成本-效果分析中藥物成本測(cè)量的良好研究規(guī)范：社會(huì)角度——ISPOR藥物成本工作組報(bào)告之二

一、引言

為完成這項(xiàng)使命，ISPOR成本-效果分析中藥物成本測(cè)量的良好研究規(guī)范工作組通過從多個(gè)角度對(duì)諸多問題進(jìn)行考慮來解決這一復(fù)雜課題。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域中，歷來經(jīng)常推薦使用“社會(huì)角度”，有人認(rèn)為社會(huì)角度是實(shí)踐中最重要的評(píng)價(jià)角度。我們這個(gè)小組負(fù)責(zé)對(duì)社會(huì)角度下藥物成本測(cè)量的相關(guān)問題進(jìn)行探索，這些問題可能比人們已意識(shí)到的更為復(fù)雜。我們已于2008年發(fā)布了一份報(bào)告草案，并得到了來自DCFT成員及廣大ISPOR成員的評(píng)論，這些評(píng)論使我們獲益良多。

自美國(guó)公共衛(wèi)生署健康與醫(yī)療成本-效果專家組（US Public Health Service Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine，PCEHM）發(fā)布權(quán)威的CEA技術(shù)水平建議以來，至今已過去10年有余［1］。為改進(jìn)可比性和一致性，專家組建議所有的研究至少應(yīng)包括一項(xiàng)遵循一系列統(tǒng)一原則和方法的“參考案例”分析。該參考案例的核心是采用社會(huì)角度。從大量文獻(xiàn)中尋找社會(huì)角度的簡(jiǎn)明定義并非易事。最清晰的定義可能仍是來自PCEHM的版本（p.61）：……全面的社會(huì)角度存在重要的方法學(xué)新問題。它意味著全部成本和全部效果均應(yīng)被納入，無論哪一方支付了成本或哪一方獲得了效果……它意味著對(duì)社會(huì)而言各種有價(jià)值的資源均應(yīng)被計(jì)入；因此患者的時(shí)間成本（誤工時(shí)間，損失的閑暇時(shí)間）應(yīng)被納入……它意味著機(jī)會(huì)成本是較為適宜的計(jì)算方法……，并且意味著公眾是健康產(chǎn)出偏好的合適來源。

自報(bào)告發(fā)布以來，盡管許多已公開發(fā)表的CEA均聲明采用了社會(huì)角度，但實(shí)際上即使存在，也是極少數(shù)研究能夠滿足以上所有條件。通常，聲明采用社會(huì)角度的即表示已試圖計(jì)算與生產(chǎn)力損失相關(guān)的間接成本，鮮有研究嘗試了評(píng)估資源的真實(shí)機(jī)會(huì)成本，而不是使用藥物及其他投入要素的市場(chǎng)價(jià)格。假定對(duì)于多種資源（如醫(yī)師診療及住院）而言，市場(chǎng)價(jià)格反映機(jī)會(huì)成本這一假設(shè)是合理的，但當(dāng)涉及到專利藥品的機(jī)會(huì)成本計(jì)算時(shí)，市場(chǎng)價(jià)格與真實(shí)機(jī)會(huì)成本之間的差異仍可能是CEA研究中最顯著的影響因素。

正如過去10年中實(shí)證研究文獻(xiàn)的讀者所知，絕大多數(shù)CEA中使用的藥物價(jià)格是基于平均零售價(jià)（AWPs）（在美國(guó)）或基于政府協(xié)議價(jià)格（在歐洲）而制定的。前者不僅無法完全反映真實(shí)的支付價(jià)格（如，忽略了折扣和回扣），還可能由于以專利保護(hù)為目的的壟斷定價(jià)政策所導(dǎo)致的隱匿性企業(yè)加價(jià)，而顯著高估社會(huì)機(jī)會(huì)成本。后者可能與真實(shí)的機(jī)會(huì)成本有關(guān)，也可能與真實(shí)的機(jī)會(huì)成本無關(guān)。

這就引出了我們即將在下文中討論的三個(gè)問題：（1）如何定義“社會(huì)角度”中的“社會(huì)”？（2）社會(huì)角度下進(jìn)行的CEA將扮演何種角色？（3）假如藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域打算審慎采納社會(huì)角度的參考案例這一建議，具體將如何操作？

為便于討論，我們接受PCEHM“真實(shí)社會(huì)角度”的定義，簡(jiǎn)言之即滿足以下三個(gè)關(guān)鍵條件：（1）涵蓋生產(chǎn)力獲得及損失（即，間接或時(shí)間成本）；（2）用機(jī)會(huì)成本來度量藥物及其他投入要素的成本；（3）使用集體偏好估計(jì)健康狀態(tài)效用值。

由于此文關(guān)注的焦點(diǎn)是成本，因此我們?cè)谶@里僅考慮前兩種情況。同時(shí)，鑒于忽略了不相關(guān)的體格檢查或反映收入損失的效用值，因此在這里將不就社會(huì)角度下的不一致性進(jìn)行重點(diǎn)討論［2］。

這里的關(guān)鍵點(diǎn)是，處于專利保護(hù)中的品牌藥價(jià)格通常遠(yuǎn)高于短期的社會(huì)機(jī)會(huì)成本，“真實(shí)的社會(huì)角度”極少得以應(yīng)用且相關(guān)性有限。我們推薦一種參考案例分析的新方法，與真實(shí)的社會(huì)角度或應(yīng)用更為廣泛的支付者角度相比，該方法將明確使用一種稱為“有限的社會(huì)角度”或稱為“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”的評(píng)價(jià)角度。

我們首先探討“社會(huì)角度”這一術(shù)語的來源，隨后對(duì)其作為一種與實(shí)證或行為方法恰恰相反的經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)方法，即規(guī)范方法的角色，進(jìn)行評(píng)價(jià)。然后，依次對(duì)三個(gè)相關(guān)概念展開討論：壟斷定價(jià)的經(jīng)濟(jì)學(xué)，短期和長(zhǎng)期角度下的藥物研發(fā)（R＆D），公共產(chǎn)品的全球性而非區(qū)域性創(chuàng)新。最后，為未來的研究提供一系列具體而詳細(xì)的推薦意見。

二、術(shù)語“社會(huì)角度”的來源及使用

據(jù)我們所知，目前尚無人研究“社會(huì)角度”這一術(shù)語的歷史及概念。它確實(shí)很可能已經(jīng)在衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估、結(jié)果研究和/或藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)這些領(lǐng)域出現(xiàn)，其應(yīng)用范圍也主要局限于這些領(lǐng)域。

回顧以往傳統(tǒng)的成本-效果分析文獻(xiàn)，并未發(fā)現(xiàn)與這一術(shù)語相匹配的內(nèi)容。在古典經(jīng)濟(jì)學(xué)和公共金融學(xué)尤其是環(huán)境經(jīng)濟(jì)學(xué)中，差別通常存在于“私人”和“社會(huì)”之間的成本及收益。

可能有人認(rèn)為“Societal”是“Social”的變型，后者來源于衛(wèi)生技術(shù)的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估。問題的產(chǎn)生可能是由于研究者在選擇評(píng)價(jià)角度時(shí)能夠在支付者角度和政府角度二者中進(jìn)行選擇，尤其是當(dāng)支付者與政府不是指同一方時(shí)。或者是由于衛(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域中存在大量的跨學(xué)科社會(huì)科學(xué)研究，“Social”這一術(shù)語的使用容易引起歧義。該術(shù)語的全面檢索和歷史將是一個(gè)有趣的課題，但超出了本研究的范圍。

同樣有趣的是，這一術(shù)語并非僅持續(xù)且廣泛深入地應(yīng)用于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教材當(dāng)中。我們?cè)卺t(yī)學(xué)文獻(xiàn)的檢索中發(fā)現(xiàn)了少量針對(duì)該問題的方法學(xué)探討。實(shí)際上，ISPOR術(shù)語用書［3］中并沒有“Perspective”的明確條目，也沒有對(duì)社會(huì)角度的定義。在書中：生產(chǎn)力損失被視為一種間接成本（p.5）；定義了機(jī)會(huì)成本的概念（pp.52-53）；也涉及到了在福利經(jīng)濟(jì)學(xué)框架下的“累加社會(huì)福利比較”。甚至連著名的Drummond等人［4］制定的標(biāo)準(zhǔn)參照方法手冊(cè)也沒有對(duì)社會(huì)角度進(jìn)行定義或清晰界定。在第9頁(yè)，作者提及：“分析角度可能包含任一或所有……社區(qū)或社會(huì)角度”。在第18頁(yè)，他們的分析人員表示應(yīng)采用“更為廣泛的社會(huì)角度”。之后還提到：簡(jiǎn)言之，我們認(rèn)為在可行的情況下應(yīng)當(dāng)考慮使用社會(huì)角度進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，盡管有時(shí)分析上的困難會(huì)阻礙我們以貨幣形式對(duì)全部成本和結(jié)果進(jìn)行完整的計(jì)量與評(píng)估（第87頁(yè)）［4］。

有趣的是，他們對(duì)“視角（Viewpoint）”的使用比“角度（Perspective）”更為頻繁，并且并沒有詳細(xì)探討哪種情況下應(yīng)使用藥物的機(jī)會(huì)成本而非市場(chǎng)價(jià)格。

針對(duì)這一問題，PCEHM的討論可能仍然是最為深刻和全面的，其中Luce等人對(duì)“研發(fā)成本和其他首仿成本”進(jìn)行了討論。他們認(rèn)為：嚴(yán)格地講，如果決策的目的是判斷是否提供某項(xiàng)干預(yù)措施，那么研發(fā)成本應(yīng)當(dāng)被納入。即，如果該干預(yù)措施尚不存在，那么從適當(dāng)?shù)拈L(zhǎng)期角度來看，預(yù)期的研發(fā)成本、生產(chǎn)成本、配送及給藥成本均應(yīng)包括在內(nèi)（p.195）［5］。

但如果該干預(yù)措施已存在并已被應(yīng)用，他們則建議應(yīng)剔除研發(fā)成本。他們認(rèn)為：對(duì)于藥物而言，某一藥品生產(chǎn)和配送的邊際成本通常顯著低于市場(chǎng)價(jià)格，尤其是該藥品仍然處于專利保護(hù)期內(nèi)的情況下……（p.195）［5］。

最終，他們進(jìn)行了一場(chǎng)實(shí)用主義的爭(zhēng)論，即計(jì)量成本這一行為本身的代價(jià)將會(huì)十分高昂，藥物分級(jí)必須達(dá)到“收支平衡”，現(xiàn)存的交易價(jià)格（如平均零售價(jià)格）是“評(píng)估藥物資源消耗的有用方式”（p.195）。在實(shí)踐中，研究者已經(jīng)遵照了上述建議，并因此從社會(huì)角度的嚴(yán)格定義中解脫出來。

三、為什么使用“社會(huì)角度”：修正市場(chǎng)機(jī)制的規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域中進(jìn)行的各種CEA的經(jīng)濟(jì)學(xué)理論基礎(chǔ)有以下兩種：（1）源于福利經(jīng)濟(jì)學(xué)及效用理論的激勵(lì)［6，7］；（2）超福利主義方法［8］。兩者的主要區(qū)別很難辨識(shí)，但根據(jù)ISPOR術(shù)語用書可知，后者注重健康收益最大化，而前者則強(qiáng)調(diào)廣義福利的最大化。

本文中另一個(gè)可能有用的區(qū)別是實(shí)證經(jīng)濟(jì)學(xué)和規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)之間的區(qū)別。實(shí)證或行為經(jīng)濟(jì)學(xué)是描述性的，旨在解釋、預(yù)測(cè)以及幫助理解；規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)則是非解釋性的，宗旨是確定應(yīng)該做什么。

顯然，社會(huì)角度屬于規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究范疇。然而人們有理由提出以下疑問：是否有人在實(shí)踐中應(yīng)用了這種評(píng)價(jià)角度？例如，即使是像英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)（NHS）那樣的國(guó)家層面的支付者也表示，主要采用支付者角度。以市場(chǎng)為導(dǎo)向的經(jīng)濟(jì)學(xué)家可能提出充分的理由證明，一個(gè)功能完好的自由市場(chǎng)可以近似估計(jì)社會(huì)角度下的研究結(jié)果。那么，進(jìn)行這些分析的社會(huì)價(jià)值又是什么呢？此時(shí)，我們想到了兩種相關(guān)爭(zhēng)論。第一，從類似英國(guó)體系的角度來看，人們可能會(huì)認(rèn)為決策者至少應(yīng)當(dāng)了解他們的支付導(dǎo)向性決策在多大程度上偏離了社會(huì)最優(yōu)原則。第二，實(shí)際上與多數(shù)國(guó)家市場(chǎng)一樣，美國(guó)健康市場(chǎng)充斥著由于稅收、保險(xiǎn)補(bǔ)助金、行業(yè)壟斷聯(lián)盟等導(dǎo)致的種種價(jià)格扭曲現(xiàn)象，需要借助外部標(biāo)準(zhǔn)來思考公共政策決策和改革。

但是在這種扭曲的體制之下，從社會(huì)角度進(jìn)行分析的目的是什么？答案可能是，它可以通過測(cè)量機(jī)會(huì)成本，為臨床及公共政策制定者提供一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)，而這一標(biāo)準(zhǔn)能夠幫助他們從這些扭曲的市場(chǎng)現(xiàn)象中做出判斷。因此，通過定義“做事情的正確方法”（如臨床治療指南）作為實(shí)踐標(biāo)準(zhǔn)、社會(huì)規(guī)范甚至法律準(zhǔn)則，能夠產(chǎn)生一種獨(dú)立的力量，用以在扭曲的市場(chǎng)中平衡支付者、醫(yī)師及患者追求各自的狹義利益。

先前的討論不僅僅適用于藥品效用或藥品價(jià)格，還包括醫(yī)師和醫(yī)院治療在內(nèi)，藥品的所有相關(guān)因素均會(huì)受到“次優(yōu)”世界固有的市場(chǎng)扭曲的影響。但鑒于本報(bào)告的目的，我們將關(guān)注點(diǎn)聚焦于藥品價(jià)格和長(zhǎng)期邊際社會(huì)成本之間的差異。

四、基于社會(huì)角度的壟斷藥品定價(jià)

根據(jù)PCEHM所述，參考案例中社會(huì)角度下藥品成本的測(cè)量不應(yīng)基于價(jià)格或獲得成本，而應(yīng)當(dāng)僅基于藥品生產(chǎn)及配送的邊際成本。對(duì)此，目前有兩點(diǎn)不同的觀點(diǎn)。第一種觀點(diǎn)基于微觀經(jīng)濟(jì)理論的古典觀察法，認(rèn)為生產(chǎn)者剩余、價(jià)格與邊際成本之間的累積差異是社會(huì)的收益而非損失［9，10］。第二種觀點(diǎn)基于以下建議，即測(cè)量健康相關(guān)干預(yù)措施的社會(huì)成本時(shí)應(yīng)排除轉(zhuǎn)移支付。

（一）生產(chǎn)者剩余——社會(huì)福利的增加

圖1說明了在均衡價(jià)格超過生產(chǎn)和配送的社會(huì)邊際成本（MSC）的市場(chǎng)中的交易收益（為方便起見，圖1假定MSC固定不變并忽略稅收的影響）。人們可能期望不論生產(chǎn)廠商是壟斷者還是以產(chǎn)品差別化為特征的寡頭壟斷市場(chǎng)下的競(jìng)爭(zhēng)者，價(jià)格與MSC之間的這種關(guān)系也適用于專利保護(hù)的藥品。

圖1上方的三角區(qū)域代表“消費(fèi)者剩余”（CS），可視為對(duì)每個(gè)消費(fèi)者而言，產(chǎn)品價(jià)值與為獲得該產(chǎn)品所須支付的價(jià)格之間的累計(jì)差異。假設(shè)采用社會(huì)角度，此時(shí)CS代表產(chǎn)品的邊際社會(huì)收益（MSB）與均衡價(jià)格（假設(shè)等于總獲得成本、凈折扣和回扣）之間的累計(jì)差異。需要注意的是，對(duì)于制藥業(yè)，MSB是所有相關(guān)方如患者、患者家庭和雇主獲得的所有邊際收益之和。

圖1下方的矩形區(qū)域表示在該藥品的銷售和使用過程中所獲得的另一部分社會(huì)福利。該區(qū)域代表“生產(chǎn)者剩余”（PS），可視為該藥品均衡價(jià)格（即，每單位的銷售收入）與生產(chǎn)和配送的邊際社會(huì)成本（MSC）之間的累計(jì)差異。該藥品的交易總收益——藥品生產(chǎn)、配送和消費(fèi)過程中增加的所有社會(huì)福利，等于其MSB和MSC之間的累計(jì)差異。等于生產(chǎn)者剩余與消費(fèi)者剩余之和（CS+PS）。

圖1 忽略了稅收的交易收益

（二）社會(huì)角度下的藥品成本

適用于其他領(lǐng)域的交易收益同樣也適用于藥品領(lǐng)域。但由于種種原因，當(dāng)對(duì)藥物干預(yù)進(jìn)行評(píng)估時(shí)，生產(chǎn)者剩余及其代表的社會(huì)收益的增加均被大大地忽視了。我們認(rèn)為，原因在于藥品價(jià)格或獲得成本與其生產(chǎn)和配送的邊際成本之間即使存在差異，也是微乎其微的。大體上對(duì)社會(huì)而言，某一藥品的單位成本被認(rèn)為高于或等于其均衡價(jià)格［即，最終獲得成本（扣除折扣）和回扣］。然而在專利藥品市場(chǎng)上，均衡價(jià)格不被認(rèn)為等于邊際成本。因此，當(dāng)使用價(jià)格或獲得成本而非邊際成本進(jìn)行一項(xiàng)社會(huì)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)時(shí)，則該評(píng)價(jià)暗含了這樣一個(gè)假設(shè)，即生產(chǎn)者剩余是社會(huì)的一種損失——這種觀點(diǎn)與傳統(tǒng)微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)理論是不一致的。

（三）從社會(huì)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)中扣除轉(zhuǎn)移支付

對(duì)于經(jīng)濟(jì)學(xué)家而言，生產(chǎn)者剩余是一種社會(huì)收益的事實(shí)可能相當(dāng)直接地解釋了為什么價(jià)格或獲得成本不能很好地測(cè)量藥品的邊際社會(huì)成本。然而，這種觀點(diǎn)對(duì)于非經(jīng)濟(jì)學(xué)家而言則可能是不太清晰和/或不太令人信服的。鑒于此，我們提出了第二種觀點(diǎn)，即基于從社會(huì)角度下的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中排除轉(zhuǎn)移支付。

正如其他研究者所言，轉(zhuǎn)移支付不應(yīng)作為成本項(xiàng)計(jì)入社會(huì)經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)。請(qǐng)參考Luce等人［5］在PCEHM文集中發(fā)表的健康干預(yù)成本-效果分析的相關(guān)文章：包括貨幣再分配在內(nèi)的所得轉(zhuǎn)移，對(duì)于社會(huì)而言不是真正的成本，不應(yīng)包括在成本-效果比中。貨幣交換自身未必表示資源已被消耗……由于對(duì)成本-效果分析的受眾而言，干預(yù)的再分配作用往往十分重要，因此我們建議分析人員應(yīng)對(duì)重大轉(zhuǎn)移進(jìn)行追蹤與報(bào)告。在描述轉(zhuǎn)移成本時(shí)需要特別強(qiáng)調(diào)在分析中不應(yīng)將其計(jì)入真正的社會(huì)資源成本中（pp.138–140）［5］。

以上觀點(diǎn)與我們的論證以及Harberger在其1971年發(fā)表的相關(guān)論文中所提到的應(yīng)用福利經(jīng)濟(jì)學(xué)著名的第三假設(shè)一致：當(dāng)評(píng)價(jià)某一特定活動(dòng)（計(jì)劃、項(xiàng)目或者政策）的凈收益或成本時(shí)，各相關(guān)部門（如，國(guó)家）的成本和收益通常應(yīng)該累計(jì)加入，而無論這些增加的成本和收益由哪一方獲得［11］。

然而，當(dāng)涉及到藥品的評(píng)價(jià)時(shí)，許多分析者未能認(rèn)識(shí)到，藥品的成本大多體現(xiàn)于不同社會(huì)成員之間的轉(zhuǎn)移。

正如上文所引Luce等人的敘述，轉(zhuǎn)移對(duì)于經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)的使用者而言十分重要，在這種情況下，追蹤這些轉(zhuǎn)移的分配作用可能是有用的。例如，轉(zhuǎn)移的流向通常是由邊際利潤(rùn)相對(duì)較低的公司到邊際利潤(rùn)相對(duì)較高的公司，因此有人認(rèn)為專利保護(hù)帶來的超額利潤(rùn)導(dǎo)致了行業(yè)中的不公平。而另一些人則認(rèn)為，對(duì)于承擔(dān)新藥研發(fā)高風(fēng)險(xiǎn)的企業(yè)吸引投資而言，向持有專利保護(hù)期內(nèi)藥品的制藥企業(yè)大量轉(zhuǎn)移是十分必要的（新藥一旦過了保護(hù)期，其價(jià)格將會(huì)變得低廉）。無論如何，當(dāng)從“真正的”社會(huì)角度進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，這些轉(zhuǎn)移不應(yīng)作為成本項(xiàng)計(jì)入分析。

例如，Mansley和Abbott［12］已闡明如何判斷藥品的短期邊際成本，并認(rèn)為社會(huì)邊際成本約為總獲得成本的40％～60％。因此，從“真正的”社會(huì)角度而言，迄今為止絕大多數(shù)CEA都可能高估了新藥的成本和成本-效果比。

五、社會(huì)角度和長(zhǎng)期分析：靜態(tài)與動(dòng)態(tài)效率

此前的討論引出了如何處理伴隨大多數(shù)成功專利藥品的超額利潤(rùn)的問題。Philipson和Jena［13］認(rèn)為，以抗艾滋病藥為例，獲得性免疫缺陷綜合征（艾滋病，AIDS）治療藥物的制造商獲得了其創(chuàng)新藥所創(chuàng)造的總剩余價(jià)值中很小的一部分（5％）作為生產(chǎn)者剩余。由于我們假設(shè)投資是這些激勵(lì)的一種作用，這種以產(chǎn)生知識(shí)產(chǎn)權(quán)的專利以及與增量健康價(jià)值粗略對(duì)應(yīng)的償付為基礎(chǔ)的創(chuàng)新激勵(lì)機(jī)制，顯然對(duì)全球的研發(fā)水平有著深遠(yuǎn)的影響，并最終影響創(chuàng)新。

對(duì)于市場(chǎng)上某一特定的產(chǎn)品，其研發(fā)的沉沒成本已經(jīng)被分擔(dān)，因此社會(huì)視角是短期的，在社會(huì)角度下進(jìn)行的成本-效果分析需要使用短期邊際成本。但是Philipson和Jena認(rèn)為，這樣實(shí)際上只能看到“靜態(tài)效率”而非“動(dòng)態(tài)效率”，“動(dòng)態(tài)效率”即同時(shí)考慮到研發(fā)的成本和收益。

在專利有時(shí)間限制的世界中，藥品價(jià)格不僅體現(xiàn)了創(chuàng)新的成本，還體現(xiàn)了對(duì)創(chuàng)新的激勵(lì)。如果從社會(huì)的角度分析，為什么不考慮對(duì)研發(fā)所耗費(fèi)資源的影響呢？

支付者和患者需要支付既定的價(jià)格，并在既定的預(yù)算范圍內(nèi)使其健康或福利狀況最優(yōu)化，這在市場(chǎng)體系或集中的政府采購(gòu)中是合理的。一項(xiàng)成本-效果分析體現(xiàn)了在適當(dāng)社會(huì)角度下的參考案例分析其效用是有限的。的確，多數(shù)支付者可能均不恰當(dāng)?shù)厥褂昧薃WP（Average Wholesale Price，平均批發(fā)價(jià)）進(jìn)行分析。只有當(dāng)個(gè)案會(huì)影響到臨床指南或護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)時(shí)，正確進(jìn)行的參考案例才會(huì)發(fā)揮作用，從而促使支付者在決策制定時(shí)考慮這一因素。

設(shè)想美國(guó)有一個(gè)功能健全的、基于市場(chǎng)的醫(yī)療保險(xiǎn)體系（例如Enthoven［14］的管理競(jìng)爭(zhēng)或Emanuel和Fuchs［15］的付款憑單制度）。換言之，即假設(shè)醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋到每一個(gè)人，且衛(wèi)生保健市場(chǎng)能夠有效運(yùn)轉(zhuǎn)，支付者從自身角度出發(fā)，才能夠就消費(fèi)者真正需要何種藥物為藥廠提供良好的信號(hào)。那么還有必要從“社會(huì)角度”進(jìn)行分析嗎？這樣做是否因?yàn)槲覀冋J(rèn)為這樣可以調(diào)節(jié)市場(chǎng)失靈？而市場(chǎng)失靈的原因可能是什么？有些人可能會(huì)認(rèn)為是專利體系造成了市場(chǎng)失靈。

因此，社會(huì)角度下的參考案例也可能被視為糾正壟斷定價(jià)造成的福利損失的方法。通過強(qiáng)制制定一個(gè)不基于市場(chǎng)價(jià)格的社會(huì)基準(zhǔn)，保險(xiǎn)覆蓋決策能夠使更多的患者享受到醫(yī)療保險(xiǎn)。這樣可以提高基于競(jìng)爭(zhēng)均衡水平的消耗量，而這也意味著更多的利潤(rùn)。

從社會(huì)角度進(jìn)行的分析是否必須解決動(dòng)態(tài)（即，長(zhǎng)期）效果問題？例如，研發(fā)的沉沒成本已被分擔(dān)，而用于決策的正確的社會(huì)分析就應(yīng)該忽略這部分成本。但是，在由中央政府決定醫(yī)保范圍和藥價(jià)（例如澳大利亞）的情況下，政府應(yīng)該考慮到激勵(lì)研發(fā)及生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新對(duì)提高社會(huì)成員未來健康水平的長(zhǎng)期影響。

雖然已超出本文的討論范圍，但還是要提及一個(gè)問題，即當(dāng)藥品價(jià)格由于專利和醫(yī)保體系而發(fā)生嚴(yán)重“扭曲”時(shí)，應(yīng)考慮該體系下社會(huì)角度的有效性問題。這樣的扭曲最終會(huì)影響投資總額的大小和類型，以及醫(yī)藥創(chuàng)新。

非洲和巴西抗艾滋病藥物的例子說明，藥物研發(fā)對(duì)全人類的健康與幸福有著長(zhǎng)期的影響，日益增強(qiáng)的全球化更加彰顯了它的作用。我們不得不質(zhì)疑現(xiàn)行的專利制度能否使全球化研發(fā)數(shù)量最優(yōu)化。Kremer［16］、Hay［17］和其他學(xué)者提出了專利買斷或根據(jù)價(jià)值定價(jià)的替代機(jī)制，以促進(jìn)更高的動(dòng)態(tài)效率。

六、國(guó)家的社會(huì)角度與全球的社會(huì)角度

通常，信息（包括藥物在體內(nèi)如何生效的相關(guān)知識(shí)）可以作為一種全球性的公共產(chǎn)品。全世界人民都可能從藥物創(chuàng)新中獲益。貫穿本文始末，我們未特別說明“社會(huì)”指的是全世界還是包括利益相關(guān)人員和參與藥物生產(chǎn)、配送的相關(guān)各方在內(nèi)的某個(gè)具體國(guó)家。考慮另一種可能的替代情況，例如制藥商在所定義的“社會(huì)”之外（例如，在所關(guān)注的國(guó)家之外）：那么對(duì)生產(chǎn)者剩余和轉(zhuǎn)移支付的考慮則變得更為復(fù)雜。

例如設(shè)想一種情況，“社會(huì)”指國(guó)家X，分析者正在對(duì)一種用于X國(guó)但產(chǎn)自Y國(guó)的藥物的成本-效果進(jìn)行評(píng)價(jià)。在這種情況下，上文提到的轉(zhuǎn)移可能會(huì)很小。雖然一些稅收收入仍會(huì)流入X國(guó)政府，并且一些轉(zhuǎn)移支付會(huì)流向居住在X國(guó)的國(guó)際投資者，但大部分轉(zhuǎn)移支付會(huì)流入Y國(guó)，而Y國(guó)則在被關(guān)注的“社會(huì)”之外。此問題迫使人們更仔細(xì)地考慮他們的“社會(huì)角度”代表什么，這一問題在醫(yī)療保健經(jīng)濟(jì)評(píng)估領(lǐng)域已公開發(fā)表的指南中并不是十分明了。

其他投入和藥物的機(jī)會(huì)成本、對(duì)生產(chǎn)力的影響以及患者的偏好會(huì)隨著國(guó)家的不同而不同，顯然在不同國(guó)家中從國(guó)家的社會(huì)角度進(jìn)行成本-效果分析往往會(huì)得到不同的建議。

當(dāng)考慮研發(fā)（R＆D）的成本和動(dòng)態(tài)效率的成本時(shí)，全球性社會(huì)角度似乎更有意義。全球性長(zhǎng)期社會(huì)角度對(duì)研發(fā)更為合適的一個(gè)原因是，在不同國(guó)家的價(jià)格歧視（即，差別定價(jià)）中，我們可以更好地獲得生物醫(yī)藥創(chuàng)新的聚集性（全球性）意愿支付。這將由于信息的公共產(chǎn)品屬性而減少搭便車的情況，并且隨著更多信息的出現(xiàn)，我們的境況會(huì)變得更好［18］。

例如，在這種情況下全球的專利買斷或獎(jiǎng)勵(lì)體系才有一些意義；但是，由于所付出的努力已轉(zhuǎn)變?yōu)閿U(kuò)張“自由貿(mào)易”及世界貿(mào)易組織下的專利制度，全球性獎(jiǎng)勵(lì)（被忽視的疾病除外）似乎并不能一蹴而就。但是改革本土國(guó)家的定價(jià)和補(bǔ)償體系以促進(jìn)更加持久和透明的價(jià)值與創(chuàng)新，卻是值得去做的。

七、社會(huì)角度相關(guān)的結(jié)論與建議

本文試圖闡明品牌藥物的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和成本-效果評(píng)價(jià)中“社會(huì)”角度這一概念的恰當(dāng)定義與用法。然而由于這一術(shù)語被廣泛誤解和誤用，本文也提出了當(dāng)前實(shí)踐中存在的許多實(shí)質(zhì)性問題和爭(zhēng)議。此外，關(guān)注靜態(tài)效率、不考慮動(dòng)態(tài)效率的現(xiàn)行做法，使決策者們忽略了這樣一種事實(shí)，即他們的短期決策對(duì)生物醫(yī)藥研發(fā)存在著長(zhǎng)期的影響，從全球的角度來看尤為如此。

考慮到幾乎存在于所有國(guó)家中的衛(wèi)生保健保險(xiǎn)和配送的次優(yōu)世界固有的嚴(yán)重扭曲，澄清和界定包含不同做法的參考案例可能會(huì)更有意義。的確，定義或介紹新的術(shù)語，比如“限制”或“有限”的社會(huì)角度，或“擴(kuò)展的”支付者角度，使目前的實(shí)踐與我們關(guān)注領(lǐng)域中的指南相一致或許更有意義。另外考慮到“社會(huì)角度”和“支付者角度”的應(yīng)用范圍相對(duì)較廣，因此重新關(guān)注“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”這一術(shù)語或許是更好的做法。也就是說，這種觀點(diǎn)包括了使用公共事業(yè)的集體偏好時(shí)的支付者角度再加上間接成本。參考案例中不會(huì)使用真實(shí)的機(jī)會(huì)成本，但對(duì)于希望強(qiáng)調(diào)這一點(diǎn)的人，可以增加一個(gè)明確的補(bǔ)充討論或定性描述。依賴于靜態(tài)成本-效果分析評(píng)估的補(bǔ)償政策將需要考慮其對(duì)于本國(guó)及全球的長(zhǎng)期影響。

為支持這種觀點(diǎn)，我們建議ISPOR良好研究規(guī)范專門工作組——用于成本效果分析的藥品成本（DCTF）全組在形成建議時(shí)對(duì)以下潛在要點(diǎn)予以考慮：

（1）增強(qiáng)對(duì)下述問題的意識(shí)，即已發(fā)表的成本-效果研究很少能夠產(chǎn)生真正在社會(huì)視角下的“參考案例”，尤其是由于對(duì)藥物成本的高估。

（2）考慮提議包括“限制的”或“有限的”社會(huì)視角這一概念的參考案例，該概念定義為滿足社會(huì)視角必需的三個(gè)條件中的兩個(gè)，即，納入間接成本和使用集體偏好。或者，與支付者角度或真實(shí)的社會(huì)角度相比，重新定義其為“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”可能更為容易和清晰。

（3）堅(jiān)持認(rèn)為當(dāng)分析者未采用真正的社會(huì)角度時(shí)，他們不會(huì)聲稱采用了這樣的角度。

（4）建議分析者注意在對(duì)已上市藥品進(jìn)行社會(huì)成本效果分析時(shí)，使用一定比例（如40％～60％）的藥品凈獲得成本（即扣除折扣和回扣的成本）可以適當(dāng)替代機(jī)會(huì)成本，但對(duì)當(dāng)前決策者而言，有限的社會(huì)角度或衛(wèi)生體系角度是更為相關(guān)和有用的。

（5）區(qū)分用于解釋或預(yù)測(cè)行為的積極的（或“實(shí)證的”）成本效果分析和支持特定目的或處方?jīng)Q策的規(guī)范性成本效果分析。

（6）強(qiáng)調(diào)支付者視角是一個(gè)有效的規(guī)范性方法，即就支付者應(yīng)怎樣做提出建議。

（7）鼓勵(lì)在ISPOR內(nèi)部就定價(jià)和報(bào)銷的作用以及對(duì)研發(fā)的激勵(lì)進(jìn)行更多的討論。

（8）突出靜態(tài)與動(dòng)態(tài)效率的問題。

（9）強(qiáng)調(diào)專利藥品的價(jià)格實(shí)際上是對(duì)創(chuàng)新的獎(jiǎng)勵(lì)和激勵(lì)。

（10）開始討論和設(shè)計(jì)基于價(jià)值的償付系統(tǒng)。

本文無財(cái)政支持來源。

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