澳大利亞藥品可及性政策介紹及對我國的啟示

關鍵詞藥品可及性；藥品福利計劃；藥品價格談判；仿制藥政策；孤兒藥政策；澳大利亞；啟示

藥品可及性作為衡量國家醫療保障體系的重要指標之一，與公眾健康及醫療服務的公平性實現緊密相關。我國通過構建藥品供應保障體系、推行藥品集中帶量采購、開展仿制藥一致性評價、實施創新藥研發激勵措施等多維度政策舉措，在提升藥品可及性方面取得了顯著成效。

然而，當前仍存在一些亟待解決的不足。其一，醫保目錄調整頻率相對不高，覆蓋范圍尚需進一步擴大，藥品準入與醫保支付之間的銜接不夠緊密，影響患者及時、合理用藥；其二，創新藥由于研發成本高昂，上市藥價較高，患者經濟負擔較重，且缺乏行之有效的風險分擔機制，限制了創新藥的廣泛應用；其三，新藥審評審批流程中仍存在效率瓶頸，新藥上市時間與國際先進水平仍有差距，不利于臨床及時獲取最新的治療藥物；其四，罕見病藥物研發激勵力度不足，市場準入面臨一定阻礙，醫保覆蓋范圍有限，難以滿足罕見病患者的用藥需求。

在國際上，澳大利亞聯邦政府在藥品領域的投入巨大，每年藥品支出已超過150億澳元[1]，這為澳大利亞國民帶來了顯著的健康效益，然而不斷攀升的藥品費用也給政府財政造成了沉重負擔。自1948年澳大利亞藥品福利計劃（PharmaceuticalBenefitsScheme，PBS）實施以來，澳大利亞陸續出臺并持續完善各類藥品和衛生政策，旨在實現政府預算控制和保障患者健康之間的最佳平衡。

本文詳細探討了澳大利亞藥品可及性政策的運行機制和實施效果，重點聚焦于澳大利亞在PBS政策、藥品注冊與PBS準入、藥品定價與采購、仿制藥與孤兒藥注冊審批政策中的實踐經驗；通過對這些政策的系統分析，總結澳大利亞在提高藥品可及性和控制藥品費用支出方面的有效措施，并探討這些經驗對我國相關政策的啟示。希望通過借鑒澳大利亞的實踐經驗，為我國藥品可及性政策的優化與實施提供具有價值的參考依據，從而推動我國醫療保障體系的持續進步與完善。

1 澳大利亞藥品可及性政策介紹

1.1 PBS政策

PBS是澳大利亞國家醫療保障制度的核心，從1948年實施以來，聯邦政府為澳大利亞公民和永久居民提供PBS清單內處方藥補貼，從而保障居民的基本用藥。

PBS目錄藥品從臨床需求出發，涉及全民常用藥品，澳大利亞約90%的處方藥市場由PBS覆蓋，現行的PBS共包含了大約1200種活性藥物成分[2]。PBS藥品清單每半年會進行動態調整，最近更新時間為2025年2月，此次調整中新增了多種藥物，包括抗腫瘤藥物塞普替尼、口服避孕藥屈螺酮炔雌醇片、長效可逆避孕藥左炔諾孕酮宮內節育系統等[3]。

PBS清單調整這項工作由藥物福利咨詢委員會（PharmaceuticalBenefitsAdvisoryCommittee，PBAC）、藥品定價委員會（PharmaceuticalBenefitsPricingAuthority，PBPA）等多個部門共同協作完成，以確保目錄藥品的有效覆蓋和監督管理。澳大利亞衛生部最終決定PBS目錄范圍，并監管PBS的整體運行。針對創新藥物準入時存在的臨床數據不充分、成本效益和臨床使用風險不確定等因素，PBS引入上市后再審查制度，持續對PBS目錄內藥品進行監測和評估[4]。除非藥品有使用安全問題，PBS不主動剔除藥品，而是根據患者需求和藥品使用情況，在使用量降低到一定閾值以下，將其自然淘汰。因此，長期以來PBS藥品品種數量始終保持增長趨勢。

自PBS實施以來，澳大利亞聯邦政府PBS預算和支出不斷增長。在2022－2023財年，PBS共補貼了2.231億份處方，總支出高達170億澳元，比上一財年增加了15.6%[1]。2023年，普通患者每張處方的共付額（Copayment）約為30澳元，而持有優惠醫療卡（如老年卡、退伍軍人卡等）的患者每張處方共付額約為7.3澳元。此外，PBS還設有安全網（SafetyNet）政策，當注冊患者或家庭1年內PBS藥品費用累積到一定金額時，他們的共付額將大幅降低，以免支付高額的藥費。2023年，普通患者的安全網門檻線金額為1563.5澳元，而優惠醫療卡患者為262.8澳元[4]。

1.2 藥品注冊與PBS準入

2011年以前，澳大利亞藥品從提交注冊申請至取得PBS補貼資格的法定時間為89周（藥品注冊52周，PBS準入37周）。自2011年起，澳大利亞聯邦政府開始實行“藥品注冊與PBS準入并行程序”，允許生產企業向澳大利亞治療用品管理局（TherapeuticGoodsAdministration，TGA）提交藥品注冊申請的同時，向PBAC提交PBS準入申請。這一舉措打破了原本藥品必須完成藥品注冊后才能進行PBS準入評估的要求，藥品上市許可和PBS準入的同步，有效提高了患者使用PBS補貼新藥的及時性。并行程序施行以來，顯著縮短了藥品從注冊至PBS準入的時間（現約為72周）[5]。2014年10月，澳大利亞政府對《藥品和醫療器械監管框架》（MedicinesandMedicalDevicesRegulation）進行了全面審查，并實施了相應的改革。此次改革旨在確保藥品和醫療器械監管符合國際標準，方便澳大利亞居民盡早獲得新型處方藥。改革后，新藥注冊在之前僅有的標準途徑的基礎上，增加了優先審評、臨時審評、仿制藥注冊、列表藥物注冊、孤兒藥注冊途徑，具體適用范圍、關鍵要求、審批時限詳見表1[6]。這些優化途徑增加了藥品審評方法的靈活性和適當性，極大提高了評審的效率和質量，在藥品可及性方面發揮了重要作用。

1.3 藥品定價與采購政策

澳大利亞是第一個將藥物經濟學評價結果應用于藥品價格管理中的國家，也是藥品價格控制相對合理的國家之一。定價對患者獲取藥物有直接和間接的影響。對于PBS清單內藥品，支付價格將決定政府或監管機構對該藥品的具體補貼情況，如補貼金額、補貼金額上限等；支付定價還會影響到患者獲取高定價非補貼藥品的可能性，因為這些藥品會成為患者的個人支出成本。

在澳大利亞，藥品在獲得TGA的上市許可和PBS準入后，PBPA與藥品生產企業進行價格協商與談判，協議藥品價格、測算對PBS財政預算的影響，并將匯總意見反饋至衛生部。PBS中大部分藥品基于參考價格定價，即參考某一治療亞類藥品中的最低價格來確定其他藥品價格；而在沒有此類可比藥物的情況下，則采用價值定價[7―8]。

當藥品生產企業由于國際參考價或其他商業原因，無法按PBS列表價格提供藥品時，政府和生產企業會簽署保密的特別定價協議。PBS列表價格與政府實際支付價格之間的差額將通過回扣方式返還，按照不同的銷售層級或市場份額確定返還比例。通過回扣返還機制，政府可以在不增加患者共付額的情況下，降低藥品的實際支付價格，從而減少公共醫療支出，確保PBS的可持續性[9]。此外，澳大利亞還設有風險共擔協議，某些藥物會設定補貼上限和梯度返還的風險分擔安排，一旦政府支出超過協定的補貼上限，政府將會收回一定比例的支出，以控制政府藥品補貼的超額支出。

1.4 仿制藥價格競爭與披露

20世紀初，由于仿制藥缺乏有效的價格競爭和監管政策，澳大利亞仿制藥價格一度居高不下，超過世界平均水平[10]。澳大利亞政府自2005年起不斷推行和完善針對仿制藥的價格改革措施，將法定降價和價格披露相結合，增加仿制藥價格競爭來刺激降價。

2005年8月，澳大利亞開始實施12.5%的強制性降價政策，要求首個仿制藥PBS準入時，相比原研藥應至少降價12.5%，同時該原研藥的政府支付價格也應強制下調12.5%；2011年2月，這一比例提高至16%[11]。

2007年8月澳大利亞政府對仿制藥實施價格披露制度，企業應向與澳大利亞衛生部簽約的第三方價格披露數據中心（PriceDisclosureDataAdministrator，PDDA）上報藥品銷售信息，以將原研藥和仿制藥的價格進行關聯。PDDA負責統計原研藥和仿制藥的“加權平均披露價格”（weightedaveragedisclosedprices，WADP），如果WADP比PBS原批準的基準價格低10%以上（2024年7月執行閾值），則新的基準價格調整至WADP[12―13]。該制度經過了多次修改完善，歷次改革要點及對市場和PBS支出的影響詳見表2。在推行價格披露制度之后，澳大利亞仿制藥價格逐漸回歸至理性水平。市場因素的強勢介入，大大提高了仿制藥的價格合理性和產業透明度。比較2010年和2022年統計數據發現，仿制藥價格披露政策使他汀類藥物的政府支出減少了9.335億澳元（83.25%）[14]。相關報告指出，這些定價系統的變化，包括這些強制性的價格降低和披露政策，使仿制藥價格大幅且持續下降，在2017年至2021年期間為澳大利亞衛生系統節省了43億澳元，同時也避免了競爭性招標對國內產業的不利影響[15]。

1.5 孤兒藥的注冊審批

在澳大利亞，孤兒藥的定義是指相應的罕見病患病人數每萬人不超過5人，疾病具有危及生命或嚴重影響生活質量的特征，并且缺乏其他有效的治療方法或顯著療效[16]。

澳大利亞在1997年修訂了《治療藥物法案》，納入了專門的孤兒藥法案，旨在通過一系列激勵政策促進罕見病藥物的研發和上市。孤兒藥注冊時，澳大利亞藥品生產企業向TGA同時提交藥品注冊申請和孤兒藥狀態申請[16]。TGA藥物安全和評估處下設臨床評估小組，負責審查提交數據并確定是否授予孤兒藥資格。申請藥品若獲得孤兒藥批準，將在上市注冊階段享受優先審批政策，TGA應在255個工作日內完成審批工作[17]。此外，獲得孤兒藥資格后，TGA還將免除該藥物相關的所有注冊費，包括上市申請費、注冊審批費和年度注冊費等。

孤兒藥批準上市后，澳大利亞居民可通過PBS獲取藥物；而對于因臨床有效且治療必需，已被PBAC認可的昂貴孤兒藥，由于不符合成本效益要求未包含在PBS中，將通過救生藥物計劃（LifeSavingDrugsProgram，LSDP）為符合條件的患者提供高成本孤兒藥補貼[18]。

2 澳大利亞藥品可及性政策對我國的啟示

澳大利亞在藥品價格管控、補助制度方面發展成熟，長期維持著藥品可及性、患者負擔和政府補貼之間的良好平衡。以2022－2023財年數據為例，澳大利亞聯邦政府PBS補貼藥品總支出約為170億澳元，占當年全國藥品費用的60%。在個人支付方面，處方藥自付總支出為14億澳元，人均支出160澳元；PBS范圍外的自付總費用為12億澳元，人均自付費用為140澳元。合計個人人均藥費年支出為300澳元，占人均年收入的比例僅為0.32%[19―20]。由此可見，澳大利亞在保持較高的健康保健水平下，有效地控制了個人與政府的藥費支出，有力地保障了藥品的可及性，切實實現了該國的國家藥物政策目標。這些政策經驗與實踐成果值得研究與借鑒。

2.1 加強政策協調與部門合作

在政策層面，澳大利亞衛生部負責醫療和藥品事務的全面管理，在醫療保險政策的制定和實施方面起到重要作用。政策制定和實施高度協同，不同機構之間分工明確，通過共享數據和資源，實現醫療保險政策的有效銜接；政策出臺效率高，實施效果顯著，有效地提升了全民健康水平和醫療服務的質量，這種高效的管理和協作機制是該國衛生體制上的重要優勢之一。相比之下，我國醫療、醫保和醫藥的管理職能分散于多個部門，改革的重點是“三醫聯動”。2024年7月，中共中央明確提出“促進醫療、醫保、醫藥協同發展和治理”的目標，旨在通過系統性的改革和整合，提升醫療服務的質量和服務效能，這為我國政策的系統性優化指明了方向。

在實施層面，澳大利亞通過藥品注冊和PBS準入的同步機制，加速了藥品上市與醫保覆蓋的聯動性；而我國醫保藥品評估是建立在藥品已獲得上市許可的基礎上，一定程度上延緩了藥品進入醫保目錄的及時性。建議相關部門可結合我國實際情況，論證建立類似于并行程序的醫保早期評估的可能性，探索建立藥品注冊評估與醫保準入評估的并行機制。此外，相關部門還應積極推進職能部門開展深度合作、構建大數據信息共享機制，提高政府監管效能。

在資金層面，澳大利亞由于人口數較少，PBS實行全國統籌。而我國作為發展中國家，醫保資金統籌層級較低，資源分配效率受限，大部分地區醫保資金由市、縣統籌，降低了醫保資金使用的靈活性。隨著中共中央進一步推進醫保省級統籌，這一問題有望逐步解決，以優化醫?；鸬氖褂?。

2.2 優化新藥注冊與加速審批路徑

為了提高藥品可及性，滿足患者用藥需求，鼓勵醫藥企業創新發展，我國政府不斷深化藥品注冊審評制度改革，提出優化創新藥的注冊審批程序。2020年7月1日國家市場監督管理總局發布的《藥品注冊管理辦法》中單獨增加了“藥品加快上市注冊程序”章節，提出了“突破性治療藥物程序”“附條件批準程序”“優先審評審批程序”“特別審批程序”4種藥品加快注冊程序。這些政策加快了對具有臨床價值、臨床急需和臨床優勢新藥的評審，體現了我國藥品監管部門對新藥創制的支持，極大地促進了我國醫藥產業的創新發展。新規明確了優先審評程序的審評時限，從200個工作日縮短至130個工作日，其中臨床急需境外已上市的罕見病用藥優先審評程序的審評時限僅為70個工作日。新規實施以來，新藥獲批上市的時間已大大縮短，但對比澳大利亞新藥標準審評時限150個工作日及優先審評90個工作日仍有一定的差距。

澳大利亞新藥注冊審評時限有著更為明確的規定，如臨床試驗批準中，僅藥學資料的審評時限為30個工作日，完整技術資料的綜合評審（藥學、藥理毒理、臨床資料）的審評時限為50個工作日。此外，其新藥注冊根據藥品的風險等級和特性，將新藥注冊分為不同的類別，如臨床試驗通知和臨床試驗批準等。對于風險較低或已有充分安全性、有效性數據的藥品，采用較為簡化的注冊流程，資料相對簡單，只需要在獲得倫理委員會批準后通知TGA即可；而對于風險較高或創新性較強的藥品，則采用更為嚴格的流程，需要經過TGA的正式審評和批準。

我國可以借鑒澳大利亞的經驗，根據我國新藥審評的實際情況，對新藥注冊的審評時限進行明確規定，加強各部門的協作，提高注冊效率；根據不同類型的注冊申請，制定分類注冊申請指南，提高審評效率和質量。

2.3 完善價格管理和談判機制

圍繞控制藥品價格，澳大利亞聯邦政府設置了專門機構PBPA負責價格分析和談判工作，采用基本定價、特別定價、回扣返還、風險共擔協議等多種方式靈活進行價格管理，對仿制藥實行強制降價和價格披露政策，激勵價格持續下降，有效減輕了政府的醫保負擔。

在藥品價格管理方面，我國政府通過一系列政策工具來確保藥品價格合理穩定、提升藥品可及性，包括醫保談判政策、短缺藥品價格風險管理政策、同通用名藥品價格公平政策、藥品掛網價格監管政策、守信激勵與失信懲戒機制等。2018年以來，國家醫療保障局已會同有關部門組織多輪藥品國家集中帶量采購，累計新增835種醫保目錄藥品，其中通過價格談判藥品530種。在2024年12月12日國家醫療保障局公布的第十批國談擬中選結果中，91種藥品新增進入國家醫保藥品目錄，覆蓋了多個臨床迫切需求的治療領域。其中89種藥品以談判/競價方式納入，談判總體成功率為76%，平均降價63%。集采通過以量換價在減輕百姓費用負擔和滿足臨床藥品需求的同時，提高了醫保資金的使用效益。

然而，我國醫保談判藥品價格協議形式較為單一，醫保部門僅對最終的支付價格進行協商。為了提高藥品的可及性并緩解醫?；鸬膲毫?，政府部門采用行政干預手段對生產企業進行價格壓制，然而，這一舉措可能對國內醫藥產業的可持續發展產生不利影響。我國可以借鑒澳大利亞及其他國家的成熟議價方案，不斷完善醫保藥品談判體系；在藥品成本核算的基礎上，采取相應激勵措施，如價格披露或返還政策，在鼓勵國內藥品生產企業發展壯大的同時，有效地控制政府和國民的藥品費用支出。

2.4 構建全面的藥品可及性支持體系

在罕見病和孤兒藥政策上，澳大利亞建立了完善的支持體系，PBS納入了罕見病用藥在內的大部分臨床治療用藥。相比之下，我國孤兒藥研發起步較晚，罕見病的診療和救治水平不高，相關法律和醫保政策有待出臺。2018年，《第一批罕見病目錄》公布，界定了121種罕見病，打破了我國長久以來沒有罕見病定義的僵局。

此外，澳大利亞等國還在PBS之外建立了LSDP、對使用私立醫療機構的費用減免政策和商業保險體系等，覆蓋了絕大部分醫療需求。我國可借鑒相關經驗，進一步擴大醫保目錄覆蓋范圍，納入更多罕見病和孤兒藥，同時建立專項救助基金和商業保險補充機制；同時加強與國際相關部門合作，共享孤兒藥研發技術和臨床數據，降低研發成本。此外，我國還可通過設立孤兒藥專項審批通道和補貼政策，促進國內外企業加大投入，解決罕見病治療的“無藥可用”問題。

3 結語

澳大利亞通過多部門協作、臨床需求導向的新藥注冊路徑、科學的定價機制和全面的藥品支持體系，確保了藥品的公平可及，同時維護了醫保的可持續性。這些經驗為我國深化“三醫聯動”改革、完善醫保支付機制以及提升罕見病用藥保障水平提供了參考。在當前我國全面推進中國式現代化的大背景下，提升藥品可及性不僅是健全醫療衛生體系的重要任務，更是實現“健康中國”目標的關鍵環節。未來，通過借鑒國際先進經驗，結合我國國情深化醫保統籌、優化新藥審批路徑、完善價格談判機制并加大政策支持力度，我國藥品可及性水平必將進一步提升，從而更好地滿足人民群眾的健康需求。