AI按下藥品研制加速鍵

2025-07-25 00:00:00鄭雪

一款藥物的研制，究竟有多難？

“業內有個‘雙十’說法，要花10到15年時間、20多億美金做藥。”晶泰科技聯合創始人、董事局主席溫書豪在接受本刊記者采訪時說。

隨著AI技術向藥品研制的各個環節滲透，這一局面正迎來轉機。以晶泰科技為例，在其實踐中，AI不僅顯著縮短新藥研發周期，研究人員更可借助其強大能力，向藥物和疾病背后的本質屬性發起進攻。藥品研發和醫學發展因此迎來更廣闊的空間。

以全球第一款獲美國食品藥品監督管理局批準上市的口服固體新冠藥物PAXLOVID為例，2020年，輝瑞團隊與晶泰科技深度合作，利用晶泰科技的AI預測算法結合實驗驗證，顯著縮短藥品研發時間，僅用6周就確認了該候選藥物的優勢晶型，加速后續的開發和生產。

“分子變成藥物，必須找到合適承載形式，也就是晶體，這是藥物研制的關鍵環節。過去尋找合適穩定的晶型結構，可能需要半年甚至更長時間。但借助我們的AI預測算法，只用6周時間就找到了。”溫書豪說。

縮短研發周期只是第一步。當前，醫藥研發領域“低懸的果實”已被摘盡，藥品研發越來越難，成本持續攀升，結構簡單、藥效明確的分子愈發難尋。

而AI正為藥物研制開辟全新的成藥空間。借助AI，研發人員不僅能夠創造全新分子結構，還能針對關鍵藥物性質進行精確的分子設計，解決傳統方法難以解決的問題。

以晶泰科技和希格生科共同研制的一款癌癥靶向藥為例，這款藥的研制便是建立在AI創造的全新分子結構之上。

研發過程中，晶泰科技通過其AI藥物發現平臺迅速生成海量高活性的候選分子；同時通過平臺的成藥性質預測算法和更精準的原子級別模擬，最終僅用6個月就挖掘到了活性良好、成藥潛力高的全新分子，該分子成為臨床前候選化合物（PCC），這一過程如果用傳統方式至少需要2～3年時間。

該藥已先后獲得美國、中國的新藥臨床批準，2025年2月還獲得了美國食品藥品監督管理局的快速通道認定，藥品上市進程加速，有望成為首個用于彌漫性胃癌的靶向藥。

“通過AI，我們能和醫藥研發企業一起，以更低的成本、更高的效率做出來一款新藥。在保證藥品質量、藥企利潤的同時，還能把藥品價格降下來，最終惠及患者。”溫書豪說。

為什么在AI的加持之下，藥品研發的時間能夠縮短？又是如何找到準確的分子成分？

在回答上述問題之前，先來看看傳統的藥品研發流程。

通過實驗篩選研發藥品的方式是一個線性過程：從靶點（與疾病發生、發展密切相關的人體內蛋白質片段，藥物分子的調控目標）發現，到化合物篩選，再到臨床前研究，以及接下來的臨床試驗、注冊合規等，每一步失敗的概率都不小。

以藥物研制的核心環節化合物篩選為例，要先找到合適的類藥分子，研發人員多在已知、數量有限的藥物分子庫中進行多輪篩選。運氣好的話，合成、評估數千個分子后，能找到若干有活性的分子；運氣不好的話，即便篩選了上萬個分子仍毫無頭緒。

找到有活性的分子，就可以此為骨架，尋找適合做藥的化合物。從粗篩到精選，科學家需要根據經驗對每個分子結構進行設計改善并實驗驗證，直到找到物理、化學性質和生物學功能等各方面均符合成藥標準的化合物。

然而，由于篩選規模、個人經驗、預測方法精度等限制，篩選過程往往困難重重，進展緩慢。僅就篩選規模來看，有學者發表論文推測，可能存在的類藥分子數量大約為1060，遠超現有已知范圍。

AI 制藥在一定程度上打破了這種篩選的線性敘事與規模限制。AI根據目標靶點的結構生成上百萬個具有成藥潛力的分子，被合成之前能通過算法，對分子的活性、毒性、穩定性、溶解度等特征進行評估，很大程度上實現以算法預測代替實驗試錯，解決研發的后顧之憂。

AI為何能顛覆傳統模式，溫書豪說出背后的關鍵詞：AI算法、機器人和數據。

幾百套算法，能讓AI比人想得更多、更快。“這些算法模型，會讀很多醫藥方面的文獻，積累相關知識，專業能力養成之后，便可針對研究目標探索百萬種新可能，并優先排除成功概率較低的選項。”溫書豪介紹。

此外，在晶泰科技的實踐中，通過AI訓練的機器人（主要是機械臂），可以代替人類以更高精度完成實驗。它們不知疲倦，不會犯錯，每次操作都是嚴格標準化。

不管實驗結果是成功還是失敗，該階段形成的數據積累下來，反饋給AI之后，均有助于算法和機器人在精確度方面持續進化。溫書豪告訴記者，失敗的數據尤為難得，可以反向幫助AI積累經驗以避開失敗。

據了解，晶泰科技的機器人實驗室已經覆蓋了80%以上的常見藥化反應類型，每月可以積累逾20萬條反應過程數據。

“當遇到某一突發疾病時，我們希望通過AI、機器人、數據等的綜合作用，在最短的時間內，用最高的效率研制出新的藥物。”溫書豪說。

談及未來，溫書豪表示，希望通過晶泰科技的AI研發平臺鏈接、服務更多的企業，推動平臺持續進化。不管是大企業還是創新型中小企業，可以像使用“水”和“電”一樣使用平臺，加速藥品研制。

責編：郭霽瑤 guojiyao@ceweekly.cn

美編：孟凡婷