美國罕用藥市場的激勵機制及其啟示

張奇林 宋心璐

武漢大學社會保障研究中心 湖北武漢 430072

·藥物政策·

美國罕用藥市場的激勵機制及其啟示

張奇林*宋心璐

武漢大學社會保障研究中心 湖北武漢 430072

罕用藥市場因為激勵不足存在嚴重失靈的問題。美國通過立法，針對罕用藥的研發、認定、臨床試驗直至上市等各個環節，設計和建立了自成體系。聯動共進的罕用藥激勵機制，改變了罕用藥的供給和需求狀況，使美國成為世界上罕用藥上市最多的國家，有效緩解了罕用藥市場失靈的問題。美國的經驗為我國罕用藥市場激勵機制的建立和良性發展提供了有益的借鑒。

美國； 罕見疾病； 罕用藥； 激勵機制

罕用藥是指用來治療罕見疾病(rare disease)的藥物。對罕用藥激勵機制的研究源自對罕見疾病的認識。所謂罕見疾病，泛指危及生命或慢性的、發病率低、非常見性的疾病。1983年的美國《罕用藥法案》(the Orphan Drug Act，ODA)將每年患病人數少于20萬人(約占總人口的0.75%)或高于20 萬人但藥物研發和生產沒有商業回報的疾病界定為罕見疾病。[1]這些病癥由于患病者少，患者分布各地，在醫學界就如散落在角落的“孤兒”一般，故又稱“孤兒病”。

罕見疾病雖然罕見，但受此類疾病折磨的患者和承受巨大壓力的家庭卻不在少數。2008年美國國家衛生研究院(National Institute of Health，NIH)下設的罕見疾病辦公室(Office of Rare Diseases，ORD)共認定6 819種罕見疾病，這些疾病困擾著大約2 000萬～2 500萬美國人的日常生活，占全美人口的6%～8%，同時每年大約有250種新的罕見疾病或臨床新情況被發現。[2]相關數據顯示，2014年全球罕見疾病數量多達7 000余種，絕大多數是遺傳性疾病。[3]

由于罕見疾病單病種患病人數少，難以治愈，導致每一種罕用藥的市場規模極小，而研發成本卻因為疾病的疑難少見而大大增加。在研發風險大、利潤難以保障的情況下，很少有制藥公司和科研機構愿意投入大量資源用于研發罕用藥。罕用藥市場面臨困境。

美國是世界上市場經濟最發達的國家，同時也是罕用藥上市最多的國家，這與美國卓有成效的罕用藥市場激勵機制有很大關系。在嚴重失靈的罕用藥市場中，“看得見的手”如何誘導“看不見的手”，值得我們研究和借鑒。

1 美國罕用藥市場的激勵機制及其特點

當“看不見的手”無法保證社會目標的實現時，其他機制就會出現用以改進甚至替代市場機制。美國政府在面對罕用藥市場的嚴重失靈時，采取了以“政府撬動市場”的激勵機制。市場激勵機制的本質是激勵相容，即政策的制定者通過機制設計給每個市場參與者以激勵，從而使參與者在最大化個人利益的同時實現預定的公共目標。[4]

美國政府在設計罕用藥市場激勵機制時，綜合運用了多種激勵工具，以期達到激勵相容的結果，其總體建構和運作框架如圖1所示。

注：立法修改往往不定時出現，而配套措施則有可能關聯了更多的社會組織與人群。兩者都無法完全放入實線路徑中，但又確實起到激勵作用，故以虛線表示資料來源：FDA. Financial Assistance and Incentives for Research and Development of New Drug/Biologic Products[EB/OL]. http://www.fda.gov/downloads/aboutfda/centersoffices/officeofmedicalproductsandtobacco/cder/ucm118328.pdf. FDA. Overview of the Office of Orphan Products Development: Incentives for Rare Diseases[EB/OL]. http://www.fda.gov/downloads/drugs/developmentapprovalprocess/smallbusinessassistance/ucm276029.pdf.圖1 美國罕用藥市場激勵機制的總體路徑

1.1 罕用藥立法

罕用藥立法是罕用藥市場激勵機制建立的起點。立法使政府這只“看得見的手”干預罕用藥市場合法化、制度化和常態化。20世紀70年代，美國就開始了相關立法的準備工作。1983年《罕用藥法案》的通過標志著美國罕用藥市場激勵機制的形成。該法案明確界定了罕用藥的內涵，同時規定了一系列旨在促進罕用藥研發銷售的激勵措施。[5]后來美國對ODA進行了多次修訂，并通過了《罕用藥監管條例》等多個法律文件，進一步完善罕用藥的認定標準和激勵機制(表1)。ODA出臺以來，美國罕用藥上市數量從10種迅速增至近500種[6]，立法工作為美國罕用藥市場的發展提供了一個良好的制度環境。

在一個供需極度失衡的市場中，調整供需格局的激勵機制主要針對市場短缺的一方。美國罕用藥市場激勵機制的設計遵循了這一原理。美國政府針對罕用藥的研發到上市多個階段實施包括補貼、稅惠、授權等在內的多種方式鼓勵罕用藥的研發和生產，提高罕用藥的供給量，以滿足罕見病患者的需求。

表1 美國罕用藥市場激勵機制相關法律文件的制定和修訂

注：1992年之前資料來源于Haffner M E. Orphan Products: Origins, Progress, and Prospects[J]. Annual Review of Pharmacology, 1991, 31(31): 603-620.1992年及之后資料來源于FDA [EB/OL]. http://www.fda.gov/

1.2 罕用藥研發的資金扶持

在研發階段，美國政府通過專項撥款令FDA和NIH實施各種資金扶持計劃，資助生物制藥廠商及科研機構研發罕用藥。近年來，美國政府每年提供的專項資金均不少于2000萬美元。[7]圖2顯示的是ODA實施以來FDA下屬的罕用藥開發辦公室(Office of Orphan Products Development，OOPD)扶持的罕用藥研發項目的數量變化情況。

資料來源：Orphan Products GrantProgram[EB/OL]. http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopdgrants/圖2 OOPD1983—2014年扶持和累計扶持的罕用藥研發項目的數量

1.3 罕用藥快速審批機制

當一種罕用藥完成研發，即進入評審階段。盡管負責藥物審查的美國藥物評價和研究中心(The Center for Drug Evaluation and Research，CDER)和美國生物制品評價和研究中心(the Center for Biologics Evaluation and Research，CBER)所建立的優先評審(priority review)、加速審批(accelerated approval)和快速通道(fast track programs)三種快速審批機制并不是完全專門為罕用藥而設置，但是使用這三種機制的申請者絕大多數都是罕用藥項目，這無疑為其盡快上市銷售提供了便捷渠道。圖3 顯示了2009年12月—2014年6月間CDER和CBER在70或75天目標評審時長下，每個月的評審完成比例。雖然每月因罕用藥申請數量不同而完成評審的數量不一，但是，平均完成比例高達88.34%，充分表明FDA為罕用藥評審提供了一條暢通的“快速通道”。

資料來源：Percentage of orphan drug designation reviews completed in 90 days or less [EB/OL].http://www.accessdata.fda.gov/FDATrack/track?program=osmp&id=OSMP-OOPD-Percentage-orphan-drug-designation-reviewed-completed-in-90-days-or-less&fy=all.圖3 2009—2014年美國罕用藥評審于目標時長內的完成數量及完成比例

1.4 罕用藥臨床試驗的稅收減免

此后，罕用藥進入臨床試驗階段。在這一階段，研發者可申請臨床試驗50%的稅收減免，并且有效期能夠向前延伸3年，向后延伸15年，剩下的50%稅收同樣可以有一定程度的減免，最高免稅比例可達70%左右。

另外，根據美國《處方藥使用者費用法案》(Prescription Drug User Fee Act，PDUFA)，被認定的罕用藥物的處方申請費用將自動予以減免；獲批上市的罕用藥，其生產及確認費用也將予以一定程度的減免。從美國政府公布的財務報告來看，這三項費用的減免力度逐年增加。2004—2013年，處方申請費用累計減免約3.5億美元。藥物生產及確認費用的減免自2008財政年度開始實行，至2013年已分別減免1 400多萬和3 300多萬美元(表2)。

表2 2004—2013年罕用藥的費用減免情況

資料來源：FY 2013 PDUFA Financial Report [EB/OL].http://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/ReportsManualsForms/Reports/BudgetReports/UCM388309.pdf

1.5 專業藥房對罕用藥可及性的激勵

完成評審認定且通過臨床安全性試驗以后，罕用藥就可正式上市。這一階段的激勵措施除繼續刺激生產者持續供應罕用藥以外，還通過專業藥房(Specialty Pharmacy)形式提高患者對藥品的可及性。

為進一步刺激供應，ODA出臺時就明確為已上市的罕用藥提供7年市場獨占權和永久價格自由量定權。盡管7年市場獨占權并不是當今實施了罕用藥市場激勵的國家中最長的(歐盟、日本及中國臺灣地區皆為10年)，而且有一定的限制條件[8]，但美國健康和人類服務部的報告指出，市場獨占權仍然是ODA中激勵作用最大的一項措施。

在藥品可及性方面，美國采取專業藥房的銷售模式，方便患者及時購買所需的罕用藥物。專業藥房定位于銷售各類專業藥品，雖然美國尚未對專業藥品有相關定義，但罕用藥因其藥物的針對性、特殊性往往成為專業藥房的主要銷售產品。[9]專業藥房起源于20世紀70年代的美國藥物冷鏈配送途徑，隨后在Walgreens、CVS等大型連鎖藥店建立，目前美國已發展出CVSCaremarkcvs、Medco、Express Scripts等多個專業藥房公司。從專業藥房銷售模式衍生出的還有專業藥房計劃(Specialty Pharmacy Programs)，它們是保險公司為解決藥品和生物制劑的費用高、管理難和補償問題而推出的保險計劃。美國專業藥房的針對性銷售取得了巨大成就，根據IMS Health統計，2008年9月—2009年9月，全球最暢銷的15種專業藥房藥品年銷售額均達20億美元以上。[10]這些專業藥房一方面由于專業性而具有規模效益，另一方面簡化了包括罕用藥在內的專業藥物的銷售程序，滿足對專業藥物有剛性需求的患者。

1.6 美國罕用藥市場激勵機制特點

通過以上介紹，可以美國罕用藥市場的激勵機制有以下幾個特點：

一是對于罕見疾病和罕用藥界定清晰，激勵目標和激勵對象十分明確，從而易于“對癥研藥”。美國是世界上第一個對于罕見疾病進行精確定義的國家，按ODA關于罕見疾病的認定標準，美國認定的罕見疾病有近7000種，為全球最多。也只有用于治療這些被認定疾病的藥物方能被認定為罕用藥，然后才能享有一系列優惠政策。當然，隨著美國人口數量的增加，罕見疾病也面臨著是否需要重新定義的爭論。

二是激勵措施涉及罕用藥的研發、認定、臨床試驗直至上市等各個環節，自成體系，聯動共進，是目前全球同類機制中涉及領域最為全面，布局最為精細，聯動效應最為突出的機制設計。

三是通過一系列的立法工作，不斷規范和完善罕用藥市場激勵機制，使其具有權威性、公平性、時效性和可操作性，為激勵機制的實施提供了法律保障。

四是設立專門的管理機構負責激勵機制的實施，分工協作。如上文提到的ORD負責一些項目資金的資助工作，同時負責確認罕見疾病；OOPD則是對符合規定的罕用藥研發和上市項目進行資助，同時承擔罕用藥優惠政策的各類咨詢及政策效果的評估工作。FDA下設的CDER和CBER則負責藥物審查工作。整個激勵機制的政府實施部門分工明確，運轉高效。

2 美國罕用藥市場激勵機制的運行效果

罕用藥市場是一個嚴重失靈的市場，由于激勵缺失，完全靠市場“看不見的手”來配置資源，只會導致廠商退出，供給不足。激勵機制的設計和實施，有助于打破這一困境。我們從供需兩個方面來評估美國罕用藥市場激勵機制的運行效果。

2.1 參與罕用藥研發和資格認定申請的制藥公司數量大幅增加

根據FDA的相關統計S數據，本文估算了《罕用藥法案》頒布實施以來，美國每年參與罕用藥研發及資格認定活動的企業數量(圖4)。從1983年僅有1家廠商參與資格申請活動，到2014年的389家，30多年間，罕用藥的資格申請企業數量不斷增加，罕用藥資格認定申請的成功率大約為72%。

資料來源：FDA[EB/OL]. http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm. U.S.Department of Health and Human Service Fiscal Year2015[EB/OL]. http://www.fda.gov/downloads/AboutFDA/ReportsManualsForms/Reports/BudgetReports/UCM388309.pdf圖4 1983—2014年間每年參與罕用藥研發及資格認定活動的企業數量

2.2 生物制藥產業的私人研發支出不斷增長

包括《罕用藥法案》在內的一系列罕用藥市場激勵機制是美國整個生物制藥產業發展的巨大動力之一[11]，甚至在某種意義上而言，美國生物技術產業是1983年《罕用藥法案》出臺后的產物[12]。1994—2013年，美國生物制藥產業的私人研發支出由70億美元上升至233億美元，增長了兩倍多。

2.3 認定及批準上市的罕用藥數量遠遠多于其他國家

圖5反映了1983—2014年CDER和CBER評審認定的罕用藥及批準上市的罕用藥數量變化情況。截至2014年12月底，美國一共認定了3 721種罕用藥，目前已經上市的有481種，大大超過了其他國家或者地區的數量(圖6)。

資料來源：Search Orphan Drug Designations and Approvals[EB/OL]. http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm圖5 1983—2014年美國罕用藥認定及批準上市數量

注：美國統計數據截止2014年12月，日本為2012年3月，歐盟為2012年6月，澳大利亞為2011年，中國臺灣地區為2012年1月，韓 國為2011年底，其中韓國批準上市數量缺失。

資料來源：美國統計數據來自：U.S.Department of Health and Human Service Fiscal Year2015[EB/OL]. http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm；歐盟、日本、澳大利亞及中國臺灣數據來自：信梟雄, 管曉東, 陳敬, 等.國內外孤兒藥注冊制度比較研究[J].中國藥學雜志，2013(48): 1323-1328. 韓國數據來自：褚淑貞, 李偉霞. 亞洲部分國家和地區針對罕用藥開發的激勵措施以及對我國的啟示[J]. 中國醫科大學學報,2014(45): 125-128.

圖6 部分國家(地區)罕用藥認定及批準上市數量比較

2.4 大型生物制藥公司罕用藥生產的收益狀況良好

截至2014年底，美國六大領先生物制藥公司獲得認定和上市的罕用藥數量如表3所示。盡管相對于3 000多種已認定的罕用藥和480余種已經上市的罕用藥而言，這六家企業的占比并不算很多，但是，美國同一家生物制藥企業能擁有兩個及以上的上市罕用藥的情況并不多見。[13]在這六家公司中，有五家公司罕用藥的銷售收入占其當年總營收的50%以上，罕用藥的生產成為這些公司主要的收入來源。[14]

表3 美國六大領先生物制藥公司獲得認定

資料來源：FDA[EB/OL]. http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/index.cfm

2.5 罕見藥的可及性大為改善

HHS發布的調查公報顯示，絕大多數的罕見疾病患者團體都認為獲得罕用藥并不存在障礙[15]，美國罕用藥的可及性狀況良好。當然，以目前的科研和醫療水平，使得全部罕見疾病都有藥可醫是不可能的，即使是激勵機制尚且健全的美國，目前也只上市近500種罕用藥物，而美國認定為罕見疾病的種類卻超過了6 000種。顯然，要滿足所有罕見病的治療需求還有很長的路要走。

3 對我國的啟示

盡管我國對罕見疾病至今都無任何官方定義*中華醫學會遺傳學分會曾于2010年將患病率小于五十萬分之一或新生兒發病率小于萬分之一的疾病定義為罕見病，但迄今并無任何官方標準問世。，但是我國罕見病患者總體數量大，分布廣，病種多卻是不爭的事實。根據中華醫學會的標準，我國罕見病患者的數量在1000萬～2000萬之間。[16-17]但這一估計值僅覆蓋了四大類共43種罕見疾病，而歐美等國的標準均在千種以上。如若按歐美標準估算，我國的罕見疾病人口規模將大大增加。

面對龐大的罕見疾病患者群體，我國罕用藥生產和進口情況卻不容樂觀。據統計，我國絕大多數罕用藥物依賴進口，且數量僅為130種左右，不到美國的1/3。[18]同時國內醫藥企業往往因為罕用藥規模利潤低而不愿意進行研發；即使有少量研發成功，也會因藥品統一定價，罕用藥單位利潤低而不愿意進行生產。[19]

因此，建立我國罕用藥市場激勵機制，促進罕用藥的研發和上市，有效保障罕見病患者的健康權是當前亟待解決的問題。美國較為完備的罕用藥市場激勵機制對我國有以下幾點啟示：

3.1 加強罕用藥立法，明確激勵對象

相比美國完備的罕用藥法律，我國的罕用藥立法十分滯緩，目前未見關于罕見病和罕見藥的官方界定以及相關立法的出臺。因此，必須首先定義罕見疾病，建立相關病錄，為罕用藥立法和激勵機制的建立奠定基礎*2016年1月4日，國家衛生計生委辦公廳發布《關于成立國家衛生計生委罕見病診療與保障專家委員會的通知》，指出應研究提出符合我國國情的罕見病定義和病種范圍。但要達此目標尚需時日。。

3.2 結合我國國情，制定罕用藥研發、審批、生產、銷售的優惠政策和實施措施

在審批方面，我國目前針對罕用藥的特殊審批制度十分模糊*2009年國家食品藥品監督管理局印發《新藥注冊特殊審批管理規定》，指出，“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥，可適用特殊審批程序。”但何為“特殊審批程序”并無具體規定。，因此制定更具操作性的罕用藥政策法規有助于進一步激發相關企業和機構的自主研發和生產動力。在稅費優惠方面，目前我國僅對藥品中的避孕類藥物實行增值稅免征，對中藥實行13%的增值稅低稅率征收，但是對罕用藥臨床試驗及銷售未實行任何優惠政策。為此，可對認定為罕用藥的臨床試驗及銷售費用進一步免征或減征增值稅。另外，如前文所述，市場獨占權的實施對于罕用藥研發生產的激勵作用最大，我國可制定相關政策，引導企業和機構參與罕用藥的研發，亦可通過政策傾斜鼓勵國內研究機構和企業搶仿、首仿國外專利權和獨占權過期的罕用藥物，實現自主供應。在當前我國罕用藥研發生產水平下，加大進口國外成熟罕用藥品亦是一個相對有效的手段。

3.3 加大政府投入，多方籌措資金，保障和激勵罕用藥的研發與供給

罕用藥的研發生產成本往往比普通藥物更高，因而需要更多的資金支持。美國在資金供給方面，形成了以政府政策為支點，以公共部門、民間組織、生物制藥產業為三大基點的多種籌資渠道。籌資能

力薄弱，資金短缺是制約我國罕用藥研發與供給的重要原因。我國可以借鑒美國的籌資經驗，多渠道籌措資金，一方面加大政府投入，以直接撥款或基金資助等方式支持罕用藥的研發，另一方面鼓勵企業和非營利組織通過資本市場和慈善捐贈募集資金，促進罕用藥的研發與供給。

3.4 加強罕見病和罕用藥的醫療保障工作，提高罕用藥的有效需求

增強罕見病患者的支付能力，提高罕用藥的有效需求也是對罕用藥市場的一種激勵。美國大部分的罕見病患者通過公共醫療保險計劃和商業保險來負擔治療費用，其中以商業保險為主。[20]患者可以根據自身情況自主選擇不同的保險計劃，十分靈活。近年來我國也有少量省市(上海、青島、福州、銅陵等)出臺了地方性罕用藥醫保政策[21-22]，但我國目前尚未有專門針對罕見疾病及罕用藥的整體醫療保障政策，患者的選擇余地非常有限。有學者統計了國內廣泛使用的35種罕用藥在國家基本醫療保險目錄以及8個省份新型農村合作醫療藥品目錄中的覆蓋率，分別為54.3%和33.6%。[23]因此，我國針對罕見疾病的醫療保障水平較低，應當進一步提高罕用藥保險報銷目錄覆蓋率，建立罕見病及罕用藥的專項報銷計劃，完善罕見病救助機制。同時，應積極促進商業保險機構開發針對罕見疾病的險種，進一步降低患者自付比例，減輕其經濟負擔。

3.5 加強政府、社會、市場之間的溝通與互動，不斷完善罕用藥市場激勵機制

罕用藥市場的信息披露和意見反饋有助于激勵機制作用的發揮和不斷完善。美國在這方面的工作主要通過FDA這個平臺來完成。當前，我國尚未有針對罕見疾病和罕用藥的法規出臺，市場參與力量薄弱，非營利組織雖然發展較快，但個體規模十分有限，運作亦不規范。因此，在建立罕用藥市場激勵機制的過程中，更應充分考慮政府、市場和社會之間的溝通與反饋。由政府部門牽頭，搭建信息溝通的平臺，在制定相關法律法規的同時，建立罕用藥研發、申請、審批信息披露制度和罕用藥政策效果追蹤機制，聯合市場和社會的力量，促進激勵機制的進一步完善。

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(編輯 趙曉娟)

Incentive mechanism and implications of orphan drug market in the United States

ZHANGQi-lin,SONGXin-lu

TheCenterforSocialSecurityStudiesofWuhanUniversity,WuhanHubei430072,China

Serious market failure, as a result of insufficient incentive, exists in the orphan drugs market. Through legislation, the United States designed and established its owns systematic and linked orphan drugs incentive mechanism, which direct sat research, definition, clinical trials and approval of orphan drugs, so as to change the supply and demand status of orphan drugs. Such incentive mechanism erables the United States possess the most approved orphan drugs in the world, and effectively relieves the problem of market failure of the orphan drugs. The experience of the United States provides beneficial reference for the establishment and positive development of orphan drugs incentive mechanism in China.

The United States; Rare disease; Orphan drug; Incentive mechanism

教育部人文社會科學重點研究基地重大項目(15JJD630009)

張奇林，男(1969年—)，博士，教授，主要研究領域為社會保障理論與政策、醫療衛生政策等。E-mail: qilinzhang@whu.edu.cn

R197

A

10.3969/j.issn.1674-2982.2016.02.008

2015-12-25

2016-01-14