成本－效果分析方法應用的相關問題探討

中圖分類號：F224.5 文獻標識碼：A 文章編號：1006-1533(2007)03-0111-03

成本-效果分析（cost-effectiveness analysis， CEA）是一種常用的計量性經濟學評價方法，它起源于成本-效益分析（cost-benefit analysis， CBA），也是起源于經濟學、實用工程學和運籌學的結合。CEA用效果-成本比率來表示被評價項目的經濟效率，即應用這個比率來表示各方案投入單位成本所取得的效果大小。

隨著藥物經濟學研究的不斷成熟和發展，CEA開始應用于醫療衛生領域并有了新的定義：CEA是以特定的治療目的或臨床效果為指標，比較不同治療方案單位治療效果的成本高低的分析方法。其結果以單位治療效果所需成本來表示。 其中成本用貨幣單位表示，結果用某種特定的臨床治療指標，如白細胞降低數、血壓降低值、治愈率、死亡率等生理參數來表示。目的在于尋找在達到某一治療效果時費用最合理的方案。

與CBA不同，CEA不需要將所有的健康效益轉變成貨幣，它將治療效果用臨床結果來表示，為將健康結果的貨幣值兩難分析提供了一種方法，因此應用較為廣泛。據統計，國內各種刊物上發表的藥物經濟學研究型文章中，90%以上都應用了CEA分析方法，每年大約有100項關于CEA的研究。當然，CEA并非適合所有經濟學評價，研究人員在應用這一方法進行評價的時候，存在著很多不當之處。

1 成本界定問題

成本和效果是 CEA 的兩大基本要素。要對疾病治療方案進行準確的藥物經濟學評價 ，首先就要對成本和效果進行準確定位和計算。

藥物經濟學研究中的成本確定與研究觀點和研究角度密切相關，研究觀點不同，角度不同，獲得的成本也不同。

從某種觀點出發確定的成本相對于另外一種觀點來說，可能就不是成本，而是費用或一項收入，或者根本就不能納入成本。藥物經濟學上的成本指的是衛生服務過程中所投入的人力和物力的價值。以衛生服務過程中所投入的藥品來說，從醫院的觀點來看，其藥品成本應該是藥品的采購價格加上醫院相關人員在采購中付出的勞動價值；而從患者的觀點來看，藥品的成本就是醫院出售藥品的價格。

藥物經濟學從不同的角度出發，成本的計算也應不同。從病人的角度出發 ，成本應當包括直接成本、間接成本和隱性成本; 從醫療機構的角度出發 ，應當包括從醫院內部核算得出的直接醫療費用以及醫院為實施治療方案而付出的其他非帳面費用，并不應當包括病人家屬陪護、食宿、交通費用等非醫療費用、間接成本和隱性成本; 從國家醫療衛生支出的角度出發 ， 則需要考慮的是該治療方案消耗的整個社會的醫療衛生資源，以及病人缺勤和勞動力下降或喪失給社會帶來的損失 ，計算顯得更加復雜。

因此 ，研究人員在進行藥物經濟學研究時，首先要明確研究的觀點和角度，這樣才能正確界定成本。

2 臨床指標的選取與合并

藥物對機體的作用是多方面的，一種醫學干預會產生多個臨床效果，再高明的研究者甚至病人自己也不可能考慮到每一個方面。因此，研究人員應該選取幾種主要的治療結果。例如，藥物的副作用是最常見的一種臨床結果，幾乎任何藥物都會對機體產生一定的副作用，其嚴重程度因用藥量、藥物性質和病人個體差異而有所不同。即使某一藥品對某種疾病具有強效治療作用 ，如果其不良反應發生率很高 ，或不良反應的后果嚴重 ，也很難被病人接受。另外，不同治療方案對于某些可能復發的疾病的復發率、治療周期、治療后的生活質量等的影響，也都是與效果相關的，這些因素在對治療方案評價時不應忽略。

研究人員在選取不同治療方案與幾種主要的治療結果之后，要將多個效果合并在一起來考慮，使其發展為一個共同的效果。每種主要治療結果對病人的影響程度不一樣，因此通常情況下，研究人員根據他們的特點，將臨床結果分配效用或者值的權重后，合并不同的臨床結果。權重是病人健康狀況或者是一種干預的效果的偏好衡量。

在國內各種刊物上發表的藥物經濟學研究性文章中 ， 研究人員在進行 CEA 分析時，幾乎全都以某一單個臨床指標來代替效果 ，這是不夠全面的。

這里以口腔鱗癌4 種新輔助化療方案的成本-效果分析［1］舉例說明 ，其簡要情況見表 1。

其中 ，成本包括了藥品成本、住院成本、病人勞動力損失成本、不良反應預防和治療成本及其它成本; 治療有效率根據“WHO 腫瘤化療標準”計算;毒副作用按ＷＴＯ化療毒副反應評價標準，主要為惡心、嘔吐、血細胞減少和發熱。癌癥病人化療結果主要包括有效率和藥物產生的毒副作用發生率，并且兩者對病人的作用剛好相反， 其中有效率更為重要。因此， 可在評價時根據具體情況設定有效率的權重為 0.9(該權重值是否合適有待討論 ，這里只提供一種方法) ，不良反應發生率的權重為 0.1。藥物毒副反應是消極治療結果， 不能直接用于評價， 可將其視為負值 ，這4種新輔助化療方案的 CEA 分析見表 2。

其中 ，效果 ( E) = 有效率×0.9 - 毒副反應發生率 ×0.1。

由分析結果來看（敏感度分析略去），CF方案療效最好，而成本效果比最低，因而CF方案是4種輔助化療方案中的最佳合理方案。

3 治療效果的修正

在藥物經濟學中，效果指的是健康效果，是指所關注的特定藥物治療方案的臨床結果，常用某特定的治療目標或直接用衛生干預后的效果指標表示。

大部分文章采用有效率作為效果，先按照療效評定標準把治療效果分為幾個級別，例如痊愈、基本痊愈、顯著進步、進步、顯效、有效以及無效等等，在計算有效率的時候是將這些除了無效的其他病例數簡單相加，也就是說對進步、顯效，有效等這些臨床效果采取平均權重進行相加，得出有效率作為最終的效果，這樣顯然是不合理的。應該對不同水平的臨床效果采用不同的權重進行加權相加，對總有效率進行調整。

以下是以4種方案治療腦梗死的成本-效果分析。

此例中，效果評價：根據 1995 年“全國第 4 次腦血管病會議”制定的神經功能缺損程度及生活狀態標準進行評分。所有入選病例治療前和治療1療程 (21 d) 后均測定神經功能缺損程度，并計算治療前、后的積分差值，依據患者神經功能缺損積分值的減少 (功能改善程度) 及治療后的生活能力狀況 (病殘程度)分為: ⑴基本痊愈——神經功能缺損評分減少 91%～100%，病殘程度為 0 級；⑵顯著進步——神經功能缺損評分減少46%～90%，病殘程度為1級～3級；⑶進步——神經功能缺損評分減少 18%～45%；⑷無變化——神經功能缺損評分減少或增加在 17%以內；⑸惡化——神經功能缺損評分增加 18%以上; ⑹死亡。

總有效率 = 〔(進步例數 + 顯著進步例數 + 基本痊愈例數) / 總病例數〕 ×100%。 

表4 為此例的成本-效果分析，其中效果是用總的有效率表示，比較不同方案的成本-效果比，并以成本最低的D組為參照，其它幾組與之比較，得到增量成本-效果比。

由此例的療效評判標準可以看出，惡化、無變化、進步、顯著進步、基本痊愈對藥物效果總有效率的貢獻是不同的，計算采取平均權重的相加是不合理的，因此在計算效果的時候需要將等級賦予不同的權數。將進步、顯著進步、基本痊愈的權數分別設定為1、2、3，對總有效率作出修正，得到修正有效率(見表5)。

上表中的最后一列為修正后的效果，修正后有效率=（進步例數×1 +顯著進步例數×2+基本痊愈例數×3）×100%×3/6/每組病例數。（修正前總有效率計算時各療效等級權數之和是3，修正后指標權數之和為6，因此乘以3/6得出修正后的有效率。）

以修正有效率進行CEA分析(表6)。

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