以患者為中心的臨床試驗：醫(yī)藥研發(fā)新模式

謝 靜，王煥玲,2

中國醫(yī)學科學院 北京協(xié)和醫(yī)學院 北京協(xié)和醫(yī)院 1感染內(nèi)科 2臨床藥理研究中心，北京 100730

臨床試驗是驗證新藥有效性和安全性的最重要手段，是藥品審批的最主要證據(jù)，也為制訂診療指南提供了最高級別證據(jù)。近年來，隨著技術(shù)進步，臨床試驗新理念和新模式不斷涌現(xiàn)，以適應(yīng)不斷加速的研究進程。以患者為中心的臨床試驗(patient-centric clinical trials)被認為在將來有希望成為主流模式，其核心是患者作為合作者參與覆蓋研究方案制訂、研究實施和結(jié)果總結(jié)的臨床試驗全流程。因其對醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)乃至醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展具有巨大價值，歐美國家已經(jīng)形成“倡導(dǎo)并鼓勵患者參與藥物研發(fā)全周期”的理念[1-2]。本文探討以患者為中心的臨床試驗的概念、形成背景、現(xiàn)階段的實現(xiàn)途徑以及面臨挑戰(zhàn)等，以期提高我國臨床試驗機構(gòu)和研究者們對這一新的臨床試驗?zāi)Ｊ降恼J識。

1 以患者為中心的臨床試驗的概念

以患者為中心的臨床試驗是指患者身份從產(chǎn)生試驗數(shù)據(jù)的受試者(subject)轉(zhuǎn)變?yōu)檠芯咳藛T的合作者(collaborator)或合作伙伴(partnership)，全程參與研究[1]。傳統(tǒng)的臨床試驗以申辦者和研究者為主角，患者僅在實施階段接受研究藥物的試驗性治療。在這一過程中，患者是以受試者的單一身份按照方案被動完成他人既定的研究程序。而在以患者為中心的臨床試驗中，患者將深度參與臨床試驗，在設(shè)計、實施、結(jié)果總結(jié)、發(fā)表全流程的各個階段均發(fā)揮作用。當然，患者無法自我轉(zhuǎn)變身份，有賴于申辦者和研究者為臨床試驗創(chuàng)造患者全程參與的環(huán)境和條件，即患者的參與程度是由申辦者和研究者決定的。……