衛生技術評估和循證醫學的決策協同邏輯與實踐路徑研究

中圖分類號：R197.32;R4 文獻標識碼：A

Abstract This paper explores the decision-making synergy logic and practical pathways between Health Technology Assessment （HTA）and Evidence-Based Medicine （EBM） from aspects such as development context，theoretical evolution，interactive logic，methodological integration，as well as application challenges and countermeasures.HTA provides comprehensive evidence for EBM through multi一dimensional assessment，while EBM validates the assessment results of HTA through clinical practice.Despitechalenges inmethodological design，clinical practice，policy formulation，andother areas，thecombination of HTAand EBMcanprovidea more comprehensive basis for medicaldecision一 making.In the future，unified evaluation standards and processes should be established，and information一sharing platforms should be built to promote the synergistic application of HTA and EBM，thereby optimizing medical decision一 making and improving the utilization rate of health resources.

Key words Health Technology Assessment；Evidence-Based Medicine;Comparative Effectiveness Research;LivingHealth Technology Assessment

First-author'saddress Institute of Basic Research in Clinical Medicine，China Academy of Chinese Medical Sciences，Beijing，100700，China

衛生技術評估（HealthTechnol-ogyAssessment，HTA）作為一種科學的評估工具，能夠從多個維度進行客觀評價，被廣泛應用于醫療衛生決策[1]。動態衛生技術評估（Liv-ing—HTA）是對HTA的擴展，具有實時性、靈活性、多維度分析等特點，Living—HTA強調在技術生命周期內進行持續評估和調整，以解決傳統HTA在時效性和適應性方面的局限性，從而更有效地支持決策[2]。循證醫學（Evidence-BasedMedicine，EBM是對當前最佳證據的審慎性使用，強調所有醫療服務必須建立在目前所能獲得的最完《中國衛生質量管理》第32卷第6期（總第211期）2025年6月整、最有效的證據基礎上[3]。EBM在全球得到廣泛發展，并成為醫學和科學研究的橋梁學科，對所有相關領域都產生了巨大影響，其中就包括HTA[4]。盡管從發展淵源來看，HTA略早于EBM，但EBM的出現使得HTA的評價更具規范性。

HTA與EBM為現代醫學帶來了全面的科學支持，推動了醫療實踐的持續改進，但目前尚未對二者橫向對比，無法更系統地為臨床試驗和政策制訂提供支持。國外較早闡明了HTA與EBM的關系。2009年，有研究解釋了HTA的內涵，并從學科內容交叉的角度描述了HTA與EBM的關系[5]；2010年，LuceBR等對EBM、HTA和比較效益研究（Comparative EffectivenessResearch，CER）進行了闡釋，澄清了術語之間的區別，并設計了基于證據和價值的 3×3 矩陣，從不同維度對術語進行分析。國內較早闡述HTA與EBM關系的是四川大學華西醫院的學者，其研究指出，EBM為HTA提供了科學依據和方法支持，而HTA則是EBM在衛生政策實踐中的重要應用[]。本研究在總結既往研究的基礎上，系統梳理二者之間的關系，從發展脈絡、理論內涵以及具體應用等維度進行對比分析，旨在揭示其內在聯系與差異，為相關領域研究和實踐提供參考。

1 HTA和EBM的發展脈絡與 理論演進

隨著醫療技術的快速發展和醫療費用的不斷增長，人們開始意識到需要一種更加系統、全面的方法來評價衛生技術的效果和價值。1972年，美國國會頒布技術評估法案，并建立了技術評估辦公室[8]。此后，HTA逐漸發展，國際上一些發達國家（如美國、加拿大、英國、澳大利亞等）紛紛建立了HTA機構，并制定了相應的評估指南和標準。這些機構通過收集和分析有關衛生技術的數據信息，為政策制定者提供科學、客觀、全面的評估報告[9]。經過40余年的發展，全球已有約30多個國家和地區開展HTA，并形成了100多個全球網絡組織和不同層級的機構，顯示出HTA在全球范圍內的廣泛應用[10]。目前，HTA已經成為支持衛生政策制訂和衛生服務管理的重要工具之一，它能夠為決策者提供客觀、科學的依據，幫助確定哪些技術或服務是有效安全的，從而優化資源配置，提高醫療服務的質量和效率[11]。HTA的發展史見圖1。

CER重點比較和評估不同醫療干預措施、醫療保健策略的效益和風險[12-15]。CER 和 HTA目標一致，傾向于關注醫療干預的實際效果和經濟價值。CER的結果為HTA提供了重要的證據基礎，可以直接或間接地影響HTA的決策過程。HTA可以利用CER生成的證據來進一步評估醫療技術的臨床效果和成本效益。不同的是，CER主要比較常規實踐環境中不同干預措施的效果，而HTA則更廣泛地評估醫療技術的各方面，包括臨床效果、安全性、成本效益以及社會、倫理和法律影響等。CER主要為臨床指南的制訂和個體醫療決策提供支持，而HTA則更多地用于支持政策制訂、資源分配和支付決策。雖然CER有時也會涉及成本一效益分析，但HTA更系統地將經濟學評價納入其評估過程，以確定醫療技術是否值得從社會資源分配的角度進行投資。

EBM是一種將最佳科學證據與臨床專業判斷和患者需求相結合的醫學實踐方法。隨著其理念的不斷傳播和實踐的深入，EBM已逐漸成為全球醫學界廣泛接受的方法學。20世紀 90 年代，David Sackett、Gor-donGuyatt等學者在加拿大Mc-Master大學推動了EBM的實踐，強調使用最佳證據指導臨床決策。隨著系統綜述（SystematicReview，SR）方法的發展，醫學研究者能夠更全面地評估和整合研究結果，為臨床實踐提供更可靠的證據。20世紀90年代中期，EBM促進了臨床指南的制訂，這些指南基于SR，為醫生提供了標準化的治療建議[16]。21世紀初，隨著基因組學、蛋白質組學等生物技術的發展，EBM開始融入個性化和精準醫學的概念，強調根據患者的遺傳特征和生物標志物來定制治療方案。目前，大數據科學、計算生物學和人工智能的應用，使得從大量復雜的數據中提取有用信息成為可能，這為EBM帶來了新的變革機遇。未來的EBM將是更深

2002年復是大學盛立藥物經濟學評估與研究中心 2017年國家醫保目錄與第一輪國家價格談判1990年HTA引入中國 2000年復旦大學成立醫學技術評估研究中心 2006年歐洲聯盟衛生技術HTA 7年頒 1995年國際藥物經濟學和 評（HTA）標志著HTA的正式誕生 結果研究學會（ISPOR）成立 .....HTA與EBM在應用中結合：2017年開展臨床用藥 未來 更廣泛的綜合評價，2021年開展中醫藥臨床綜合評價 應用結合1992年EBM正式誕生/2004年國際臨床試驗 2014年EBM概念被Guyatt重新完善注冊平臺成立，GRADE 18ssEBM 1993年Cochrane 證據分級系統被提出 2021年Cochrane中國協作網成立協作網成立1996年EBM概念引入中國 200年中試 立

層次的“深度醫學”，它將整合多維度證據，包括自然病史數據、基因組學、所有已發表的臨床研究、真實世界數據（RealWorldData，RWD）和物聯網醫療（InternetofMedicalThings，IoMT）的累積數據等，為深度醫學提供下一代證據[17]。EBM的發展史見圖1。

在HTA的早期發展階段，其評價過程往往依賴專家的主觀判斷和經驗，缺乏統一的規范和標準，這使得評價結果的科學性、可靠性和可重復性受到一定限制。而EBM的出現為HTA注入了新的活力。EBM倡導的證據分級體系，為HTA篩選和評估證據提供了明確的框架，使得HTA能夠更加科學地確定證據質量，從而納人評估過程。同時，EBM所強調的SR和隨機對照試驗（Randomized ControlledTri-al，RCT）等方法，也為HTA提供了更為嚴謹、客觀的證據來源，確保了評估結果的準確性和可信度。在臨床實踐中，EBM的應用使得醫療決策更加基于證據，減少了不必要的醫療干預和資源浪費。而HTA則通過對新技術、新藥物等的評估，為醫療技術的準人和推廣提供了科學依據，確保了醫療資源的合理配置。

為更清晰地展示HTA、EBM、CER與Living—HTA之間的異同，現從不同維度對四者進行橫向對比，具體見表1。

2 HTA和EBM的交互邏輯與方法學整合

HTA與EBM目標一致，均致力于優化醫療決策，提高衛生資源利用效率。HTA通過多維度評估，為EBM提供更全面的證據，而EBM則通過臨床實踐驗證HTA的評估結果。

HTA作為綜合評估衛生技術的工具，覆蓋臨床效果、經濟價值和社會影響，側重于從社會或支付方的角度評估醫療技術的經濟價值和成本效益。EBM則主要關注臨床決策，側重于個體患者和醫生的決策支持。HTA普遍被認為是輔助循證衛生決策的工具。一方面，HTA通過從多個維度系統評估衛生技術（如藥物、醫療器械、治療程序、干預措施、診斷工具等），為循證實踐提供宏觀層面的證據，幫助臨床醫生在個體化診療時更好地選擇適合的治療方案。另一方面，HTA涉及對衛生技術的醫療、社會、經濟和倫理等多方面的綜合評估，在資源有限的情況下，可以確保優先考慮能夠帶來更大健康受益的技術。這不僅確保了評估過程的全面性和客觀性，也幫助決策者獲知衛生技術的潛在益處和風險，從而為更高層面的政策制訂提供可靠依據，優化醫療資源的合理配置[1，18]。同樣的，EBM的實踐經驗和方法原則，反過來也可以為HTA提供反饋數據，進一步提高評估的準確性。在EBM的實施過程中，首先，臨床實踐所積累的真實世界數據可以為HTA提供信息來源。這些數據可《中國衛生質量管理》第32卷第6期（總第211期）2025年6月以反映衛生技術在實際應用中的效果及其對患者的實際影響，從而為HTA提供更為準確的評估基礎。其次，EBM強調使用最佳證據進行決策，這一原則可以提升HTA評估的科學性。通過系統的文獻回顧和數據分析，EBM能夠為HTA提供更為扎實的理論依據，確保評估結果可靠。再者，臨床醫生在使用新技術時所獲得的經驗，也可以為HTA提供實際的視角。這些經驗可以幫助HTA識別可能存在的風險，從而為政策制定者提供更具有針對性的建議[19-20]

HTA與EBM在證據生成、證據綜合、決策制訂與成果轉化等方面擔任重要角色。從證據生成角度來看，EBM的核心是效力（即是否有效，基于理想環境數據的評估），兼考慮效果和經濟價值，而HTA考慮的是效果（基于真實世界數據的評估），且重點評估經濟性，即從經濟和社會角度評估醫療技術的價值。從證據綜合范圍來看，HTA和EBM均依賴于臨床證據，包括RCT和觀察性研究等。但HTA側重于對醫療技術的全面評估，包括技術的安全性、有效性、經濟性及社會影響等方面。而EBM則強調應基于當前最佳證據進行決策，以確保治療手段的有效性和安全性[5]。從決策主體角度來看，EBM主要服務于臨床醫生和患者，關注醫生和患者的決策；而HTA則主要服務于政策制定者、支付方和醫療機構。從成果轉化角度來看，EBM的一個重要成果轉化是制訂臨床指南，而HTA的輸出也常常被用于制訂指南]。臨床指南可以同時反映EBM和HTA的成果，但在實踐中，EBM更側重于臨床效果，而HTA更側重于成本效益，見圖2。

3 HTA與EBM應用中的挑戰

HTA與EBM在應用中互補。在實踐方面，HTA關注醫療技術的宏觀應用，如醫保準入；而EBM關注醫療實踐中的具體問題，如疾病診斷、治療方案選擇等[21]。在制訂政策時，需要參考HTA對醫療技術的評估結果，以確定哪些技術應該納入醫保范圍；同時，也需要運用EBM的原理和方法來評估這些技術的有效性。HTA為國家醫保報銷目錄的調整、高值耗材與高價藥品的談判等宏觀政策制訂提供決策支持；而EBM則更多地在微觀層面發揮作用，如臨床醫生的治療決策。兩者共同構成了從宏觀到微觀的全方位決策支持體系[22]

然而，二者在方法學設計、臨床實踐、政策制訂等方面仍存在挑戰。對于HTA而言，其核心在于提供高質量的證據來支持決策，但研究設計不合理和方法學不完善是其面臨的主要問題之一。由于HTA過程的透明性不足，導致決策者對HTA結果的信任度有限，因此將評估結果轉化為實際政策存在挑戰。此外，不同國家和地區的HTA方法存在差異，導致評估結果的一致性和可比性受到影響。對于EBM而言，其成果在臨床實踐中的應用相對滯后。特別是在藥物開發的早期階段，臨床試驗不僅成本高昂而且失敗率高。傳統的RCT面臨及時性、成本、特定人群選擇、倫理障礙和耗時長等問題，導致研究結果可能過時，與當前醫療實踐脫節[23]。臨床研究中的數據孤島現象則增加了證據獲取和評估的難度，阻礙了多學科協作和高質量臨床研究的開展[17]。另外，患者在傳統臨床研究試驗中的參與度不足，以致于不能充分反映其迫切需求和價值偏好[24]，因此需向以患者為中心的證據生成系統轉變。隨著數字醫療技術的發展，數字的標準化以及不同來源數據的整合將成為新的挑戰[7]。

4 HTA與EBM的應用對策

為應對上述挑戰，HTA與EBM在醫療實踐中的結合應用愈發頻繁。這不僅有助于提升醫療決策的科學性和精準性，而且能深人推動醫學研究，提升醫療服務質量。例如，針對中成藥臨床價值不明、醫保準入證據缺乏的情況，國內開展系列中成藥臨床綜合評價研究[25-27]在中成藥臨床綜合評價體系的方法學框架方面，提出HTA聯合多準則決策分析模式，或將證據與價值對決策的影響（EvidenceandValue：Impact on Decision Making， EV-IDEM）框架引入中醫藥HTA，這不僅能夠為中醫藥多維度價值評估提供證據，而且有助于增加決策的透明性，提高決策質量。這些模式始終離不開證據的評價，這就有賴于EBM。

HTA與EBM的結合能夠為醫療決策提供更全面、更優化的依據，提升決策的科學性與透明度。HTA能夠識別最具成本效益的醫療技術，而EBM則確保這些技術的應用基于最佳證據。這種協同作用有助《中國衛生質量管理》第32卷第6期（總第211期）2025年6月于優化醫療資源的分配，提高醫療系統的效率。通過HTA和EBM的結合，不僅可以評估推廣具有成本效益的干預措施，還可以幫助低收人國家改善醫療服務質量，促進健康公平。首先，在應用層面整合HTA和EBM的評估結果，能夠確保政策既符合技術發展趨勢，又滿足臨床實際需求。其次，隨著醫療技術的進步，新的治療方法和設備層出不窮。HTA與EBM的整合，能夠幫助決策者快速準確地評估新技術的安全性和有效性，以及它們是否符合當前的臨床實踐標準，從而應對技術的快速發展9]。再者，HTA和EBM的整合能夠提供一個更全面的視角來審視醫療技術，既考慮技術的整體性能，又關注其在具體臨床實踐中的應用效果。通過整合評估，還可以更精確地判斷哪些技術或服務是高效且成本效益好的，從而優化醫療資源配置[28]。然而，HTA與EBM的結合需要大量的資源和專業知識。對于資源有限的醫療機構，實施這種綜合評估可能面臨技術和資金的挑戰。加之醫療技術發展迅速，相關證據的生成和評估可能需要較長時間。這種滯后性可能導致HTA與EBM的結合無法及時反映最新技術進展。為了確保二者更好的結合，未來可以制訂統一的評估標準和流程，明確評估目標，以及評估的范圍和關鍵指標，增強評估的針對性和有效性。另外，搭建信息共享平臺也將有助于促進HTA和EBM之間的數據共享，提高評估的準確性[29]。

5 結論與展望

HTA與EBM共同推動著醫學決策的科學化與精準化。隨著醫學科技的進步，HTA逐漸成為醫療決策不可或缺的工具，為決策者提供了關于技術安全性、有效性及經濟性的全面信息。同時，EBM的理念也日漸深入人心，它要求醫療決策必須建立在最佳研究證據的基礎之上。兩者在發展過程中既面臨挑戰，又迎來機遇。數據的可用性一直是關鍵問題，但大數據和人工智能技術的興起為數據收集帶來了新的可能。此外，評估方法的多樣性也是一大挑戰，但同時也為研究和實踐提供了更多的選擇。展望未來，在二者分別輔助決策的基礎上，應逐步實現交叉融合，如將EBM的證據綜合理念融人HTA的證據收集與分析環節，或將HTA的經濟學評估理念融人EBM的臨床決策環節，以持續為醫療健康決策提供科學支持，共同推動衛生事業高質量發展。

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通信作者：

廖星：中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研

究所研究員

E-mail：okfrom2008@hotmail.com

收稿日期：2025—02—10修回日期：2025—03-30責任編輯：黃海鳳