輝瑞“三倍速”讓創新藥更快來到病床邊

當下中國已成為全球創新藥研發的重要策源地，我國在創新藥管線、臨床試驗項目數量上，均位居世界前列，醫藥創新保持強勁勢頭。

伴隨和助力中國新藥研發二十年的輝瑞中國研發團隊，提出“三倍速中國創新”的奮斗目標，即通過創新研發的加速，力爭在2021年至2030年的十年間獲得60個創新藥及新適應癥的中國NDA（新藥上市申請）批準。截至2025年7月，輝瑞已經實際達成了30個NDA批準，這也意味著前五年輝瑞已經實現了三倍速的目標。

多年來，輝瑞中國研發中心與國內大型醫院、眾多臨床研究PI開展長期而深度的合作，攜手為患者帶來凝聚著人類智慧的新藥、新的治療方法。

輝瑞研發副總裁、輝瑞中國研發中心總經理陳朝華表示：“未來五年我們要保持甚至更加提速，為中國患者帶來更多安全有效的創新治療方案。”

在新藥研發策源地，創造更多“奇跡”

肺癌是全世界發病率和死亡率最高的癌癥之一。在中國，肺癌高居發病率和死亡率首位，其中非小細胞肺癌患者占80%至85%。

廣東省人民醫院吳一龍教授是肺癌臨床研究的領軍人物，牽頭開展了多項國際多中心臨床試驗，五次榮登新英格蘭醫學雜志。他向《新民周刊》回憶，中國肺癌領域真正意義上的臨床試驗開始于2000年，國內團隊在與跨國企業的合作中按照國際標準進行嚴格的臨床試驗，由此培養了我國第一批有國際視野的臨床研究者。

“2010年，我們前往輝瑞美國總部進行交流時，輝瑞對中國臨床研究能力的了解還不多。隨著我們首次與輝瑞合作研發第一代ALK抑制劑克唑替尼獲批，后續我們開始與輝瑞開展更多小分子藥物方向的臨床試驗項目。”吳一龍表示，隨著更多合作項目的推進，跨國藥企也看到，中國臨床醫生的研究實踐已經達到了國際水平。

ALK被稱為肺癌的“鉆石”靶點，當2011年第一代ALK抑制劑克唑替尼獲美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準上市后，很快成為了ALK陽性肺癌患者的“救星”，兩年后，克唑替尼在中國獲批上市。

作為第一代ALK抑制劑，克挫替尼中位無疾病進展生存時間約11個月，吳一龍介紹，在克唑替尼之后，更多的探索集中在延長疾病控制的時間，ALK抑制劑持續迭代。7年后，兩次“升級”后的第三代ALK抑制劑進入市場——2022年，輝瑞開發的全球首個第三代ALK抑制劑洛拉替尼在中國正式獲批。

在洛拉替尼的研發過程中，吳一龍作為全球顧問委員會成員全程參與了臨床試驗設計，包括方案設計、適應癥的選擇等。“根據我們現在隨訪的數據，63%的ALK陽性晚期非小細胞肺癌亞洲患者在5年后仍未發生疾病進展或死亡，對腦轉移患者的治療效果特別好，這意味著腫瘤治療逐步進入慢病化管理模式。”吳一龍說。

經過近二十年的探索，中國研究者通過與國際同行合作，臨床新藥研發不斷涌現。吳一龍表示，如今中國研究者在創新藥物研發的早期就開始參與探討，令新藥更適用于中國病人，意義重大。

和多年前相比，近年在輝瑞全球開展的國際多中心臨床試驗中，中國研究者的身影已經并不罕見。

上海市泌尿腫瘤研究所所長、復旦大學附屬腫瘤醫院泌尿腫瘤MDT首席專家葉定偉教授與輝瑞在創新藥物研發領域的合作已有多年。近五年來，葉定偉教授牽頭參與了多項輝瑞全球多中心臨床研究，包括Talazoparib（口服PARP 抑制劑）、sasanlimab（皮下注射 PD1 抑制劑）、Mevrometostat（口服EZH2抑制劑）等具有突破意義的全球同步研發項目。

“參與全球同步研發的過程中，中國臨床試驗的重要性越來越高。這不僅意味著中國患者能更早地使用到創新藥物，也讓中國臨床專家能夠更早積累用藥經驗，甚至影響全球研究的設計和方向。”葉定偉教授告訴《新民周刊》，中國患者人群具有獨特的疾病特征和治療需求，包括遺傳背景、疾病分期和用藥習慣等，這些因素都可能影響藥物的療效和安全性。只有通過在中國人群中的臨床研究，才能真實評估創新藥在中國患者中的表現。

創新藥加速落地中國，這背后既有國家藥政改革的推動，也有輝瑞中國研發團隊在臨床試驗的各個環節努力提升效率。陳朝華表示，過去中國的臨床數據更多是補充驗證，但現在團隊能獨立完成部分關鍵臨床藥理研究，數據直接支撐全球審批，意味著能夠更快地為中國患者帶來前沿治療方案。

另外，輝瑞提前布局數字化、新制藥技術與AI技術在研發中的應用。正如陳朝華所說，全球藥企在新技術應用方面起點相對接近，大家都在積極探索、加緊布局。

從服務中國，到服務全球

2024年國家藥品監督管理局發布《優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》的試點政策。同年，輝瑞在北京的首個試點項目——乳腺癌二期臨床項目，在各方努力下，只用了不到30天就完成了從申請至獲批的流程，比原計劃提前4個多月啟動患者入組，為中國患者爭取了更多時間。

輝瑞的另一款靶向免疫療法易瑞歐，也于2025年3月獲國家藥品監督管理局附條件批準——對于復發或難治性多發性骨髓瘤患者來說，時間就是生命。而輝瑞中國研發團隊通過與全球團隊的緊密協作，在中國獨立開展了MagnetisMM-8橋接研究，并將全球MagnetisMM-3數據與中國本地數據整合，制定了滾動提交策略，比原計劃提前一年上市。

今年國家藥品監督管理局正式頒布了 “創新藥臨床試驗審評審批 30 個工作日完成” 的新政，在此背景下，更多輝瑞全球的創新產品將為中國患者帶來更早的臨床獲益。

中國醫療衛生事業的跨越式發展，尤其是近年來中國藥品審評審批制度改革、民眾健康需求的提升以及醫療保障體系的進步，鞏固了跨國藥企的發展信心。

7月24日，輝瑞宣布與三生制藥簽署全球獨家授權協議，輝瑞獲得了三生制藥PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707的開發、生產和商業化獨家權利（除中國以外）。整個交易潛在交易金額超60億美元刷新了國產創新藥的歷史紀錄，也證明了本土公司自主創新研發能力已獲得國際頂尖認可。

“輝瑞是國際化的公司，它的研發水平也是國際一流的，而中國的新藥研發想要緊跟國際步伐，那么兩家企業合作無疑是一種雙向奔赴，也有助于將中國的創新好藥推向世界。”上海市胸科醫院終身教授、腫瘤科學術帶頭人陸舜告訴《新民周刊》，他和輝瑞的合作從克挫替尼開始至今有十多年。

“臨床研究并不是單純比拼病人的數量，國內研究團隊與跨國公司的合作，推動了中國的臨床研究者擁有了進入全球同期研發的能力；而國家對于新藥研發的重視以及利好政策的發布，讓國內生物醫藥行業取得了顯著成就。”在陸舜看來，肺癌領域的研究在過去20年間經歷了從跟隨到主導的深刻轉變，“中國正在更多地融入全球多中心臨床研究并帶來一系列振奮人心的成果，我們團隊也將牽頭三生制藥ADC+PD-1/VEGF雙抗的全球多隊列研究，力爭將中國本土創新藥推向國際”。

讓全球創新藥同步落地中國，再快一點

樂樂（化名）是一個沒有頭發的青春期小女孩，與眾不同的“發型”曾令她無比焦慮，四處求醫但收效甚微。家長告訴吳文育醫生，孩子性格要強，成績稍微差一點都會很焦慮，可想而知，這樣嚴重的斑禿對孩子的心理打擊是巨大的。

吳文育教授是復旦大學附屬華山醫院皮膚科主任，他表示這類青少年遇到的斑禿困擾其實在皮膚科不少見。數據顯示，青少年群體可占到斑禿人群中的12.8%，嚴重的斑禿可以由一塊變多塊，最后整個頭發全部脫落，還可以影響到全身的體毛。吳文育介紹：“斑禿原本主要采用糖皮質激素治療。但長期使用激素副作用較大有可能導致肥胖、高血糖、高血壓等不良反應。藥物的局限曾經讓部分難治性斑禿陷入無藥可用的困境。”

樂樂的命運在2023年得以改變。那一年，樂復諾獲得中國國家藥品監督管理局批準，成為全球首款且唯一獲批同時用于治療12歲及以上青少年及成人重度斑禿患者的創新藥物。“這是全球首個用于重度斑禿的JAK3/TEC 激酶家族雙通道抑制劑，這對于全球重度斑禿的治療來說是里程碑式的事件。有了創新藥物，我們可以去探索更多的治療方式。”吳文育說。

值得一提的是，樂復諾是唯一獲得中國國家藥品監督管理局“突破性療法”認定的斑禿治療產品，在中國獲批上市的時間基本與歐美地區同步，實現了全球同步研發和同步注冊。這樣的速度在過去是不可想象的，以前一款藥在海外獲批上市后要7至8年才能進入中國，現在這個時間大大縮短了。

據陳朝華回憶，輝瑞進入中國后的前30年里，獲得的60個NDA基本都是“全球獲批后，中國單獨做臨床研究，再獲批”，即有已經在國外證實臨床試驗成功的方案，中國基本復制這個方案或稍作修訂，在中國開展“單獨的注冊臨床研究”，驗證藥物在中國人群中的療效和安全性一致性之后再申請獲批。

這是藥政改革前的普遍情況，在這個階段，中國研發團隊積累了扎實的臨床試驗執行能力。隨著2025年之后我國藥品審評審批制度的全面及深化改革，支持跨國藥企將中國納入全球多中心關鍵注冊研究后，中國研發團隊進入更復雜、動態、實時的全球同步研發情境。

2017年6月，中國加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH），進一步加速了中國創新藥研發。在此背景下，輝瑞在2019年提出“兩個80%”目標。即從2019年算起，5年內做到輝瑞全球創新藥80%的關鍵三期注冊臨床實驗中國都要參與；并且，在這些中國參與的項目中，超過80%可以在中國做到同期提交上市申請。

2022年，“兩個80%”目標提前達成，輝瑞中國更新了該戰略，把80%的量化指標提升到100%，實現“China All-In”。

近年來，中國各省市紛紛出臺政策，支持創新醫藥高質量發展，讓突破性療法真正實現可及、可負擔，讓患者不出國門就能享受到全球醫療科技發展的最新成果。輝瑞的創新藥已經實現了中國市場和全球同步上市。

2024年，輝瑞中國研發團隊又提出了一個新目標——“三倍速中國創新”。數據顯示，1989年到2020年，輝瑞在中國獲批60個NDA；而從2021年到2030年這10年間，輝瑞預計（包括已達成、進行中和有明確計劃的）將有另外60余款創新藥和適應癥在中國獲批。用10年時間完成過去30年的成果，這就是“三倍速”的由來。截至2025年7月，輝瑞已達成30項NDA批準，用5年的時間證明了三倍速的可能。團隊將繼續努力，以三倍速甚至更快的速度為中國及全球患者帶來更多的突破創新。

中國已成為全球創新藥研發的重要策源地，正如陳朝華所觀察到的，跨國藥企和本土的科學家們，都已經將視野從“服務中國患者”擴展到“服務全球患者”。“三倍速中國創新”的背后，中國臨床研究正在成為全球醫藥產業的重要力量，輝瑞也將依托自身資源、規模和專業知識，助力中國創新加速，幫助更多本土企業將創新藥帶到全球，成為制藥強國。

（感謝劉建、孫曉靜、蘇欣瑩、張國才、張一瓊、王博、廖巧紅對本文的支持）