骨髓增生異常綜合征的現況與問題

宋澤江

[摘要] 目的 研究并分析骨髓增生異常綜合征的治療方案及其療效。方法 選取該收治的骨髓增生異常綜合征患者共計100例作為研究對象，對患者臨床資料進行回顧性分析。結果 接受治療前，低度患者共計27例，中度患者共計58例，重度患者共計15例。經過治療后，低度患者共計62例，中度患者共計32例，重度患者共計5例。各分型構成數據組間對比差異有統計學意義（P<0.05）。 結論 針對性治療措施的落實能夠確保對骨髓增生異常綜合征患者治療的可靠與有效，具有療效確切、安全性高等多個方面的優勢，值得臨床予以關注及重視。

[關鍵詞] 骨髓增生異常綜合癥；發病機制；診斷分型；治療

[中圖分類號] R551.3 [文獻標識碼] A [文章編號] 1674-0742（2014）07（c）-0091-02

由于骨髓增生異常綜合征具有較大的異質性，單一的治療方案會導致患者的治療效果及其預后存在顯著差異，因此，目前多傾向于采取特色化的方式進行此類疾病的治療[1-2]。該研究主要通過對該院2010年1月—2013年1月間所收治100例骨髓增生異常綜合征患者臨床資料進行回顧性分析的方式，研究了骨髓增生異常綜合征在發病機制、診斷分型、以及治療等方面的現狀與問題，現報道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

選取該所收治的骨髓增生異常綜合征患者共計100例作為研究對象，對患者在臨床治療過程中的基本資料進行回顧性分析。其中，男性患者共計65例，女性患者共計35例。患者年齡在15～85周歲范圍之內，平均年齡為（52.1±1.8）歲。老年患者共計62例（年齡在60周歲以上），少年患者共計9例（年齡在20周歲以內），一般患者共計29例（年齡在20～60周歲范圍之內）。分型方面，低度患者共計27例，中度患者共計58例，重度患者共計15例。

1.2 方法

針對不同類型的骨髓增生異常綜合征患者，采取針對性的治療措施與方法。具體而言，包括以下幾個方面：①針對老年患者，考慮到其年齡較大，對絕大部分的積極治療均有刺激反應，因而，以支持治療為主，主要包括輸血、以及預防感染等。臨床用藥方面，多以EPO、以及G-CSF用藥為主，在改善患者貧血問題的同時，使粒細胞功能得到合理的增強；②針對低度～中度患者，可直接進行化療、或造血干細胞移植治療。若患者不適合上述治療方案，則可應用免疫抑制劑進行干預。臨床上比較常見的免疫抑制劑藥物包括環孢素A、以及沙利度胺等。其中，環孢素A用藥劑量應當為3.0 mg/（kg·d），而沙利度胺用藥劑量應當為100.0 mg/d，持續給藥7 d后，增加劑量至200.0 mg/d；③針對高度，特別是克隆性染色體出現異常的患者，可選取小劑量的化療治療方案。推薦用藥美法侖，用藥劑量為2.0 mg/d，持續進行60 d的給藥；④針對年齡較小，體能良好的患者，可應用復合型的治療方案，包括阿糖胞苷與去甲氧柔紅霉素的復合治療、或者是拓撲替康與阿糖胞苷復合治療。

1.3 觀察指標

對患者接受治療前后的病情進行觀察對比。輕度：指患者骨髓原始細胞≤5%且所有細胞系成熟正常，外周血血紅蛋白含量≥110.0 g/L，血小板含量≥100.0×109/L；中度：指患者外周血血紅蛋白含量≥110.0 g/L，血小板含量≥100.0×109/L，骨髓原始細胞>5%；重度，指患者外周血血紅蛋白含量<110.0 g/L，血小板含量<100.0×109/L，骨髓原始細胞<5%。

1.4 統計方法

采用SPSS17.0軟件對研究數據進行統計學分析，計數資料比較采用χ2檢驗。

2 結果

接受治療前，低度患者共計27例，中度患者共計58例，重度患者共計15例。經過治療后，低度患者共計63例，中度患者共計32例，重度患者共計5例。各分型構成數據組間對比差異有統計學意義（P<0.05）。

3 討論

骨髓增生異常綜合征是一種受到造血干細胞活動性獲得性克隆因素影響的疾病，無效造血是骨髓增生異常綜合征的最主要臨床表現，同時伴有骨髓造血細胞的異常發育、以及外周血中血細胞數量的減少。骨髓增生異常綜合征的出現極大的增加了誘發急性髓性白血病癥狀的可能性，會對患者的生命安全產生極為不良的影響。骨髓增生異常綜合征好發于老年患者，目前有年齡化的發展趨勢，值得重視。為了進一步探究適宜于骨髓增生異常綜合征患者的治療方案，提高對該病的治療效果，該文選取該院近期所收治骨髓增生異常綜合征患者共計100例，展開臨床研究，取得了確切效果，涉及到如下研究成果。

在該研究針對該組100例骨髓增生異常綜合征患者進行臨床治療與干預的過程當中，所取得的治療結果為：接受治療前，低度患者共計27例，中度患者共計58例，重度患者共計15例。經過治療后，低度患者共計62例，中度患者共計32例，重度患者共計5例。各分型構成數據組間對比差異有統計學意義（P<0.05）。

以上研究數據顯示：針對治療對于骨髓增生異常綜合征患者的臨床治療而言意義重大。針對治療的依據在于：根據患者IPSS危度分組數據、患者所處年齡階段的特殊性（重點考量小兒患者以及老年患者，該組100例骨髓增生異常綜合征患者中，共62例為老年患者，9例為少年患者，均根據其所處年齡的特殊性，在給藥劑量、給藥類型方面得到了針對性處理）、以及患者所處的體能狀態特殊性[3-5]，在綜合對以上因素的考量情況下，體現不同分型患者臨床干預的針對性特征，即針對已確診的骨髓增生異常綜合癥患者而言，選取的治療方案包括：支持治療；刺激治療、以及恢復治療等多種類型。在初步選取治療措施的過程中，可參照患者是否存在明確的白血病表征情況，確定治療的思路。一般來說，針對白血病標準不明顯的患者，應當在提高血細胞數量的同時，維持患者生活質量的穩定[6]；而針對白血病標準表現顯著的患者，應當對惡性克隆進行有效的滅殺[7]，確保造血功能的及時恢復。同時，為了提高該病治療效果，還需要明確包括發病機制、診斷分型在內的多方面問題，總結如下。endprint

首先，從骨髓增生異常綜合征發病機制的角度上來說，有關研究人員從流行病學的研究角度上入手，證實了骨髓增生異常綜合癥的發病與所研究對象所處環境、職業等條件下的致病因子有密切的相關性關系（包括煙酒、煙塵、重金屬、電磁場、以及電離輻射等）[8]。基于以上分析，可確定骨髓增生異常綜合征的易感人群，這對于盡早進行骨髓增生異常綜合癥的診斷而言是至關重要的。現階段，已證實的骨髓增生異常綜合癥易感人群包括：①各類遺傳性疾病，包括神經性纖維瘤、再生性障礙貧血等，此類遺傳病患者的病發機率明顯高于常人（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有48例為遺傳性疾病所致，構成比達到了48.00%）；②家族性血小板伴發白血病，21q22基因感染累及CBFA2基因（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有27例為家族性血小板伴發白血病所致，構成比為27.00%）；③起始分子所對應生物學發生改變。提示臨床需要以上述人群作為高危人員，加以重視。

其次，從骨髓增生異常綜合征診斷分型的角度上來說，在我國有關骨髓增生異常綜合征診斷分型相關問題的研究過程當中，所面臨的最主要問題就在于：對非克隆性疾病所致的造血異常性問題，以及其與誘導骨髓增生異常綜合征之間的相關性關系過于夸大[9]。部分研究人員通過對已確診骨髓增生異常綜合征的部分患者、以及健康對照人群進行的生物化學、細胞培養對比分析，構建了有關骨髓增生異常綜合征的最低診斷標準：滿足骨髓原始細胞取值在0.03及以上、或者滿足病理性鐵粒幼紅細胞取值在0.03及以上[10]。以上最低診斷標準多適用于成年對象。針對幼兒，所推薦診斷標準為：原始細胞增高比例在5%以上；獲得性克隆性細胞遺傳學異常表現突出；血細胞持續性減少。

還需要注意的是，在現行WHO診斷標準當中，將異常細胞定義為：紅系計數100個核紅細胞，粒系計數100個中性粒細胞。但，我國現階段有關骨髓增生異常綜合征細胞形態學的分析還沒有形成定量性的診斷標準。其次，在對治療方案進行選擇的過程當中，需要體現循證指南對治療方案選取的依據。相關證據表明：小劑量的阿糖胞苷、維生素聯合小劑量阿糖胞苷均不建議在臨床治療中使用，但以上治療方案并未在臨床中加以杜絕。上述問題需要在該病的后續研究工作中加以特別關注與重視。

綜上所述，針對性治療措施的落實能夠確保對骨髓增生異常綜合癥患者治療的可靠與有效，具有療效確切、安全性高等多個方面的優勢，值得臨床予以關注及重視。

[參考文獻]

[1] 武煥玲，高文峰，李元堂，等.骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤的臨床和實驗室特征分析[J].中華檢驗醫學雜志，2012，35（9）：832-837.

[2] 唐小龍.骨髓增生異常綜合癥患者血液感染黏液玫瑰單胞菌病例并文獻復習[J].熱帶病與寄生蟲學，2012，10（2）：92-94.

[3] 楊文鈺，陳曉娟，張培紅，等.兒童血細胞減少伴骨髓增生減低100例臨床特征分析[J].中國當代兒科雜志，2013，15（6）：448-452.

[4] 付璐，程峰，畢莉，等.骨髓增生異常綜合癥患者中的NOTCH1基因變異[J].中國血液流變學雜志，2011，21（3）：503-505.

[5] 張新蓮，韓耀東.以純紅細胞再生障礙性貧血為首發表現的骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病一例[J].臨床內科雜志，2011，28（4）：282-283.

[6] 朱紅楠，張志平.骨髓增生減低伴紅系減少的骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病1例報告[J].實用檢驗醫師雜志，2012，4（1）：60-62，49.

[7] 王復字.沙立度胺、三氧化二砷聯合羅蓋全治療骨髓增生異常綜合征臨床分析[J].海南醫學，2009，20（11）：42-44.

[8] 上官輝，譚淑燕，汪寶貞，等.骨髓增生異常綜合征患者血清β2-微球蛋白水平的預后價值[J].海南醫學，2010，21（5）：8-9.

[9] 孫巍，王曉華.CAG方案治療急性髓系白血病及高危骨髓增生異常綜合癥臨床療效觀察[J].中國現代藥物應用，2013，7（14）：59-60.

[10] 楊敏.沙利度胺抗腫瘤作用機制研究進展及在骨髓增生異常綜合征治療中的應用[J].心血管病防治知識，2013（9下半月）：79-81.

（收稿日期：2014-04-25）endprint

首先，從骨髓增生異常綜合征發病機制的角度上來說，有關研究人員從流行病學的研究角度上入手，證實了骨髓增生異常綜合癥的發病與所研究對象所處環境、職業等條件下的致病因子有密切的相關性關系（包括煙酒、煙塵、重金屬、電磁場、以及電離輻射等）[8]。基于以上分析，可確定骨髓增生異常綜合征的易感人群，這對于盡早進行骨髓增生異常綜合癥的診斷而言是至關重要的。現階段，已證實的骨髓增生異常綜合癥易感人群包括：①各類遺傳性疾病，包括神經性纖維瘤、再生性障礙貧血等，此類遺傳病患者的病發機率明顯高于常人（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有48例為遺傳性疾病所致，構成比達到了48.00%）；②家族性血小板伴發白血病，21q22基因感染累及CBFA2基因（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有27例為家族性血小板伴發白血病所致，構成比為27.00%）；③起始分子所對應生物學發生改變。提示臨床需要以上述人群作為高危人員，加以重視。

其次，從骨髓增生異常綜合征診斷分型的角度上來說，在我國有關骨髓增生異常綜合征診斷分型相關問題的研究過程當中，所面臨的最主要問題就在于：對非克隆性疾病所致的造血異常性問題，以及其與誘導骨髓增生異常綜合征之間的相關性關系過于夸大[9]。部分研究人員通過對已確診骨髓增生異常綜合征的部分患者、以及健康對照人群進行的生物化學、細胞培養對比分析，構建了有關骨髓增生異常綜合征的最低診斷標準：滿足骨髓原始細胞取值在0.03及以上、或者滿足病理性鐵粒幼紅細胞取值在0.03及以上[10]。以上最低診斷標準多適用于成年對象。針對幼兒，所推薦診斷標準為：原始細胞增高比例在5%以上；獲得性克隆性細胞遺傳學異常表現突出；血細胞持續性減少。

還需要注意的是，在現行WHO診斷標準當中，將異常細胞定義為：紅系計數100個核紅細胞，粒系計數100個中性粒細胞。但，我國現階段有關骨髓增生異常綜合征細胞形態學的分析還沒有形成定量性的診斷標準。其次，在對治療方案進行選擇的過程當中，需要體現循證指南對治療方案選取的依據。相關證據表明：小劑量的阿糖胞苷、維生素聯合小劑量阿糖胞苷均不建議在臨床治療中使用，但以上治療方案并未在臨床中加以杜絕。上述問題需要在該病的后續研究工作中加以特別關注與重視。

綜上所述，針對性治療措施的落實能夠確保對骨髓增生異常綜合癥患者治療的可靠與有效，具有療效確切、安全性高等多個方面的優勢，值得臨床予以關注及重視。

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[10] 楊敏.沙利度胺抗腫瘤作用機制研究進展及在骨髓增生異常綜合征治療中的應用[J].心血管病防治知識，2013（9下半月）：79-81.

（收稿日期：2014-04-25）endprint

首先，從骨髓增生異常綜合征發病機制的角度上來說，有關研究人員從流行病學的研究角度上入手，證實了骨髓增生異常綜合癥的發病與所研究對象所處環境、職業等條件下的致病因子有密切的相關性關系（包括煙酒、煙塵、重金屬、電磁場、以及電離輻射等）[8]。基于以上分析，可確定骨髓增生異常綜合征的易感人群，這對于盡早進行骨髓增生異常綜合癥的診斷而言是至關重要的。現階段，已證實的骨髓增生異常綜合癥易感人群包括：①各類遺傳性疾病，包括神經性纖維瘤、再生性障礙貧血等，此類遺傳病患者的病發機率明顯高于常人（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有48例為遺傳性疾病所致，構成比達到了48.00%）；②家族性血小板伴發白血病，21q22基因感染累及CBFA2基因（該組100例骨髓增生異常綜合癥患者中，共有27例為家族性血小板伴發白血病所致，構成比為27.00%）；③起始分子所對應生物學發生改變。提示臨床需要以上述人群作為高危人員，加以重視。

其次，從骨髓增生異常綜合征診斷分型的角度上來說，在我國有關骨髓增生異常綜合征診斷分型相關問題的研究過程當中，所面臨的最主要問題就在于：對非克隆性疾病所致的造血異常性問題，以及其與誘導骨髓增生異常綜合征之間的相關性關系過于夸大[9]。部分研究人員通過對已確診骨髓增生異常綜合征的部分患者、以及健康對照人群進行的生物化學、細胞培養對比分析，構建了有關骨髓增生異常綜合征的最低診斷標準：滿足骨髓原始細胞取值在0.03及以上、或者滿足病理性鐵粒幼紅細胞取值在0.03及以上[10]。以上最低診斷標準多適用于成年對象。針對幼兒，所推薦診斷標準為：原始細胞增高比例在5%以上；獲得性克隆性細胞遺傳學異常表現突出；血細胞持續性減少。

還需要注意的是，在現行WHO診斷標準當中，將異常細胞定義為：紅系計數100個核紅細胞，粒系計數100個中性粒細胞。但，我國現階段有關骨髓增生異常綜合征細胞形態學的分析還沒有形成定量性的診斷標準。其次，在對治療方案進行選擇的過程當中，需要體現循證指南對治療方案選取的依據。相關證據表明：小劑量的阿糖胞苷、維生素聯合小劑量阿糖胞苷均不建議在臨床治療中使用，但以上治療方案并未在臨床中加以杜絕。上述問題需要在該病的后續研究工作中加以特別關注與重視。

綜上所述，針對性治療措施的落實能夠確保對骨髓增生異常綜合癥患者治療的可靠與有效，具有療效確切、安全性高等多個方面的優勢，值得臨床予以關注及重視。

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[5] 張新蓮，韓耀東.以純紅細胞再生障礙性貧血為首發表現的骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病一例[J].臨床內科雜志，2011，28（4）：282-283.

[6] 朱紅楠，張志平.骨髓增生減低伴紅系減少的骨髓增生異常/骨髓增殖性疾病1例報告[J].實用檢驗醫師雜志，2012，4（1）：60-62，49.

[7] 王復字.沙立度胺、三氧化二砷聯合羅蓋全治療骨髓增生異常綜合征臨床分析[J].海南醫學，2009，20（11）：42-44.

[8] 上官輝，譚淑燕，汪寶貞，等.骨髓增生異常綜合征患者血清β2-微球蛋白水平的預后價值[J].海南醫學，2010，21（5）：8-9.

[9] 孫巍，王曉華.CAG方案治療急性髓系白血病及高危骨髓增生異常綜合癥臨床療效觀察[J].中國現代藥物應用，2013，7（14）：59-60.

[10] 楊敏.沙利度胺抗腫瘤作用機制研究進展及在骨髓增生異常綜合征治療中的應用[J].心血管病防治知識，2013（9下半月）：79-81.

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