“基因編輯治療先天性失明”等3則

基因編輯治療先天性失明

哈佛醫學院附屬麻省眼耳科（Mass Eye and Ear）醫院團隊，于近日完成了基于CRISPR-Cas9系統的基因編輯治療先天性黑矇癥（LCA）的臨床試驗。研究采用AAV病毒作為載體，攜帶基因編輯系統注射入患者視網膜，精準修復CEP290 突變。首批入組的14名患者中，術后6個月有11人視力明顯改善，部分兒童表現尤為突出，部分患者夜盲癥狀緩解、視野擴大，生活質量顯著提升。該研究驗證了基因編輯在眼科遺傳病治療中的可行性與安全性，為先天性黑矇癥及其他單基因視網膜病提供了突破性治療方案，也為CRISPR 技術的臨床應用開辟了新方向。

新型傳感器助力炎癥標志物監測

近日，瑞典隆德大學與意大利國家研究委員會合作，開發出一種新型光學生物傳感器，可精準識別炎癥標志物白細胞介素-6（IL-6）。該傳感器由多孔硅（PSi）與分子印跡聚合物（MIP） 復合構建，MIP膜的厚度僅有5納米，結構緊湊，具有高度選擇性與穩定性。其在牛血清中檢測限低至13納摩爾每升，無需熒光標記，信號響應靈敏。實驗表明，該傳感器在重復使用中仍具良好再現性，適用于多種復雜生物環境中的實時監測。該成果為炎癥相關疾病的早期診斷和個性化治療提供了便捷、無創的解決方案。

韋布空間望遠鏡確認GN-z11 為星暴星系

近日，基于詹姆斯·韋布空間望遠鏡（JWST）的研究顯示，科學家首次分離解析了紅移值z=10.6的星系GN-z11的光譜，清晰探測到雙電離氧（[O III]）和氫阿爾法（Hα）射線，確認其為典型星暴星系。GN-z11距地球約134億光年，顯現為宇宙誕生約4億年時的景象。分析顯示，該星系金屬豐度僅為太陽的17%，恒星形成速率高達每年24個太陽質量，遠超銀河系。其緊湊結構、低金屬量與高恒星生成效率表明，早期宇宙中存在快速演化的原始星系，可能在再電離時期發揮關鍵作用。該成果不僅拓展了對宇宙早期星系化學演化的認知，還提供了JWST 探索極高紅移天體的新范式，對理解最早期星系的形成機制具有重要意義。

【文稿】程澈

【責任編輯】龔婷