Deutetrabenazine用于亨廷頓氏舞蹈癥患者可改善舞蹈癥
2016-01-25 14:05:21
中國合理用藥探索 2016年9期
◆醫藥快訊◆
Deutetrabenazine用于亨廷頓氏舞蹈癥患者可改善舞蹈癥
《美國醫學會雜志》于2016年7月5日第316卷第 1期發布了一項關于 Deutetrabenazine用于亨廷頓病有效性的臨床試驗內容。
Deutetrabenazine為新型含氘分子，能減弱細胞色素P450（CYP）2D6代謝、延長活性代謝物半衰期，因此在保留關鍵藥理活性的同時可致穩定系統暴露。
本項試驗為隨機、安慰劑對照、雙盲試驗，試驗旨在評估 Deutetrabenazine用于控制亨廷頓氏舞蹈癥的有效性和安全性。受試者隨機分入Deutetrabenazine組或安慰劑組，共8周藥物調整期，4周維持治療期及1周藥物洗脫期。試驗的首要終末指標為最大舞蹈癥總分從基線至維持治療的變化，次要終末指標進行分層評估，包括患者總體印象-變化量表（PGIC）和臨床總體印象-變化量表（CGIC）測試治療成功的患者比例、36項健康問卷（SF-36）生理功能子表得分變化及伯格氏平衡量表得分變化。
試驗結果顯示，Deutetrabenazine組平均最大舞蹈癥總分從12.1改善至7.7，安慰劑組從 13.2改善至11.3。Deutetrabenazine組和安慰劑組PGIC測試治療成功率分別為51%和20%；CGIC測試治療成功率分別為42%和13%。Deutetrabenazine 組SF-36生理功能子表得分從47.5降至47.4，安慰劑組從43.2降至39.9。2組間伯格氏平衡量表得分改善無差別。2組不良事件發生率相似，包括抑郁、焦慮和靜坐不能。
總體而言，Deutetrabenazine用于亨廷頓氏舞蹈癥患者可改善舞蹈癥。
（來源：http：//jama.jamanetwork.com）
