細胞療法產業化契機

張曙霞

時隔一年半，“魏則西事件”中備受爭議的細胞療法終于迎來破冰新契機。

近日，國家食藥監總局發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》（下稱《指導原則》），對細胞治療產品研發過程中涉及的風險控制、藥學研究、非臨床研究和臨床研究等環節做出詳細規定，在確定按照藥品申報監管原則的基礎上，也對細胞治療的獨特性給予一定靈活空間。

以CAR-T（全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法）為代表的細胞免疫治療，被譽為“活的藥物”，是當下醫學界最前沿的研究領域，也是繼化學藥和生物藥之后的另一個醫藥時代，有望幫助人類攻克癌癥。國內外一直在尋求細胞免疫治療的產業化突破。

“中國有望在2021年左右迎來第一款CAR-T細胞藥物上市?！辈┥t藥科技公司創始人楊林告訴《財經國家周刊》記者，按照《指導原則》，臨床試驗將按照早期臨床試驗和確證性臨床試驗兩階段開展，會大大縮短臨床試驗所需時間，樂觀估計有些產品將在2-3年內完成全部臨床試驗。

定心丸

對于國內研發企業和投資者而言，《指導原則》是一顆“定心丸”

作為“活細胞”的藥物，CAR-T的開發不同于傳統藥物。簡單地說，CAR-T療法是一種極為個性化的治療，從患者的供血中分離T細胞，運用基因工程技術在體外給T細胞加入一個嵌合抗原受體基因，使其可以特異性識別和殺傷癌細胞，在體外擴增后再次注入患者體內，達到清除癌細胞的效果。

“《指導原則》跟美國FDA相關法規是一致的，寬進嚴出?！?br>