促進我國醫藥創新發展的思考和建議

楊心督　劉亞琴　初綻

近年來，隨著注冊審批改革、醫藥創新人才回流、創新要素聚集等利好出現，我國醫藥產業從仿制走向創新，開啟了創新發展的新階段。但由于我國基礎研究和原創靶點研究薄弱，同質化研發突顯，產業化過程中面臨產品降價和市場競爭加劇雙重壓力。隨著醫藥投資熱退潮，醫藥創新面臨融資難和資金鏈斷裂風險，亟待采取措施破解創新發展中的難題，推動醫藥產業可持續發展。

一、我國醫藥創新近年來取得可喜成績

（一）注冊批準的新藥數量顯著增加

近年來我國醫藥注冊審批改革不斷推進，醫藥創新激情迸發，創新投入持續加大，新藥獲批數量顯著上升。2018年以來國產創新藥占比迅速提高，臨床試驗數量快速上升。僅2023年我國就有34種國產一類新藥獲批，較2022年增長156%。截止到目前，我國已有90多個化學藥和生物藥獲批一類創新藥，40多個中藥獲批創新藥，有200個品種進入臨床試驗Ⅰ期，160多個品種進入臨床試驗Ⅱ期，200多個品種進入或完成臨床試驗Ⅲ期。

（二）對外授權交易大幅提升

國產創新藥不斷開拓國際市場，對外授權交易規模持續擴大。2023年我國有近70宗創新藥對外授權交易，公開披露的交易總金額超過350億美元。與過去相比，交易數量和交易金額均創歷史新高。交易種類更加多樣化，處于臨床前階段的項目占比高達39%，已經批準上市的藥品占比高達17%。我國創新藥研發質量不斷提高，帶動與跨國藥企巨頭的合作更加頻繁。

（三）與歐美等醫藥創新強國的差距縮小

近年來我國緊跟國際先進藥品研發趨勢，藥品研發注冊整體水平、研發理念取得長足進步，滿足臨床醫療需求。雖然在全球影響力、技術實力、整體營業收入及研發投入等方面與歐美強國相比仍存在差距，但差距逐步縮小。目前，我國在研產品數量與全球首發上市新藥數量對全球的貢獻率分別達到13.9%和6%，創新藥管線占比達到30%，新藥研發能力進入世界“第二梯隊”，相當一部分藥物的創新水平、臨床價值得到國際認可，使得我國成為僅次于美國的全球最有力的醫藥創新引擎之一。

二、醫藥創新仍面臨制約可持續發展的四大難題

（一）藥物作用靶點和研發管線集中度高，同質化“內卷”比較突出

雖然我國醫藥創新發展具備了一定的基礎，在個別細分領域原創能力得到提升，但醫藥創新同質化、研發賽道擁擠的現象比較突出。2017—2023年期間，前5%的熱門靶點涉及的藥物已占我國所有受理新藥的44%，抗腫瘤領域研發管線占比高達47.6%，有的熱門靶點如程序性死亡受體（PD-1）及其配體（PD-L1）多達100多家企業進行研究，扎堆研發現象明顯。與之相反的是，大量新藥仍未進入我國，全球在研靶點71%在我國尚未進入臨床。由于基礎研究和原創靶點研究薄弱，在探索顛覆性產品技術以及基礎研究成果轉化方面仍存在不足，跟隨性模仿創新多，很難搶占全球市場先機。

（二）面對大幅降價和競爭加劇雙重壓力，國內市場發展面臨較大阻力

近年來，醫藥創新產品在國內發展面臨一定阻力。一方面醫保談判準入降價明顯。2017—2023年歷年談判平均降幅分別為44%、57%、61%、54%、62%、60%、62%。另一方面多款同質化的創新藥獲批上市就面臨激烈的市場競爭，創新產品生命周期縮短，容易出現增收不增利的情況。

（三）歐美持續加強對我國科技遏制，全球化布局面臨較大挑戰

2021年，美國啟動國家生物技術和生物制造倡議，通過《2021年美國創新和競爭法案》，與我國科技“脫鉤”“斷鏈”，通過限制國際學術與人員交流、阻滯相關技術裝備出口等多種手段為我國醫藥創新發展設置障礙，持續打壓我國醫藥創新，使得我國醫藥全球化布局面臨諸多不確定性，跨境出海面臨較大挑戰。

（四）爬坡過坎關鍵期疊加創新投資熱退潮，面臨融資難和資金鏈斷裂風險

當前，我國有5402條研發管線、1457種候選藥物、560多項臨床試驗正在開展，醫藥創新正處于上升期和關鍵期，仍需要充裕的資本投入予以支撐。但從2020年以來，我國醫藥行業進入資本寒冬，融資愈發困難。2020—2023年我國醫藥融資案例數分別為613例、864例、608例、274例，融資金額分別為334億美元、316億美元、154億美元、57億美元，融資案例數量和融資金額大幅下滑，給醫藥創新持續發展帶來很大的不確定性，醫藥創新面臨融資能力枯竭風險，亟待扭轉和走出融資困境。

三、幾點建議

（一）鼓勵和支持醫藥原始創新研究

從模仿創新走向原始創新，是我國醫藥產業發展壯大、走向國際的必由之路。為解決我國醫藥原始創新不足問題，需要進一步加大對基礎研究的鼓勵支持力度，在課題立項審批、研究力量配備、資金支持、科研成果評價等方面結合醫藥行業的特點給予適當傾斜，必要時探索專項設立原始創新基金，著力在藥物作用靶點創新、技術平臺創新以及適應癥創新等聯合攻關、實現突破。

（二）推動以臨床價值為導向的審評審批與支付終端經濟學評價融合聯動

將以臨床價值為導向的創新藥審評體系逐步擴展到從安全性、創新性、有效性、經濟性、適宜性、可及性等多種維度的綜合價值評價，推動上市審評審批與支付終端經濟學評價融合聯動，實現一次性權威性評價，評價結果部門互通互認。一方面避免對醫藥創新臨床價值重復性評估，提高審批支付效率，另一方面促進醫藥創新與臨床需求緊密結合，促進更多具備臨床價值的創新藥落地生根。對具有高綜合價值的藥品予以更高的支付標準，以全面、系統、科學地反映藥品的臨床應用價值。改革現行以支付能力為基礎的定價方式，避免創新藥可能因價格原因無法進入醫保報銷目錄。

（三）促進醫藥創新成果轉化交易化解融資難題

融資困難、現金流緊張成為當前多數創新型醫藥企業面臨的難題，在資本寒冬下需要獲取更多投資與合作。可通過搭建醫藥創新成果轉化交易平臺，促進醫藥創新成果轉化交易。一方面推動條件成熟的創新藥盡早轉化進入臨床，取得合理收益，另一方面推動階段性創新成果、創新技術或技術平臺由無形資產轉化為創新型企業的現金流，避免有價值的創新成果沉沒或停滯。通過營造醫藥創新發展的良好環境，吸引更多資本進入醫藥創新領域，為醫藥創新提供持久的發展動力。

（楊心督，國家發展改革委價格成本和認證中心副主任藥師。劉亞琴，國家發展改革委價格成本和認證中心藥品價格監測處處長、副主任藥師。初綻，國家發展改革委價格成本和認證中心副主任、高級經濟師）