員會，賦予委員會成員在臨床研究設(shè)計、真實世界數(shù)據(jù)和政策設(shè)計等監(jiān)管決策上的表決權(quán)，表決通過后的提案或建議可供FDA決策時參考。該委員會自2017年開設(shè)以來已開展了7次會議，并由FDA牽頭及時進(jìn)行政策發(fā)布、指南更新和網(wǎng)站功能更新等反饋行動。

在歐盟，患者以“患者代表”或“病情專家”的身份參與到藥物監(jiān)管生命周期的各個方面。在藥物上市申請?zhí)峤磺埃颊呖梢源硭诘幕颊呓M織參與到EMA的工作中，如作為科學(xué)咨詢小組的一員，在藥物研發(fā)過程中通過書面提交和親自參會的形式提供其疾病治療領(lǐng)域的科學(xué)經(jīng)驗；作為科學(xué)委員會的一員，參與科學(xué)建議協(xié)助程序，為委員會提供藥物有關(guān)的咨詢意見，并系統(tǒng)地審查為公眾撰寫的關(guān)于孤兒藥認(rèn)定的摘要等。在藥物上市評估和上市后階段，患者還能以“病情專家”的身份參與專家會議，對特定藥品進(jìn)行討論與評估[23]。

多樣化的患者參與路徑與形式，不僅提升了患者參與藥物監(jiān)管的質(zhì)量和效果，也促進(jìn)了不同利益相關(guān)方之間的溝通和理解，為藥物監(jiān)管流程的設(shè)計和優(yōu)化提供了有力支持。

2.2.3 加強(qiáng)患者與其他各方的協(xié)同合作

在國際實踐中，患者與其他各利益相關(guān)方間的合作被認(rèn)為是推動藥物創(chuàng)新的關(guān)鍵。EMA將患者、消費(fèi)者、醫(yī)護(hù)人員等利益相關(guān)方連接起來以增加各方互動，如通過歐洲患者權(quán)益組織將300多名患者代表納入歐洲參考網(wǎng)絡(luò)以建立穩(wěn)定且強(qiáng)大的患者伙伴關(guān)系[24]。日本與歐洲患者治療創(chuàng)新學(xué)院合作成立了PPIJAPAN，以推動實現(xiàn)\"產(chǎn)業(yè)-患者-政府-研究”多方之間的協(xié)同合作。加拿大建立了由研究人員、政策制定者及患者組成的全國性患者參與網(wǎng)絡(luò)，共同參與研究過程，并隨著時間推移，患者和研究人員之間的信任程度也有了近 20% 的顯著提升，各相關(guān)方之間的理解和協(xié)作都得到了提高[26]。

這些舉措不僅促進(jìn)了各利益相關(guān)方之間的信息共享，也通過營造協(xié)作環(huán)境改善了藥品創(chuàng)新環(huán)境，為實現(xiàn)更加有效的藥物監(jiān)管體系提供了寶貴的經(jīng)驗和模式。

2.3患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗總結(jié)

綜合以上國家或地區(qū)的患者參與實踐經(jīng)驗，從體系建設(shè)角度來看，各國在藥物監(jiān)管領(lǐng)域逐步引人了患者參與的理念，并通過法律法規(guī)、戰(zhàn)略導(dǎo)向或?qū)嵤┲改系刃问郊右泽w現(xiàn)。例如，美國通過《FDASIA法案》和PFDD，將患者需求納人藥物研發(fā)和監(jiān)管的決策過程；歐盟和日本等國家或地區(qū)也通過類似的政策框架，推動患者在藥物研發(fā)和監(jiān)管中的參與。此外，各個國家或地區(qū)成立了專門的機(jī)構(gòu)或平臺（如FDA的衛(wèi)生與組織事務(wù)辦公室、EMA的患者和消費(fèi)者工作組等），以協(xié)調(diào)患者參與事務(wù)，確保患者的“聲音”能夠在藥物研發(fā)和監(jiān)管決策中得到重視并發(fā)揮作用。

從具體作用發(fā)揮角度來看，患者在不同參與模式中的角色和職能存在差異，主要體現(xiàn)在參與方式和程度的不同：（1）部分患者通過公開或非公開會議等形式，與監(jiān)管機(jī)構(gòu)及其他相關(guān)方分享自身經(jīng)驗和觀點(diǎn)。這類參與更多以意見交流為主，其建議通常不直接具備決策作用。（2）另一部分患者則以“患者代表\"的身份擁有一定監(jiān)督和參與決策的權(quán)利，可以在政府部門擔(dān)任職務(wù)或作為咨詢委員會成員履職，其觀點(diǎn)和意見可以為政策制定、產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管過程提供證據(jù)支持（表2）。

3我國患者參與藥物監(jiān)管工作開展現(xiàn)狀

隨著國際上對患者參與藥物監(jiān)管探索的不斷深人，我國也開始重視這一工作。但通過前期對患者和相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)專家的調(diào)研情況來看，我國在患者參與藥物監(jiān)管工作的開展程度上還有待提升。為進(jìn)一步探究我國患者參與藥物監(jiān)管工作的開展現(xiàn)狀，本研究對我國患者參與藥物監(jiān)管的政策保障體系建設(shè)情況、患者組織賦能程度、患者參與的機(jī)會和路徑進(jìn)行梳理，現(xiàn)總結(jié)如下。

3.1患者參與藥物監(jiān)管的政策體系有待完善

我國自2017年加入人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會后，與世界各地藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)在\"以患者為中心”的理念上逐漸達(dá)成共識。但目前國內(nèi)關(guān)于患者參與藥物監(jiān)管的政策內(nèi)容仍集中在宏觀層面的“以患者為中心”，主要聚焦于以臨床價值為導(dǎo)向的藥物研發(fā)領(lǐng)域，如《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（試行）》和《關(guān)于公開征求lt;以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛計劃\"）申報指南和實施框架意見的通知》等系列文件，尚未出臺指導(dǎo)患者參與藥物監(jiān)管的政策，且在現(xiàn)有的政策基礎(chǔ)上也缺乏更為細(xì)致的操作指南。患者參與藥物監(jiān)管工作開展的深度和廣度還有待進(jìn)一步提升。

3.2患者組織的規(guī)范化管理和賦能有待加強(qiáng)

患者組織是推動患者參與工作的重要力量，隨著國際上患者組織在藥物監(jiān)管決策中的作用愈發(fā)顯著，我國越來越多的患者組織也開始積極地參與到藥物監(jiān)管工作中。如“淋巴瘤之家”自發(fā)開展患者生活質(zhì)量和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)調(diào)查，為藥物的研發(fā)和上市提供了數(shù)據(jù)支持，有力推進(jìn)了治療藥物（澤布替尼）的醫(yī)保準(zhǔn)入。但由于我國患者組織的發(fā)展和建設(shè)體系尚不成熟，目前正式注冊的患者組織數(shù)量仍然較少，大多數(shù)組織以區(qū)域或線上的非正式形式存在，患者組織的規(guī)范化管理和專業(yè)化建設(shè)程度還有待提升。此外，我國的患者組織在藥物研發(fā)設(shè)計和監(jiān)管決策方面的參與度較低，其工作更多聚焦在患者關(guān)懷、信息資訊以及公眾健康教育等領(lǐng)域，如何加強(qiáng)患者組織在藥物監(jiān)管領(lǐng)域中的作用，仍需進(jìn)一步探討和解決。

3.3患者參與藥物監(jiān)管的路徑與溝通機(jī)制有待建立

目前我國患者主要是以受試者的身份參與臨床前研究與臨床研究，通過提供患者體驗數(shù)據(jù)來推動研究進(jìn)展。在藥物監(jiān)管方面，盡管患者和患者組織都有較為強(qiáng)烈的參與意愿，但我國尚未建立患者參與藥物監(jiān)管的路徑和溝通對話機(jī)制，患者的觀點(diǎn)和需求難以傳達(dá)和應(yīng)用到監(jiān)管決策當(dāng)中。相較國外，我國也尚無對患者組織的認(rèn)定和對患者代表的選標(biāo)準(zhǔn)，缺乏開展患者參與藥物監(jiān)管工作的基礎(chǔ)。

4國際經(jīng)驗對我國的啟示

4.1明確“以患者為中心”的患者參與概念

概念的明晰是開展其他一切工作的基礎(chǔ)。“以患者為中心”是在藥品全生命周期中需要遵循的尊重患者偏好和滿足患者需求的價值理念，患者參與則是這一價值理念的延伸和深人拓展。相較于美國、歐盟等國家或地區(qū)，我國尚未對患者參與進(jìn)行概念界定。我國可參考國際上對患者參與的層次劃分，明確患者參與的概念，并制定不同層次的患者參與模式與選標(biāo)準(zhǔn)，探索多樣化的路徑與模式，以滿足患者不同層次的價值需求，為進(jìn)一步推動患者參與工作的開展奠定基礎(chǔ)。

4.2完善政策制定，加強(qiáng)監(jiān)管組織體系建設(shè)

建議我國在現(xiàn)有的頂層制度框架下，制定患者參與藥物監(jiān)管的政策與指南，逐步完善實施細(xì)則，引導(dǎo)患者和相關(guān)方在藥物監(jiān)管工作中找準(zhǔn)定位，并明確不同層次的患者參與場景，推動各方開展深人交流與合作。在監(jiān)管組織體系建設(shè)方面，建議明確促進(jìn)患者參與藥物監(jiān)管的責(zé)任主體，并完善相關(guān)管理機(jī)制。如建立專管患者組織相關(guān)事務(wù)的辦公室，由監(jiān)管方直接面向患者代表或患者組織開展會議研討、法規(guī)培訓(xùn)與政策宣傳，促進(jìn)監(jiān)管方向患者組織傳遞信息與定向賦能。

4.3加強(qiáng)對患者組織的支持與能力建設(shè)

目前我國對患者組織并沒有明確的界定，在患者組織的認(rèn)定和規(guī)范化管理上仍有欠缺。對此，首先建議民政部門加強(qiáng)對疾病類社會組織的支持，明確患者組織的注冊標(biāo)準(zhǔn)，對評估、審核通過的患者組織進(jìn)行合規(guī)注冊。其次，建議監(jiān)管部門加強(qiáng)對患者組織的規(guī)范化管理，建立全國疾病類患者組織名錄，定期與名錄內(nèi)的患者組織開展溝通交流會，設(shè)置合理的選標(biāo)準(zhǔn)，對名錄內(nèi)的患者組織進(jìn)行動態(tài)更新與維護(hù)。此外，為了讓患者組織的能力、素質(zhì)更契合監(jiān)管方的需求，可對患者組織成員和患者組織整體進(jìn)行針對性的培訓(xùn)，對不同規(guī)模和發(fā)展階段的患者組織建設(shè)給予相應(yīng)的指導(dǎo)和支持。

4.4搭建各相關(guān)方之間的溝通協(xié)作渠道

我國可借鑒國際經(jīng)驗，建立監(jiān)管部門與患者正式溝通的通道，如在特定的疾病領(lǐng)域分別設(shè)立定期的溝通會議，并通過官方網(wǎng)頁公示相關(guān)的會議信息。可參考美國FDA的患者傾聽會議模式，在會前公示議程與討論內(nèi)容等信息，在會后總結(jié)會議內(nèi)容與患者的代表性意見，并對患者意見的接受與否盡量給予及時反饋。在與患者的溝通交流過程中，建議設(shè)置具體的、可操作的流程來指導(dǎo)相關(guān)工作開展。此外，建議加強(qiáng)患者與企業(yè)等相關(guān)方之間的協(xié)作，如企業(yè)可以在患者組織發(fā)展的早期給予一些工作支持和賦能培訓(xùn)，在研究項目申辦時積極引入“患者參與”從而推動患者意見在藥物監(jiān)管決策中發(fā)揮作用。

4.5設(shè)置符合國情的患者參與路徑

在明確患者參與界定和層次劃分的基礎(chǔ)上，建議我國設(shè)置患者代表選機(jī)制。對患者代表的身份和所發(fā)揮的作用予以官方認(rèn)定和實際支持，搭建公開透明的患者代表招募渠道，從疾病領(lǐng)域、診療經(jīng)驗、科研素質(zhì)、溝通表達(dá)能力、利益沖突等方面設(shè)置患者代表選標(biāo)準(zhǔn)，對選出的患者代表進(jìn)行必要的培訓(xùn)和支持。

基于以上選機(jī)制，設(shè)置符合我國國情的、科學(xué)合理的患者參與路徑。首先，建立患者參與活動的公示和報名渠道，拓展患者獲取資訊的路徑，讓更多患者了解活動開展情況并擁有參與的機(jī)會。其次，除傾聽并收集患者對疾病的見解和意見外，還可在重要的藥物監(jiān)管政策出臺前，與患者代表就政策內(nèi)容進(jìn)行充分溝通。如參考我國現(xiàn)有的專家咨詢委員會模式，建立由患者代表組成的患者咨詢委員會，讓患者代表在醫(yī)藥政策、新藥審批、藥物價格制定、醫(yī)保準(zhǔn)入等方面提供專業(yè)建議和意見，并將相應(yīng)的提案、決策建議呈遞給相關(guān)監(jiān)管部門，以確保患者利益得到充分考慮。最后，在監(jiān)管部門官方網(wǎng)站上建立患者信息收集和反饋渠道，定期評估和監(jiān)督患者參與工作成效。

5結(jié)語

隨著“以患者為中心”價值理念不斷地延伸和拓展，患者在藥物監(jiān)管過程中將發(fā)揮更加關(guān)鍵的作用。盡管我國已逐步重視患者在藥物監(jiān)管中的參與作用，但與美國、歐盟和日本等患者參與藥物監(jiān)管工作開展較早的國家或地區(qū)相比，還面臨著政策體系有待優(yōu)化、患者組織賦能有待加強(qiáng)、患者參與路徑有待完善等問題。因此，建議我國借鑒國際上對患者參與藥物監(jiān)管的保障政策和監(jiān)管體系建設(shè)，并參考其多樣化的患者參與藥物監(jiān)管路徑和模式，明晰患者在藥物監(jiān)管過程中的角色和作用，加強(qiáng)對我國患者組織的支持與能力建設(shè)，構(gòu)建符合我國國情的患者參與藥物監(jiān)管的路徑和模式，從而完善我國患者參與藥物監(jiān)管的體系建設(shè)。

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（收稿日期：2024-09-30修回日期：2025-01-10）