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守護“心靈之窗”:濕性老年黃斑變性治療藥物新進展

2025-08-23 00:00:00張佳成魏會宇張佳成
藥物與人 2025年7期
關鍵詞:濕性基因治療變性

大學本科和碩士研究生就讀于天津醫科大學藥學院,工作期間參加國家衛生健康委緊缺人才臨床藥師培訓項目,現擔任臨床藥師,專注于合理用藥與藥學服務。

隨著人口老齡化加劇,濕性老年黃斑變性這一“視力殺手”的威脅日益凸顯,其治療藥物的研發進展也備受關注。本文將帶您深人了解最新的藥物研發動態。

一、黃斑及黃斑變性

黃斑是視網膜上最敏感的區域,就像是眼睛的“高清攝像頭”。它雖然只有指甲蓋大小,卻關系到我們的中心視力,認別人臉、讀書、看手機全靠它!黃斑一旦發生病變,就像相機鏡頭被潑了墨水,視野中心會逐漸模糊、扭曲,甚至出現黑洞。

黃斑變性是中老年人群低視力乃至失明的主要原因。根據世界衛生組織(WHO)統計,在全球不可逆性的致盲性眼病中,濕性年齡相關性黃斑變性占第二位。

在我國,50歲以上人群患病率已超過 15% ,且患病率隨著年齡增加也在升高。預計到2040年,全球患者將達到2.88億。

二、濕性老年黃斑變性的治療方法

1.傳統治療方法

常見的傳統治療方法有激光療法、經瞳孔溫熱療法、光動力療法和放射療法。但是,這些方法療效都有限,且不良反應明顯,無法長期有效控制病情。

2.藥物治療現狀

抗血管內皮生長因子(抗VEGF)治療藥物玻璃體腔注射是目前主流的治療手段。治療藥物包括雷珠單抗、康柏西普、阿柏西普和法瑞西單抗(表1)。這四種藥物能有效改善患者的視功能,治療的有效性和安全性已得到驗證。

這種治療的缺點是部分患者反應不佳,且長期頻繁注射會給患者帶來精神與經濟的雙重負擔,容易導致患者放棄治療。

三、新型治療藥物的研發進展

現在的藥物研發就像在打造一個“眼科武器庫”:有的只需注射一次就能在半年時間內長期起效,有的能精準打擊病灶,還有的能在眼晴里緩慢釋放一整年。除此之外,科學家們還找到了疾病的新靶點,啟動了“基因編輯”一把治療指令寫進患者的細胞里,讓眼睛自己“生產”藥物。

表1抗VEGF治療藥物的給藥方案

1.新型抗新生血管藥物:讓打針從“月更”變“年更”

為了幫患者擺脫“每月跑醫院打針”的折磨,科學家嘗試對抗VEGF藥物進行“改裝”。新一代藥物布西珠單抗的分子更迷你,能鉆到視網膜更深層精準堵漏,不僅藥效更猛,不良反應還更少。臨床試驗顯示,它和“前輩”阿柏西普戰斗力持平,但注射頻率直接減少一半。更讓人期待的是,未來可能出現“滴眼液版”的抗VEGF藥物,或者一次性植入就能管一年的緩釋劑。

2.基因治療藥物:讓眼睛自己“生產”藥物

科學家把攜帶抗VEGF基因的藥物單次注射到視網膜下,讓細胞持續產生治療蛋白,實現“一次治療,長期有效”的目的。

基因治療堪稱眼科界的“黑科技”,科學家把攜帶抗VEGF基因的藥物單次注射到眼睛里,就能讓細胞全天24小時源源不斷地“生產”藥物!雖然這類“黑科技”還在臨床試驗階段,但已有患者靠它擺脫了每月打針的煎熬。隨著科學技術的不斷進步,相信未來會有更多更有效的藥物問世,為濕性老年黃斑變性治療帶來革命性變化。

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